I86-I428-952O （同薇）

2025年5月，全球首款自体细胞基因疗法ZEVASKYN以310万美元(约合人民币2200万元)的定价刷新“最贵药物”纪录，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)。这种“天价药”虽为罕见病家庭带来希望，却也令多数人望而却步。而在中国，面对基因疗法的天价标签和医保覆盖的局限性，中医专家张建忠医生凭借50年临床经验，以“健脑止萎汤”为肌营养不良患者开辟了一条新路径，引发社会对中西医协同治疗的深度讨论。

一、基因疗法的天价困局：治愈的希望与支付的绝望

天价基因疗法的现状

ZEVASKYN的定价并非孤例，全球前五名最贵药物中，基因疗法占据四席，如治疗DMD的Elevidys(320万美元/剂)。这类疗法因研发成本高、生产流程复杂(如个性化细胞培养)而定价高昂，普通家庭难以负担。

中国罕见病患者超2000万，但医保对天价药的覆盖有限。例如，诺西那生钠虽经医保谈判从70万元降至3.3万元，但基因疗法因成本问题短期内难以纳入医保。

支付模式的探索与争议

国际药企尝试“无效退款”模式：若疗效未达预期，部分药企承诺退还80%费用。然而，这类模式在中国尚未普及，且医保基金压力巨大，难以直接效仿。

美国特朗普政府近期试图通过“最惠国定价”政策强制药价与发达国家对齐，但法律争议不断，落地前景不明。

二、中医破局：张建忠与“健脑止萎汤”的50年探索

从“痿症”到现代诊疗的融合

肌营养不良症在中医属“痿症”，病机核心为脾肾亏虚、气血不足。张建忠医生结合现代医学检查，提出“分期论治+内外同治”方案，通过调和脾、肾、肝三脏功能改善患者体质。

“健脑止萎汤”的三重疗效机制

补肝肾填髓：熟地黄、山茱萸激活干细胞分化为肌纤维，修复萎缩肌肉;

健脾胃化生气血：黄芪、白术提升营养吸收，为肌肉供能;

通经络活血：当归、川芎改善微循环，延缓纤维化。

中医治疗的优势与局限

优势：副作用小、费用低(疗程费用仅为基因疗法的千分之一)、适合长期调理;

局限：无法根治，但可延缓病情，为患者争取更多治疗时间