在刚刚落幕的2024年美国血液学会(ASH)年会上,西湖大学与西湖凝聚体研究团队凭借突破性的ProteanFect核酸递送系统,成功进行了题为"Efficient Generation of CAR-T by the First Coacervate-Based Gene Delivery System"的口头报告。
创新突破:ProteanFect核酸递送系统
该递送系统是西湖大学与西湖凝聚体研究团队联合开发的全球首个基于内源蛋白凝聚体的转染试剂(商品名ProteanFect),作为新一代非病毒、非电转、非脂质体的转染试剂,ProteanFect能够高效转染多种原代细胞(图1),为原代细胞和多种难转染细胞系提供一种全新的解决方案。
ProteanFect核心优势在于充分发挥凝聚体的天然生物学优势:ProteanFect蛋白分子能够在体外与核酸自组装成高度规律的球体结构,这种自组装而成的ProteanFect-核酸复合物能够通过细胞的主动摄入高效进入细胞内,迅速释放核酸分子,实现基因表达,同时天然降解其余蛋白。
图1. ProteanFect转染人或小鼠原代T细胞24小时后的效果检测
基于ProteanFect可成功制备mRNA-based CAR-T,并实现在肿瘤治疗中的应用(图2)。 详情可阅读 ( https://ash.con fex.com/ash/2024/webprogram/Paper202981.html )
图2. ProteanFect转染产生的抗CD19 CAR-T细胞的性能指标
这一全球首创的基于凝聚体技术的核酸递送系统,不仅展示了中国科研团队在基因递送领域的创新实力,更为细胞治疗带来了新的技术突破。
图3. 西湖大学朱佩佩博士在ASH大会现场进行口头汇报
拓展应用边界:ProteanFect在多种免疫细胞中的成功验证
除了对CAR-T细胞的改造,用户验证数据进一步印证了ProteanFect在更广泛免疫细胞治疗领域的应用潜力。
在小鼠γδT细胞中,流式细胞术结果显示EGFP mRNA的转染效率达到62.3%,而在小鼠原代NK细胞中,荧光显微镜观察同样呈现出显著的EGFP表达,这充分证实了ProteanFect在不同类型免疫细胞中的转染能力(图4)。这些令人鼓舞的结果不仅扩展了ProteanFect的应用范围,也展现出ProteanFect在多种细胞治疗领域实现突破的巨大潜力。
图4. 用户反馈ProteanFect在小鼠免疫细胞实现高效转染
携手共进,让创新技术惠及更多科研人员
ASH大会作为全球最具影响力的血液学学术盛会,始终站在细胞治疗、基因治疗等前沿领域的最前沿。西湖凝聚体此次在ASH大会上展示的研究成果,不仅彰显了ProteanFect核酸递送系统在国际舞台上的创新实力,更昭示了中国生物技术在全球化浪潮中的蓬勃发展。
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