11月28日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部印发了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》，将于2025年1月1日起执行。其中，由我国创新药企业自主研发的、中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂耐立克（奥雷巴替尼）新增适应症通过简易续约程序成功纳入新版国家医保药品目录；与此同时，耐立克原目录内适应症成功续约。目前，耐立克所有已上市的适应症均已纳入国家医保药品目录，医保支付范围为：T315I 突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（-CP）或加速期（-AP）的成年患者；对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。
进一步提升可及性，惠及更广泛的患者
6年前上映的电影《我不是药神》，让慢性髓细胞白血病患者的用药困境走进了公众的视线。该患者群曾在过去很长一段时间都缺乏行之有效的治疗手段。直至第一代靶向药物在2003年引进国内，患者群才得以转变为类似于高血压、糖尿病的慢性病，重新回归工作和生活。不过，耐药性问题始终是这一疾病治疗面临的一项全球性挑战，特定基因突变型患者会对所有一代、二代靶向药物耐药。
在国产原研药物耐立克获批上市前，有特定基因突变型的患者长期处于无药可医的困境中。2021年11月，耐立克首个适应症获批，用于治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的慢性期或加速期成年患者，成功攻下了中国慢性髓细胞白血病临床治疗中这块“最难啃的骨头”。成为中国首个获批上市的第三代靶向药物，填补了该患者临床治疗的空白。并于2023年1月，首个适应症被纳入国家医保药品目录。有鉴于在TKI耐药慢性髓细胞白血病患者中良好的疗效与安全性数据，同年11月，耐立克获批新适应症，用于治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病成年患者。打破了该疾病治疗的耐药困境，将帮助更广泛的患者更及时地获得更深的缓解与更好的预后，同时也将进一步提升中国的诊疗水平。此次，成功续约及新适应症获纳入新版国家医保药品目录，耐立克将加速惠及更多、更广泛的慢性髓细胞白血病患者。
亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“我们将积极配合国家及地方相关部门推进各项医保落地工作，以期不断提升患者的可及性、可负担性，让耐立克更快、更好地惠及更多患者及其家庭。”
再证“同类最佳”实力
将改变全球范围的诊疗格局
在持续填补国内临床治疗空白的进程中，凭借在全球层面展现出的best-in-class（同类最佳）潜力，耐立克亦获得了国际血液学界的广泛瞩目，并有望为全球范围内尚未解决的慢性髓细胞白血病临床需求提供解决方案。
2024年6月，亚盛医药与武田制药就耐立克全球许可签署独家选择权协议。该合作总交易额达人民币93.6亿元，包含7.2亿元的选择权付款，和共计86.4亿元的选择权行使费及额外的潜在里程碑付款。同时，公司还将获得基于年度销售额双位数的递增销售分成。
2024年2月，耐立克获美国FDA批准开展治疗经治CML-CP患者的全球注册Ⅲ期临床研究，耐立克凭借全球Best-in-class实力，有望改变全球复发难治慢性髓细胞白血病治疗的格局。
在慢性髓细胞白血病之外，耐立克在费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗领域也颇具潜力，正在开展治疗初治Ph+ ALL患者的全球注册Ⅲ期临床研究，有望成为国内首个获批用于Ph+ ALL一线治疗的TKI。在实体瘤领域，该品种也获批开展一项治疗琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者的全球注册Ⅲ期研究，且已获CDE纳入突破性治疗品种。这意味着未来耐立克有望不断扩展适应症，惠及更多患者。
采写：南都记者 王道斌
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