当两项阳性III期研究遭遇FDA药物咨询委员会大比例否决，当首个肝癌免疫辅助治疗III期未能延续获益，当四代EGFR-TKI跌落神坛……这些「失败」案例就像一面镜子，照出药物研发过程中的盲点和不足——基础研究、试验设计、药物警戒、监管风向等。

在刚刚过去的2024年，全球有哪些失败的临床研究值得我们深入分析？医药魔方最新报告深度总结了去年值得关注的十余项失败案例，通过分析其失败的各种原因，帮助药物研发者更好的理解相关疾病特征、药物作用机制及相互关系、潜在的安全性风险等，优化后续研究设计、精准定位获益人群、加强患者安全性管理，从而加速新药开发进程。

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失败焦点案例：

MDMA疗法：迷幻药物的监管困局

2024年8月，FDA正式拒绝MDMA辅助疗法治疗PTSD的上市申请，要求追加III期研究。这项曾被寄予厚望的突破性疗法，在两项关键III期临床试验（MAPP-1/MAPP-2）达主要终点的情况下，仍遭FDA精神药物咨询委员会10:1压倒性反对，暴露三大核心争议：

1 功能性揭盲风险

高达90%受试者猜中分组（药物组/安慰剂组），从而引起期望偏倚，可能夸大试验组效果或降低安慰剂效应或兼而有之，这一效应在精神疾病治疗领域更加明显。

2 心理治疗监管真空

FDA并无权限监管，无法量化心理治疗对整体疗效的贡献，挑战传统药物评价体系。

3 安全性数据黑洞

心脏安全性描述不充分，临床实验室数据有限，与滥用相关的 AE 数据非常有限。

除上述案例外，医药魔方基于TrialCube全球临床试验数据库，在最新发布的《2024全球临床试验失败案例研究报告》中为大家梳理了十项值得关注的临床试验案例：

四代EGFR-TKI崩塌

BLU-945治疗后耐药NSCLC的III期研究提前终止，耐药机制复杂性远超预期。

首个肝癌免疫辅助治疗III期研究遗憾落幕？

首个肝癌术后免疫辅助治疗III期研究（IMbrave050）未达无复发生存终点，未能成功改写治疗格局。

SHP2联盟解体潮

4家跨国药企5年内接连终止SHP2抑制剂合作，变构抑制剂开发陷入僵局。

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本报告核心数据来自于医药魔方TrialCube全球临床试验数据库，如果您想要洞悉全球临床研究格局，追踪临床项目开发动向，欢迎扫描二维码申请试用。