4月12日,加拿大盖尔德纳奖(Canada Gairdner Awards)公布了2025年获奖者名单,8位科学家斩获殊荣。
盖尔德纳奖致力于表彰世界上最具创造力和成就的研究人员在影响人类健康研究方面的卓越成就。迄今为止,盖尔德纳奖共颁发给了来自40个国家的426位获奖者,共有102位获奖者获得诺贝尔奖殊荣。因此,盖尔德纳奖也被视作“诺贝尔奖风向标”。
世界顶尖科学家协会(WLA,中文简称“顶科协”)有多位盖尔德纳奖得主成员,他们不仅在科学领域深入探索,也在历届世界顶尖科学家论坛(WLA Forum,中文简称“顶科论坛”)中贡献了顶尖智慧——
如1990年盖尔德纳奖得主徐立之(Lap-Chee Tsui),在多届顶科论坛莫比乌斯论坛、科学T大会、青科大会等活动中他发挥了重要作用(点击回顾);
如2019年盖尔德纳国际奖得主、冷泉港实验室总裁布鲁斯·斯蒂尔曼 (Bruce Stillman),在2024顶科论坛中担任了生命科学大会联合主席(点击回顾);
以及多次参加顶科论坛“她论坛”的2015年盖尔德纳奖得主琳尼·马奎特((Lynne Maquat),致力于为更多女性进入科学领域树立榜样的力量(点击回顾)等。
2025年加拿大盖尔德纳国际奖
“5位获奖者因其在生物医学领域的开创性发现或贡献而受到表彰”
获奖人:迈克尔·J·威尔士(Michael J. Welsh)博士和保罗・内古列斯库(Paul Negulescu)博士
获奖理由:对遗传性疾病囊性纤维化的细胞和分子机制进行开创性研究,并基于这些机制开发出变革性药物疗法,从而改善和挽救了无数生命。
囊性纤维化是一种遗传性疾病,全球有超过 125,000 人受其影响。它是由囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)基因突变引起的,该基因编码一种负责调节氯化物和碳酸氢盐跨细胞膜转运的蛋白质。这一过程对于维持肺部和胰腺等器官中粘液和其他保护性物质的流动性至关重要。当 CFTR 蛋白发生故障时,会导致通道堵塞、严重感染和器官损伤。
从 20 世纪 90 年代初开始,威尔士博士及其同事证明了 CFTR 蛋白是一种氯离子通道,受磷酸化和 ATP 调节,从而彻底改变了人们对囊性纤维化的认识。他们还证明了突变是如何破坏 CFTR 的功能,使其无法在细胞膜上正常活动的,并证明了由常见的 DF508 突变引起的错误折叠和功能受损可以在实验室中修复。
这种更深入的理解使得囊性纤维化突变的分类成为可能,并为纠正CFTR蛋白缺陷的靶向疗法铺平了道路。内古列斯库博士领导的 Vertex 制药公司研究团队开发出了有史以来第一种蛋白质折叠矫正剂,这是一类新型药物。具体来说,这些药物通过恢复 CFTR 蛋白的功能发挥作用。其中两种疗法,即 Trikafta 和最近的 Alyftrek,都是三联疗法,有可能治疗大约 90% 的囊性纤维化患者,包括有 DF508 突变的患者。
威尔士博士和内古列斯库博士及其团队的工作使囊性纤维化从一种致命疾病转变为可管理的病症,展示了基础科学如何拯救生命的创新成就。他们的努力跨越了从基础发现到治疗干预的整个生物医学历程。
以前,囊性纤维化的治疗只侧重于症状管理,患者的预期寿命大大缩短。如今,基于威尔士博士的发现和内古列斯库博士团队在 Vertex 公司的创新,新疗法解决了疾病的根源,并能为患者提供更高的生活质量和更长的预期寿命。
获奖人:斯皮罗斯·阿尔塔瓦尼斯-查科纳斯(Spyros Artavanis-Tsakonas)博士,伊娃·格林沃德(Iva Greenwald)博士,加里·斯特鲁尔(Gary Struhl)博士
获奖理由:在Notch信号通路领域的开创性工作,显著提升了对细胞在发育过程中如何相互通信、这些信号调控细胞命运决定的机制以及信号中断如何导致发育缺陷和癌症的理解。
Notch最早在一百多年前作为一种在果蝇翅膀上造成缺口的突变被发现,后续研究逐步揭示Notch调节的信号通路涵盖一个进化保守的基因网络,参与多种物种(包括哺乳动物)发育的各个方面。
斯皮罗斯·阿尔塔瓦尼斯-查科纳斯博士的开创性遗传学和分子生物学研究克隆了果蝇的Notch基因及相关通路组分,证明Notch是一种膜结合受体,是细胞信号通路的核心,它与毗邻细胞上另一种膜结合分子相互作用,诱发细胞内信号传递和细胞命运改变。格林沃德博士在线虫(C. elegans)中发现并克隆了Notch基因LIN-12,阐明了其在细胞命运决定中的基本作用,并识别出包括与阿尔茨海默病相关的膜内蛋白酶presenilin在内的多个核心组分。格林沃德博士和斯特鲁尔博士共同提出Notch作为一种膜锚定转录因子,在被切割后释放其细胞内结构域,并进入细胞核以调控基因表达;随后,斯特鲁尔博士率先利用嵌合蛋白验证了这一切割模型,并证明Notch在受到配体机械力作用时被激活。
