引言

2025年已至，细胞和基因治疗领域迎来了一系列审批和积极的临床试验数据。

*信息来源：

100 cell and gene therapy leaders to watch in 2025 By Brian Buntz

Mesoblast的Ryoncil在12月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）对儿童移植物抗宿主病的授权；Adaptimmune的Tecelra在8月获得了滑膜肉瘤的批准；而Casgevy（Exagamglogene Autotemcel），则在2023年末作为首个针对镰状细胞病的CRISPR基因编辑疗法获得里程碑式的批准，并在2024年1月再次获得FDA对输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的批准...

2024年，像吉列德/凯特和百时美施贵宝（BMS）这样的老牌企业报告了其CAR-T产品组合强劲的季度收入。

同时，尽管像Bluebird Bio这样的先锋公司在细胞和基因治疗领域具有竞争力，但它们仍面临来自拥有更广泛患者群体和更快市场接受度的竞争对手的压力。

尽管Bluebird针对超罕见疾病的治疗已经开始产生收入，但像吉列德/凯特和BMS这样的更大竞争对手可能因拥有更广泛的患者群体而获得更多动力。

更广泛的细胞和基因治疗领域继续呈现多样化趋势。ASGCT和Citeline发布的《2024年第三季度基因、细胞及RNA治疗领域报告》指出，治疗方向正转向非肿瘤适应症，其中51%新启动的基因治疗试验针对的是癌症以外的疾病。这一趋势不仅仅局限于个别审批——该报告指出：整个研发管线中有4099种疗法正在开发中，其中基因疗法占所有细胞、基因和RNA疗法的49%。

报告还指出，交易活动保持稳定，2024年第三季度记录了101笔交易，且早期融资环比增长近一倍。合同研发生产组织（CDMO）领域出现了显著的并购活动，如安捷伦以9.25亿美元收购Biovectra，而位于孟买的ImmunoACT和北京的爱迪基因等全球企业则推出了新平台。诺华和Cellectis等主要公司继续扩大其专利组合。

因而，我们整理出了2025年值得关注的100家细胞与基因治疗企业，这一排名体系着重考量那些通过其临床管线、技术贡献和战略定位积极塑造细胞、基因和RNA治疗领域的组织。

拥有FDA批准疗法或处于晚期（II/III期）临床阶段的候选药物的公司，通常在排名中占据优势地位。

以Bluebird Bio为例，该公司因拥有多个FDA批准的基因疗法，并成功推进多个候选药物进入临床试验阶段而位居榜首，其代表性产品包括Zynteglo（2022年8月获批用于治疗需定期输血的β-地中海贫血）、Skysona（2022年9月获批用于治疗儿童脑肾上腺脑白质营养不良）和Lyfgenia（2023年12月获批用于治疗有血管闭塞病史的12岁及以上镰状细胞病患者）。

此外，以开创性新型平台技术或针对多个治疗领域而闻名的公司，在排名中也更为有利。例如，尽管Beam Therapeutics尚无已批准产品，但因其引入了碱基编辑（一种下一代基因编辑技术）并获得了重大资金支持和合作伙伴关系，其排名也会高于众多早期创业企业。

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TOP 100

*该数据来源于：

DRUG DISCOVERY & DEVELOPMENT

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写在文末

该表格的制定是基于 2020 年至 2024 年 8 月底/9 月初的数据库搜索结果，因而不可避免的会出现错误或遗漏，但我们已尽一切努力以确保了此表中数据的准确性。