全球首款依达拉奉口服片，即将登陆市场。

12月23日，澳宗生物向美国FDA递交了AUKONTALS（依达拉奉片）上市申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）。该药于2021年获FDA授予的孤儿药资格。

澳宗生物表示，依达拉奉片不仅在剂型创新上占据领先地位，而且在解决ALS患者面临的多重治疗挑战方面，具有极大的临床潜力，有望成为国内药企在CNS领域首个在美国上市的孤儿药，掘金罕见病ALS市场。

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▍ALS“关山难越”

ALS是一种致命的神经退行性疾病，主要通过破坏大脑和脊髓中的运动神经元，逐渐导致患者失去自主肌肉控制功能。该病的发病率相对较低，但其对患者生活质量的摧残极为严重。

现阶段，随着全球老龄化加剧，ALS的全球患病人数将持续增长。伴随而来的，是对有效治疗方案的需求日益增长。

根据Stratistics MRC的预测数据，2024年全球ALS治疗药物市场规模为8.6亿美元，2030年将达到23.1亿美元，复合年增长率为12.6%。尽管如此，市场上缺乏便捷、安全且经济可承受的治疗方案，尤其是口服药物的缺失，限制了疾病的广泛治疗和患者的生活质量提升。

依达拉奉2017年在美国上市后，给患者提供了新的选择，但无论其注射液还是后来获批的口服混悬液病人的顺应性都较差，澳宗的口服片剂显著提高了病人顺应性，并且在药物稳定性和使用成本上也表现了明显的优势。

▍成就“首款”之名

依达拉奉是目前唯一一个具有循证医学证据的神经保护剂，已被证明可以抑制脂质过氧化和血管内皮损伤，并改善脑水肿、组织损伤、延迟神经元死亡。

既然如此，为什么片剂的开发进度相较于其他给药剂型进展缓慢？

澳宗生物相关负责人解释，依达拉奉的水溶性差，同时是P-糖蛋白（Pgp）底物，口服生物利用度极低（3-5%），因此上市20多年来没有口服制剂上市。

澳宗生物通过独有的固体分散体技术，澳宗生物将口服生物利用度提升了数十倍。配方专利已在中国、美国获得授权，欧洲专利也即将获得授权。

作为全球首款依达拉奉口服片剂，AUKONTALS的差异化优势明显。

与现有的注射剂和口服混悬液相比，依达拉奉口服片剂在用药便利性和患者依从性上具有显著的提升。另外，片剂的常温储存条件，大大改善患者的用药体验，减轻患者及其家属的负担。

▍加速进军CNS打造Pipeline-in-a-pill blockbuster

从时间线上看，ALS将是澳宗生物迈向商业化的起点，AUKONTALS预计将在2025年内获得FDA批准上市。除了ALS，AUKONTALS的研发团队基于其团队多年基础研究结果，正在计划积极探索其在其他领域的临床开发和应用，例如：

• 治疗AIS的适应症，预计2025年1月向FDA递交关键注册临床试验申请，2026年递交上市申请。

• 治疗阿尔茨海默病（AD）方面，预计2025年初启动国际多中心Ⅱ期临床试验。

• 孤独症谱系障碍（ASD），依达拉奉片剂已获CDE批准开展Ⅱ期临床试验。AUKONTALS是为数不多的针对ASD核心症状的临床试验药物之一，有望为广大ASD患儿和家庭带来新的希望。

“未来数年内，澳宗生物将继续专注中枢神经系统疾病创新药物的研究和开发，一方面专注实现AUKONTALS作为pipeline-in-a-pill的潜力，同时积极开发建立新的CNS产品管线，力争成为CNS领域具有国际竞争力和影响力的Biotech。”公司负责人展望说。

尽管罕见病市场受限于病种等因素，商业化之路并不像肿瘤等其他热门赛道那样成熟，不过澳宗生物似乎也不打算单打独斗。

2024年7月，澳宗生物与华东医药达成合作，将依达拉奉片（TTYP01片）治疗AIS在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的开发、注册、生产和商业化权利，独家授权给后者。根据协议条款，澳宗生物将获得1亿元首付款，开发、注册及销售里程碑付款总额最高达11.85亿元，以及高达两位数的净销售额提成费。

对于保留的海外权益，澳宗生物表示，正在积极探索跟其他药企进行合作开发以及其它选项，通过与全球领先的研究机构和制药公司合作，澳宗生物希望加速新药的临床进展，并借助合作伙伴的资源和市场渠道，迅速实现产品的全球化推广，以期实现产品价值的最大化。

而作为全球首个依达拉奉口服片剂，AUKONTALS的成功，通过给ALS患者带来新的选择，将使澳宗达成商业化这个重要里程碑。业内人士普遍认为，这一创新产品的上市不仅有望填补ALS治疗领域的诸多空白，更可能推动神经系统药物研发的热情和进程。

来源：同写意