阿尔塔瓦尼斯-查科纳斯博士、格林沃德博士和斯特鲁尔博士的研究成果对基础科学和医学均具有深远影响,尤其揭示了Notch信号在癌症、发育障碍以及与阿尔茨海默病等神经退行性疾病中的重要作用。
2025年加拿大盖尔德纳全球健康奖
获奖人:安德烈·布莱恩德(André Briend)博士
获奖理由:发明了一种即食治疗性食品(RUTFs),彻底革新了严重急性营养不良儿童的管理模式,使治疗从住院模式转向社区管理,从而挽救了无数生命。
安德烈·布莱恩德博士在即食治疗性食品的配方研发中起到了关键作用,这种高营养、耐储存的糊状食品无需烹饪或冷藏,非常适合在资源有限的环境中使用。该创新彻底变革了严重急性营养不良的治疗,使数百万儿童能够在家中接受救命治疗而无需住院。目前已有超过50个国家在社区急性营养不良管理(CMAM)项目中应用RUTFs,每年治疗约800万名儿童。他的工作在降低营养不良导致的死亡率和提升康复率方面发挥了关键作用。
使用MUAC作为识别营养不良儿童的主要工具简化了诊断过程,并促进了CMAM项目的迅速推广。依靠MUAC测量而非复杂的体重身高比,使得偏远地区的医疗人员也能迅速识别出风险儿童并及时进行治疗。这一方法极大地扩展了医疗服务的覆盖范围。将简单的风险筛查与易于分发的RUTFs相结合,布莱恩德博士的工作在降低儿童营养不良死亡率方面发挥了关键作用,其创新不仅改善了治疗效果,同时也推动了营养不良治疗整合到更广泛卫生系统中,从而助力全球范围内减少营养不良的长远目标。
2025年加拿大盖尔德纳动力奖
获奖人:丹尼尔·德·卡瓦略(Daniel De Carvalho)博士
获奖理由:在揭示转座子调控抗肿瘤免疫反应中的作用方面取得突破性发现,该发现对癌症治疗具有变革性潜力;并开发了一种用于早期癌症检测、分类及治疗监测的全新血液检测方法。
丹尼尔·德·卡瓦略博士的研究主要涉及癌细胞中表观遗传学变化如何影响肿瘤发展和对治疗的反应。他通过研究DNA甲基化及其在癌症中的作用,开发了使癌细胞更易被免疫系统识别的创新方法。
其中一个关键方面是发展表观遗传学疗法,通过模拟病毒感染,能够将“隐形”肿瘤转化为被免疫疗法识别的靶标,从而增强癌症治疗的效果。他的研究为将表观遗传学药物与免疫检查点抑制剂相结合的全新治疗策略奠定了基础,在治疗难治性癌症方面显示出显著潜力。同时,循环肿瘤DNA甲基化检测的应用提高了癌症诊断水平,使得微小残留病灶(MRD)的检测和治疗应答监测成为可能,并在多癌种早期检测中展现出巨大潜力。
卡瓦略博士的贡献不仅加深了我们对癌症生物学的理解,也为临床实践带来了变革,为更有效和个体化的治疗方案以及癌症管理提供了希望。他的研究不断推动癌症治疗和诊断领域的发展,对全球患者的预后产生了深远影响。
获奖人:詹妮弗·斯坦森(Jennifer Stinson)博士
获奖理由:引领聚焦于儿童疾病相关疼痛评估和自我管理的数字疗法及培训举措。
詹妮弗·斯坦森博士是全球公认的儿童疼痛疾病(如幼年特发性关节炎、镰状细胞病、慢性疼痛和癌症)评估和自我管理数字干预专家。作为多伦多儿童医院(SickKids)疼痛中心的联合主任,斯坦森博士领导的儿童健康疼痛(PICH)临床研究培训项目已吸引超过400名国际临床医生和培训人员,PICH的校友和学员已发表了700多篇关于儿童疼痛的论文。展望未来,斯坦森博士的工作有望通过推动数字健康干预和推广以患者为中心的护理模式,进一步革新儿科疼痛管理,最终在全球范围内减少儿童慢性疼痛的负担。
关于盖尔德纳奖
一年一度的加拿大盖尔德纳奖(Canada Gairdner Awards)旨在表彰世界上最具创造力和成就的研究人员,奖励他们在影响人类健康研究方面的卓越成就。迄今为止,共有102位盖尔德纳奖得主亦获得诺贝尔奖殊荣。
盖尔德纳奖每年颁发8个奖项,包括5个为生物医药领域设立的加拿大盖尔德纳国际奖(Canada Gairdner International Awards),1个John Dirks加拿大盖尔德纳全球健康奖(John Dirks Canada Gairdner Global Health Award),用于表彰对全球健康问题产生重大影响的研究人员,以及2个Peter Gilgan加拿大盖尔德纳动力奖(Peter Gilgan Canada Gairdner Momentum Awards),以表彰处于职业生涯中期的加拿大研究人员。
内容来源:
https://www.gairdner.org/
编 辑 | 秣 马
责 编 | 小 文
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