引言
黑色素瘤作为一种高度恶性的肿瘤，过去治疗手段单一，疗效欠佳。近年来，免疫检查点抑制剂的出现彻底革新了黑色素瘤治疗的临床格局1。然而，由于肢端型和黏膜型等特殊亚型占据我国黑色素瘤患者群体的较高比例2，临床长期缺乏符合中国患者特点的疗效数据与治疗标准。
2025年4月 23日，国家药监局（NMPA）正式批准特瑞普利单抗用于晚期黑色素瘤一线治疗，这是中国首个获批该适应症的本土原研PD-1抑制剂。这一重要批准基于国内多中心Ⅲ期随机对照研究MELATORCH研究的关键数据。为了更深入地了解这一重大突破的临床意义，医脉通特别邀请了MELATORCH研究的leading PI，北京大学肿瘤医院郭军教授分享此次获批背后的重要临床意义及未来前景。
专家简介
郭军 教授
北京大学肿瘤医院
主任医师，博士生导师，教授
黑色素瘤与肉瘤内科 主任
泌尿肿瘤内科 主任
中国临床肿瘤学会(CSCO) 副理事长兼秘书长
国际黑色素瘤协会(MWS) 副主席
CSCO黑色素瘤专家委员会 前任主任委员
CSCO肾癌专家委员会 副主任委员
CSCO免疫治疗专委会 副主任委员
CSCO尿路上皮癌专委会 副主任委员
CSCO前列腺癌专委会 副主任委员
CFDA国家药品注册 评审专家
国家卫生计生委合理用药专家委员会 委员（抗肿瘤用药专业组）
国家癌症中心国家肿瘤质控中心黑色素瘤专委会 主任委员
医脉通：2025年4月23日，国家药监局（NMPA）正式批准特瑞普利单抗用于晚期黑色素瘤的一线治疗，这是中国首个获批该适应症的本土原研PD-1抑制剂。郭教授，您作为CSCO黑色素瘤专委会的创建者、国际黑色素瘤研究联盟亚太地区主席，以及国内同仁口中亲切的“黑老大”，请问您如何看待特瑞普利单抗此次获批黑色素瘤一线适应症的意义？
郭军 教授
北京大学肿瘤医院
特瑞普利单抗此次正式获批用于晚期黑色素瘤一线治疗，是国产免疫治疗领域取得的重要里程碑，不仅为中国患者带来了更优质、可及的治疗方案，也为今后的研究开展和临床实践提供了全新的平台。2018年12月，特瑞普利单抗作为首个本土原研PD-1抑制剂获批黑色素瘤二线治疗适应症，至今已有七年时间。本次再度拓展至一线治疗，意味着中国自主研发的免疫治疗药物在黑色素瘤治疗的关键环节取得了实质性突破，标志着治疗起点的整体上移。
此次适应症获批所依据的，是由我们牵头开展的MELATORCH研究。这是全球首个PD-1单药与达卡巴嗪进行直接对照的Ⅲ期注册临床研究，共纳入超过256例患者，其中60%为肢端型黑色素瘤，更贴近中国的临床真实人群。研究显示，特瑞普利单抗治疗组12个月无进展生存率（PFS）达16.9%，较达卡巴嗪组的7.2%提高超过一倍；经两阶段法敏感性分析校正后的中位总生存期（OS）为15.1个月，明显优于达卡巴嗪组的9.4个月，患者死亡风险降低32%。这些关键数据明确显示特瑞普利单抗在疗效上优于传统化疗。
这项研究的另一个重要价值在于人群构成。长期以来，国际研究多以皮肤型黑色素瘤为主，而中国黑色素瘤患者中肢端型和黏膜型占比较高，且被认为对免疫治疗反应较差。在MELATORCH研究中，以肢端为主的人群同样在PFS和OS方面获得了显著的疗效优势，表明PD-1单药在该类人群中依然具备明确价值。研究补全了国际研究设计中的空白，为中国特色亚型人群提供了强有力的循证医学证据，也为中国免疫治疗策略在黑色素瘤领域建立起国际认可的标准。更为重要的是，此次获批不仅意味着在临床层面患者可直接从中受益，也为未来在中国开展更多高质量临床研究奠定了基础。此前，受限于一线免疫治疗未获批，国内研究通常以化疗为对照组，而这一适应症的获批，将使PD-1抑制剂成为中国研究中的标准对照治疗，真正实现与国际临床试验平台的对接。
与此同时，特瑞普利单抗一线适应症未来有望加速纳入医保，进一步提升治疗的经济可及性。总体来说，从政策层面、研究层面到临床实践层面，此次适应症的拓展均具有深远影响，为我国黑色素瘤免疫治疗的发展注入了强劲动力。
医脉通：以特瑞普利单抗为代表的免疫检查点抑制剂在国内黑色素瘤全程管理方面进行了诸多探索，您认为主要突破体现在哪些方面，后续还有哪些治疗前景？
郭军 教授
北京大学肿瘤医院
特瑞普利单抗一线治疗适应症的获批，不仅体现了免疫治疗在国内黑色素瘤全程管理中的突破性进展，也为未来治疗探索奠定了关键基础。长期以来，中国黑色素瘤患者群体中超过50%为肢端型，约25%为黏膜型2。这两个亚型患者对免疫单药治疗的总体有效率偏低，仅约16%-17%，而国外以皮肤型为主的黑色素瘤患者单药免疫治疗有效率可达40%-50%2。因此，如何提高中国特色黑色素瘤亚型的治疗有效率和长期生存获益，是当前临床实践亟需突破的重要方向。
