引言

由中国科学院、中国工程院主办的“两院院士评选2024年中国/世界十大科技进展新闻”，1月22日在江苏南京揭晓发布。

世界首例干细胞治疗恢复人类视力成功入选世界十大科技进展新闻。

图源：中新网

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角膜缘干细胞缺乏症

角膜是眼睛的最外层透明组织，负责聚焦光线进入眼球，是视觉形成的关键部分。角膜的正常功能依赖于角膜缘干细胞，这些干细胞位于角膜与巩膜交界处的角膜缘，负责角膜上皮细胞的更新和修复。

当角膜缘干细胞因外伤、化学灼伤、自身免疫疾病或遗传性疾病而受损时，则会出现角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）。LSCD患者通常会出现角膜上皮的持续性缺损、瘢痕化和血管化，最终导致视力严重下降甚至失明。

传统治疗LSCD的方法包括自体角膜缘干细胞移植、异体角膜缘干细胞移植以及使用捐赠者的角膜组织进行移植。

然而，这些方法存在诸多局限性，例如供体来源有限、免疫排斥反应以及手术效果的不确定性。因此，开发一种更安全、更有效的治疗方法一直是研究的重点。

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重见光明

入选十大新闻的研究就是治愈上述疾病的一个新的可能。

该项研究成果发表于《柳叶刀》：由日本大阪大学的研究团队成功实现了世界首例诱导多能干细胞（iPSC）角膜移植手术。

眼科专家西田幸二（Kohji Nishida）及其团队抛开了传统的细胞来源——从健康眼睛获得的干细胞衍生角膜细胞，转而和同事使用了另一种细胞来源——诱导多能干细胞（iPS）来进行角膜移植。

研究团队从健康供体的血液样本中提取细胞，通过基因重编程技术将其转化为具有胚胎干细胞特性的iPSC细胞。随后，这些iPSC细胞被进一步诱导分化为角膜上皮细胞，并最终形成一层薄而透明、呈鹅卵石状的细胞片材。这种细胞片材的厚度约为0.05毫米，含有约300万至400万个细胞，与正常人角膜细胞的数量相当。

在2019年6月至2020年11月期间，该团队招募了4名双眼患有LSCD的患者，年龄介于39岁至72岁之间。

手术过程中，团队成员首先刮除患者一只眼睛受损角膜上的瘢痕组织层，随后将供体来源的上皮细胞片缝合至角膜表面，并在其上覆盖一层柔软的保护性隐形眼镜。

术后两年的随访结果显示，所有受者均未出现严重的副作用，包括肿瘤形成或免疫排斥反应。即便在两名未接受免疫抑制药物治疗的患者中，也未观察到明显的免疫排斥迹象。

这让西田幸二松了一口气。

因为这一结果可以在一定程度上表明，iPSC细胞在角膜移植中的应用具有较高的安全性，且能够有效避免传统角膜移植中常见的免疫排斥问题。

移植后，所有4名患者的视力均得到显著改善，受LSCD影响的角膜面积也有所减少。除一名患者在术后一年内出现轻微的视力逆转外，其余患者的视力均保持稳定或继续改善。

不过，目前尚不清楚视力改善的具体机制。一种可能是移植的细胞在受体角膜中继续增殖并维持角膜的透明度；另一种可能是移植前去除瘢痕组织改善了角膜的生理环境，或者移植过程触发了受体自身细胞从眼睛其他区域迁移至角膜，从而促进了角膜的修复。

西田幸二计划于2025年3月启动更大规模的临床试验，以系统评估iPSC角膜移植的疗效。同时，全球范围内还有其他几项基于iPSC的眼病治疗试验正在进行中。

End

写在文末

干细胞技术的快速发展正在逐步改变医学的面貌，而iPSC角膜移植的成功则是这一领域的重要里程碑。我们期待未来有更多的突破性进展，为人类健康带来更大的福祉