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2021年，一封1042个签名和手印的求助信递到了国家卫生健康委的桌上。
我们只希望孩子们能活下去！
三年后，医保谈判室传来消息：氯巴占纳入医保。
这只是改变的第一步……
不为局中人，没人知道罕见病用药纳入医保这一步有多难。
为什么让这些药物进医保如此困难？国家究竟凭借什么力量才打通了医保的最后一公里呢？
小群体的大责任
很多人都觉得罕见病离自己的生活很遥远，这想法没错，如果在病患中比比皆是，也不至于被称作罕见病。药品行业本来就是贵族产业，烧钱的能力绝对一流。
对药企来说，是不是要投入巨额研发资金进行药品生产肯定要看投入产出比，可罕见病只有少数患者，极端情况下全国范围的病人也就百十万。
治疗罕见病的药物也就成了药物中的大熊猫，由于受众少，这些药物的研发成本根本就没办法依靠上市之后的大量需求摊平，所以几乎所有的罕见病药物价格都堪比黄金。
即便如此，很多药厂还在哭喊着做了一次赔本的买卖。
这次最新发布的2024年医保药品目录的调整中，一共新增91种药品，其中就包括多款罕见病治疗药物。重症肌无力和戈谢病这些鲜为人知的疾病，都有了医保解决方案。
家长们无比期待的氯巴占也被列为其中，对于患有难治性癫痫的儿童来说，氯巴占是救命药。
可由于受众太少，药企普遍不愿意在上面投入巨大成本，所以能生产氯巴占的药企也没几家，在没纳入医保之前，一片药要卖到几百块钱。
正是因为这些现实困难，让罕见病药物纳入医保目录阻力重重，罕见病也成了打通医保全覆盖的最后一公里难题。
可病人再少也不能放弃，要让医保能切实的辐射到每一种疾病上，彻底打通最后一公里。
医保谈判也就应运而生，在很多人的印象里，医保谈判就是药企代表和医保局代表分坐一端。
双方气氛和谐，谈判只不过是走走形式，最后药品价格一降再降，在医保局的命令下药企低头让步，药品价格直接就大幅缩水，所有人都皆大欢喜。
其实不然，现在是市场经济，国家不可能一道命令就让药企低价把药卖给医院。
谈判桌真的是药企和国家医保局之间的战场，如何让这些昂贵的药物，在保证药物价格不会让药企遭遇巨大亏损，同时保持在医保基金能够承受的范围内，成了谈判的核心。
在过去几年里，国家一直在推行药物集采和谈判，将绝大部分的药价大幅降低，就连部分创新药都得以进入医保目录。可对于罕见病药物而言，问题还是没办法很好的解决。
还是那句话，药物生产的数量少、需求小，药企看不到足够的利润空间自然不愿生产。根据国家医保局统计，在最近的谈判中，创新药物的谈判成功率已经超过90%。
就拿这次的目录来说，参与谈判的药品共有117种，最终89种成功通过了谈判或竞价！
调整之后的医保药品目录总药品的数量已经有了3159种，能够享受到更全面药物保障的患者大幅增加。
效果也是显而易见，到2025年的时候，患者的整体药物支出将减少超过500亿。
集采与医保谈判的双管齐下
有了创新药的成功案例，剩下的就是彻底打通罕见药这最后一公里了。
为了打破这一瓶颈，国家医保局推出了改革，最具代表性的就是药品集采政策。
通过集体采购的方式，在保证药品质量的前提下，让药品价格大幅度下降。这样就增大了集中采购的规模效应，降低药企的生产成本。
所以现在的很多创新药的价格都下来了，这就是集采政策带来的明显降价效应。国家通过这种政策，不仅让药品变得更加平价，也保障了患者在市场上更容易买到这些药物。
还是用氯巴占来举例，成功进入医保目录之后，氯巴占硬生生的从贵族药变成了平民药，原本一片要几百元的药，现在也只需要几块钱了，极大减轻了患者的经济负担。
