国内首创、全球第二款！倍特药业siRNA新药获批临床

国内首创、全球第二款！倍特药业siRNA新药获批临床

成都倍特药业股份有限公司宣布其自主研发的新药BPR-30221616注射液获得国家药品监督管理局批准，将用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。这种疾病进展迅速，生存率低，严重影响患者生活质量。BPR-30221616作为一款siRNA药物，通过靶向抑制特定mRNA来阻断导致疾病的蛋白质生产。尽管多个临床前模型显示该药物具有高效性和安全性，但仍需进一步评估其长期效果及潜在不良反应。

复旦大学发文：有前景的食管癌治疗药物

复旦大学研究团队于12月26日在《Clinical and Translational Medicine》期刊上发表了一项研究，揭示了新型维甲酸类化合物ZSH-2208对食管鳞状细胞癌（ESCC）肿瘤再增殖细胞的有效抑制作用。研究表明，该化合物通过RARγ-TNFAIP3轴抑制ESCC-TRCs的生长，对肿瘤干细胞具有较小的毒性副作用。然而，目前的治疗方案常与耐药性和复发相关，ZSH-2208在这方面的实际应用仍需进一步验证。