耐赋康®NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）是目前唯一在FDA完全获批的IgA肾病对因治疗药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂。
NeflgArd试验结果显示，布地奈德肠溶胶囊能减少IgA肾病患者50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年。
但很多人存在疑问，比如：布地奈德肠溶胶囊使用1个疗程之后还要继续用吗？
再次使用第2个疗程同样有效果吗？
今年美国肾脏病学会年会-美国肾脏周（ASN Kidney Week 2024）公布的NefIgArd开放标签扩展（OLE）研究结果为我们揭示了答案。
01
研究内容
该研究是NefIgArd研究的后续扩展研究，326例完成NeflgArd试验后，共有119例IgA肾病患者进入到OLE研究。
其中45例（38%）既往已接受1疗程的布地奈德肠溶胶囊治疗，74例（62%，之前安慰剂组的患者）未曾接受布地奈德肠溶胶囊治疗。
患者的基线特征为：既往接受和未接受耐赋康®治疗患者的中位估算肾小球滤过率（eGFR）分别为50.4 mL/min/1.73 ㎡和49.2 mL/min/1.73 ㎡；中位尿蛋白肌酐比（UPCR）分别为1.28 g/g和1.37 g/g。
在OLE试验中他们一同接受布地奈德肠溶胶囊治疗，治疗时间为9个月，后续随访12个月。
02
研究结果
结果显示，接受布地奈德肠溶胶囊第2个治疗疗程的患者，估算肾小球滤过率（eGFR）和蛋白尿获益与首次治疗患者的疗效相当，且耐受性良好。
对于所有119例患者，布地奈德肠溶胶囊治疗9个月后，估算肾小球滤过率（eGFR）较基线下降1.43 mL/min/1.73 m2。
既往接受或未接受布地奈德肠溶胶囊治疗患者的eGFR自基线分别下降1.28 mL/min/1.73m2、1.53 mL /min/1.73m2，两组间eGFR的变化相似。
对于所有119例患者，布地奈德肠溶胶囊治疗9个月后降低尿蛋白肌酐比（UPCR）32%。
进一步分析显示，既往接受或未接受布地奈德肠溶胶囊治疗患者的尿蛋白肌酐比（UPCR）较基线分别下降达33%、31%，下降幅度相似。
03
不良反应
药物的总体耐受性良好，未出现新的安全报告，特别关注不良事件（AESI）、治疗出现的不良事件（TEAE）及其导致停药等不良事件发生率均较低。并且既往已接受布地奈德肠溶胶囊治疗的患者不良事件或导致停药的发生率均更低。
04
研究结论及意义
这项OLE研究证实了IgA肾病患者继续使用布地奈德肠溶胶囊第2疗程的疗效及安全性，为IgA肾病长期对因治疗策略提供了证据支持。
致病性IgA（半乳糖缺陷IgA，Gd-IgA1）增加是导致IgA肾病的重要因素之一，布地奈德肠溶胶囊是迄今为止唯一被指南证实可以针对性降低致病性IgA的对因治疗药物。
在治疗过程中，除外蛋白尿和eGFR，如何更直接和针对性判断药物疗效和是否需要持续用药呢？
目前学者们认为或可通过检测患者血清中的致病性IgA（半乳糖缺陷IgA1，即Gd-IgA1）水平为诊疗提供依据，对于定量检测到致病性IgA水平升高的IgA肾病患者，可能需要持续长期用药。
这也和《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》的建议相符合。
2024新版指南建议：在蛋白尿减少或eGFR稳定方面，单用9个月的治疗疗程不太可能产生持续的临床反应，许多患者可能需要重复9个月的布地奈德肠溶胶囊治疗周期或减少剂量的维持方案。
张宏教授
耐赋康®全球III期临床
研究NeflgArd全球指导
委员会成员
国际IgA肾病联盟中国
协作组主席
北京大学第一医院
肾内科主任
在中国，IgA肾病患者群体庞大，且发病年龄较轻、预后不佳，几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险。
因此，临床上需要以长期保护患者肾功能为目的，尽可能延缓患者进入透析或肾移植的时间。
对于IgA肾病这样一种慢性、长期、自身免疫介导的原发性肾小球疾病，仍需安全有效的长期对因治疗方案。
此次OLE研究结果证实了IgA肾病患者第2个疗程继续使用布地奈德肠溶胶囊的疗效及安全性，这为IgA肾病长期对因治疗策略提供了证据支持，给临床医生带来了新的用药思路。
参考文献：
1.NeflgArd Open-Label Extension: Efficacy and Safety of Nefecon in Patients with IgAN Who Completed the 2-Year Phase 3 Trial?. Presented at ASN 2024.
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参考文献：
1. 2024ASN. Oral presentation.
2.Efficacy and safety of a targeted-release formulation of budesonide in patients with primary IgA nephropathy (NefIgArd): 2-year results from a randomised phase 3 trial.
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