(医药健闻2025年3月19日讯）锐正基因宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定。

美国FDA孤儿药资格认定是美国食品药品监督管理局（FDA）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物授予的一种资格认定。获得孤儿药资格认定后，研发公司可以享受包括美国市场7年独占权在内的多种激励政策，对于新药研发具有重大意义。