唏嘘！基因治疗先驱蓝鸟生物被1亿美元贱卖|世界肺癌大会|基因治疗|基因疗法|细胞|蓝鸟生物

引言

2025年2月21日，基因治疗领域先驱蓝鸟生物（Bluebird Bio）宣布被全球投资公司凯雷（Carlyle）和SK Capital管理的基金收购。

一声叹息，这所曾经市值超百亿美元的明星Biotech公司，最终以1亿美元的总价“卖身”，结束了它长达30多年的奋斗。

眼见它高楼起

1992年，蓝鸟生物由两位麻省理工学院教授创立，最初名为Genetix Pharmaceuticals。经过近二十年的潜心研发，蓝鸟生物在基因疗法领域取得了重大突破。

蓝鸟生物的成名之战在2010年打响。当时，《Nature》杂志发布了一项临床试验结果，显示蓝鸟生物的Lentiglobin基因疗法成功使一位重型β地中海贫血患者摆脱了终身输血的命运。

这让蓝鸟生物在基因治疗领域声名鹊起，获得了众多投资人的青睐，并于2013年6月成功登陆纳斯达克，股票在上市首日上涨50%，接近26美元/股，完成了1.16亿美元的IPO。

此后，公司一路高歌猛进，股价在2018年一度高达230美元/股，市值逼近300亿美元。凭借其在基因治疗领域的领先地位，蓝鸟生物被评为2017年全球最聪明的50家公司之一，并在2018年跻身最有可能被收购的十大并购标的。

蓝鸟生物还与BMS、再生元等知名药企达成合作，进一步巩固了其在基因疗法领域的领先地位。

2019年，蓝鸟生物首款基因疗法Zynteglo在欧盟获批上市，用于治疗β地中海贫血症，成为全球首个遗传性血液病的基因治疗产品。

该药物定价高达280万美元，一度被认为是全球最贵的药物之一。

眼见它楼塌了

上面曾说到，蓝鸟生物的首款基因疗法Zynteglo于2019年5月在欧盟获批上市，并在2022年获得美国FDA的批准。Zynteglo定价280万美元，成为当时全球最昂贵的药物之一。

Evaluate Pharma曾将其评为年度最有价值的药物之一，预估2024年的销售额将达到18.7亿美元。

按理说，都正式上市了，蓝鸟生物迎来了一个Biotech公司应得的收获期，是躺着挣钱的时候了。

但，商业化现实远远不如预期，Zynteglo在欧盟的销售额极为惨淡，2021年仅为370万美元。由于患者数量有限，且无法与多个官方机构达成报销协议，蓝鸟生物最终在2022年初将该药撤出欧洲市场。

从这时候起，蓝鸟生物的下坡路似乎就已经开始了...

2022年，蓝鸟生物的第二款基因疗法Skysona获得FDA批准，用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD），定价300万美元。Skysona成为当时全球最贵的药物，但其商业化同样面临挑战。

2023年底，蓝鸟生物推出了第三款基因疗法Lyfgenia，用于治疗镰状细胞病（SCD），定价310万美元。Lyfgenia的推出再次刷新了全球最昂贵药物的定价，但镰状细胞病的市场规模极为有限，美国的市场规模不到10亿美元。

天价疗法无人问津，由于基因治疗所针对的多为罕见病，患者群体极为有限。

以地中海贫血为例，该病在世界范围内的发病率仅为十万分之一。有限的患者群体加上高昂的治疗费用，使得蓝鸟生物的商业化之路举步维艰。截至2024年11月，蓝鸟生物仅有57名患者接受了治疗，其中35人接受Zynteglo，17人接受Lyfgenia，5人接受Skysona。

在其启用的70多家治疗中心中，仅有40%的中心为至少一名患者启动了治疗。这一现状直接导致蓝鸟生物的收入增长有限，财务状况持续恶化。

这种商业化能力的缺失导致公司收入难以覆盖高昂的研发和运营成本。

同时，基因治疗作为一种前沿技术，其安全性一直是悬在头顶的达摩克利斯之剑。蓝鸟生物在研发过程中，多次因安全性问题陷入困境。

2021年，其基因疗法bb1111在治疗镰状细胞贫血患者的1/2期临床试验中，出现了两例疑似血液肿瘤病例，导致FDA叫停了该临床试验。

已经在欧洲获批上市的Zynteglo，则因使用了相同的慢病毒载体，存在潜在的安全问题而被暂停销售。经过5个月的评估，虽然最终证明治疗收益大于风险，但这一事件已经对蓝鸟生物的市场信心造成了严重打击。

2023年，蓝鸟生物的Lyfgenia疗法终于获批上市，但纵观全局，它走得异常艰难。

早在2013年，该疗法就启动了研发工作，但在2021年，因一名青少年患者在接受治疗后出现持续性非输血依赖性贫血，18岁以下镰状细胞病患者的临床研究被迫部分搁置。直到2023年底，Lyfgenia才艰难获批上市。然而，就在其获批的同一天，全球首款基因编辑疗法Casgevy也获得了FDA批准，且定价更低，进一步加剧了市场竞争。

2024年，蓝鸟生物再次因安全性问题陷入风波。发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究显示，其基因疗法Skysona在治疗脑肾上腺脑白质营养不良的临床试验中，67名儿童患者中有7名患上了血癌。这一事件再次引发了市场对基因治疗安全性的担忧，也让蓝鸟生物的处境雪上加霜。

自2021年起，公司高管团队频繁变动，首席科学官、首席财务官、首席医学官等核心高管相继离职，战略连续性和管理稳定性受到严重冲击。

商业化失败、研发受挫、财务困境、人事动荡以及外部竞争等等等等，各种因素堆积，问题难以解决，一代枭雄最终，也只能落得个贱卖的结局了。

自救与无奈

面对困境，蓝鸟生物并非没有努力自救。为了降低成本、维持现金流，公司多次挥下“拆分剥离、裁员”的大斧头。但根本问题一直没有解决。

进入2024年后，蓝鸟生物的市值不足1亿美元，股价跌破1美元/股，退市风险逼近。

截至2024年9月末，蓝鸟生物的现金余额为7065万美元，而短期借款达到7060万美元，净资产为负578万美元。这种情况，蓝鸟生物已无力回天，只能选择“卖身”以维持生存。

2025年2月21日，蓝鸟生物宣布被凯雷和SK Capital收购。根据协议，投资方将为蓝鸟生物提供资金，以促进其基因疗法的商业化。

不过，这一收购价格仅为2900万美元，即便触发销售里程碑条款，也仅为9600万美元。与蓝鸟生物巅峰时期的市值相比，这一价格只能说是让人唏嘘。

但即便如此，这已经是蓝鸟生物在与70多名潜在投资者和合作伙伴会面后，所能获得的最为丰厚的条件。

蓝鸟生物的董事会认为，这项交易是为股东创造价值的唯一可行解决方案。

蓝鸟生物的兴衰历程，为创新药领域敲响了深刻的警钟。