为此，国内开展了一系列以特瑞普利单抗为核心的免疫联合治疗临床研究，旨在进一步提高肢端型和黏膜型患者的临床疗效。例如，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗晚期黏膜黑色素瘤一线治疗的CT13研究数据显示，客观缓解率（ORR）达到48.3%，中位无进展生存期（mPFS）达到7.5个月，中位总生存期（mOS）达到20.7个月3。这一联合治疗方案的初步数据已显著超越单药治疗的有效性，为黏膜黑色素瘤的治疗提供了新的临床实践选择。针对肢端型黑色素瘤的围术期治疗，目前也正在积极探索PD-1联合抗血管生成药及化疗的三药联合治疗方案。未来，这些联合治疗策略将成为重点研究方向之一，致力于将中国特色亚型黑色素瘤的有效率进一步提高至50%-60%，显著延长患者的生存期。
总体而言，以特瑞普利单抗为代表的免疫检查点抑制剂在国内黑色素瘤领域取得的突破性成果，标志着中国在国际免疫治疗领域的进一步崛起。未来，围绕联合治疗、围术期治疗以及更加精准、个体化的免疫治疗策略，将持续推动国内黑色素瘤临床治疗实现更大程度的疗效突破。
小 结
特瑞普利单抗此次获批黑色素瘤一线治疗适应症，为中国黑色素瘤患者提供了重要的新治疗选择，标志着国产创新药物在肿瘤免疫治疗领域实现了重大跨越。基于高质量的MELATORCH研究证据，特瑞普利单抗首次明确证实了单药PD-1抑制剂在以肢端为主的中国黑色素瘤人群中的疗效优势，并为未来更广泛、更深入的临床研究提供了重要的对照标准。后续，以特瑞普利单抗为核心的联合治疗、围术期治疗以及精准免疫治疗探索将持续推动中国特色黑色素瘤患者的临床疗效和长期生存获益不断提升，进一步增强我国自主研发药物在国际肿瘤治疗领域的竞争力与影响力。
「参考文献」
1.Franklin C, Livingstone E, Roesch A, et al. Immunotherapy in melanoma: recent advances and future directions[J]. European Journal of Surgical Oncology (EJSO), 2017, 43(3): 604-611.
2.Mao L, Qi Z, Zhang L, et al. Immunotherapy in acral and mucosal melanoma: current status and future directions[J]. Frontiers in immunology, 2021, 12: 680407.
3.Li S, Wu X, Yan X, et al. Toripalimab plus axitinib in patients with metastatic mucosal melanoma: 3-year survival update and biomarker analysis[J]. Journal for Immunotherapy of Cancer, 2022, 10(2): e004036.
小调研
80%","url":"","cnt":0}],"total_cnt":0},{"type":1,"title":"Q2：在您的临床实践中，对于晚期黑色素瘤患者二线及后线治疗，目前您使用PD-1抑制剂的比例是？","options":[{"name":"A）<50%","url":"","cnt":0},{"name":"B）50~70%","url":"","cnt":0},{"name":"C）70%~80%","url":"","cnt":0},{"name":"D）>80%","url":"","cnt":0}],"total_cnt":0},{"type":2,"title":"Q3：对于黑色素瘤免疫治疗，选择使用哪个品牌PD-1抑制剂时，您认为以下考量因素中最优先考虑的是那两个？ ","options":[{"name":"A）有无适应症 ","url":"","cnt":0},{"name":"B）有无指南推荐 ","url":"","cnt":0},{"name":"C）循证证据级别 ","url":"","cnt":0},{"name":"D）价格","url":"","cnt":0}],"total_cnt":0},{"type":1,"title":"Q4：在晚期黑色素瘤患者的免疫治疗药物评价中，以下您最为关注的是：","options":[{"name":"A）有效率","url":"","cnt":0},{"name":"B）无进展生存时间","url":"","cnt":0},{"name":"C）总生存时间","url":"","cnt":0},{"name":"D）安全性","url":"","cnt":0}],"total_cnt":0}]" data-delflag="0" data-fail="0">
-THE END-
本文内容不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。
热门跟贴