为什么这次谈判的重点是这些罕见药呢？
其实国家医保局的谈判关注的，可不光是药品价格的降低，还得看药品的创新性和临床需求。
在选择是否纳入医保时，药品的创新性和疗效才是医保局选择药品的关键标准。
虽然市场规模较小，但一些罕见病药物确实有着明显的临床优势，其突破性疗效让患者的生命质量得到了显著改善，这才是国家愿意为这些药物进入医保提供政策支持的重要原因。
打通“最后一公里”
虽然罕见病药物进入医保的“第一步”，已经走得越来越顺利，但只能说是开门红了。就像我前面说的，医保谈判的成功，是罕见病用药进医保的起点，而不是终点。
后续需要解决的问题，是如何确保这些药物能顺利到达患者手中，解决“最后一公里”问题。
医药分配体系的完善和药品的流通渠道，就成了其中的重中之重。国家医保局在药品进入医保目录后，依然需要进一步加强药品流通环节的监管，确保药品能够快速、准确地配送到各个医疗机构。
许多罕见病的多发地区都比较偏远，药物流通环节的压力还是比较大的。只有解决了“最后一公里”的问题，药物才真正实现了“惠及患者”的目标。
再有就是医保支付能力的可持续性。随着纳入医保的药品越来越多，覆盖的疾病越来越广，国家医保基金的负担自然也越来越重。
好在现在国家采取了一系列措施，加强了对药品价格的监管，从医院层面推动合理用药并通过医保支付标准调整等方式平衡医保基金的支出。
但我国人口年龄结构已经出现了变化，老龄化人口越来越多，对医保用药的依赖也越来越重，可持续性依然是医保面临的大难题。
随着大数据和人工智能的快速发展，利用这些技术手段对罕见病患者的用药情况，进行精准跟踪和定位已经变得非常可行。
通过线上填报和实时数据分析，可以实现药品供应与医院需求的无缝对接，确保药物供应的精准性与高效性。
在费用承担方面，政府也可以采取特批通道为罕见病药物提供优先审批和快速通道，并将这些药品的费用从医院的药品占比和年度医保支付额度中排除，减轻医院的负担。
各地也应该充分发挥社会公益力量，鼓励药品生产企业担当更多社会责任，不仅要确保药品的持续供应。
还可以通过提供慈善捐赠、帮助患者享受医疗保险结算等方式，进一步完善药品保障体系，推动社会各方资源的协同合作，帮助更多罕见病患者得到及时治疗。
这些措施的结合，将有助于突破现有的药品供应瓶颈，真正实现药物的广泛可及。
其实国家医保能不断完善的关键，还是我国综合国力的提升。随着国家经济的持续增长，财政收入不断增加，医保基金也得以逐步充实。
充裕的医保基金让国家在保障民生、尤其是罕见病患者的用药需求方面具备了更强的资金支持。
国家不仅能够为更多的药品提供报销支持，还能够推动医保政策的改革和创新，确保每个需要治疗的患者都能得到应有的保障。
国力的提升，不仅体现在财政收入的增加，还体现在国家在药品研发和创新方面的实力上。
随着经济发展和科技进步，我国的制药企业在技术研发、创新药物的生产能力上不断取得突破，研发投入逐年增加，国际化水平也不断提升。
强大的创新能力，使得我国不再仅仅依赖进口药物，越来越多的本土创新药物进入市场，并且被纳入医保。这不仅降低了药物价格，还增加了药品的可及性，为患者提供了更多的选择。
结尾
国家能让越来越多的罕见病药物进入医保靠的就是不断完善的医保谈判机制和集采政策的支持，随着医保体系的持续优化，我国终将实现100%的医保覆盖！
不仅能让患者的用药需求得到满足，也让药企能够在合理的利润空间内持续进行创新和生产。
只有这样，才会形成整个链条的健康和持续发展，属于我国的创新药物也会不断涌现。
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