近日，《新英格兰医学杂志》（

NEJM
）发表了一项针对特发性肺纤维化患者的3期临床试验结果，表明肺纤维化创新疗法nerandomilast（BI 1015550）可显著减缓患者肺功能下降，治疗第52周时，相较于安慰剂组，nerandomilast减少44.9~68.8 ml的用力肺活量（FVC，指深吸气至肺总量，做最大力量、最快速度的呼气所呼出的最大气体容积） 。这一研究表明， nerandomilast为特发性肺纤维化患者提供了潜在的治疗选择，对已接受尼达尼布或吡非尼酮治疗的患者也同样有效。

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特发性肺纤维化，俗称“蜂窝肺”，是一种病因未明的慢性、进行性、纤维化性间质性肺炎，以呼吸困难进行性加重和肺功能进行性恶化为主要临床特征，现有治疗手段比较有限，患者预后较差。

Nerandomilast是口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，正被开发作为特发性肺纤维化和进展性肺纤维化的潜在治疗药物。Nerandomilast已获得美国FDA突破性疗法认定，用于治疗特发性肺纤维化。此前一项2期试验已证实，nerandomilast治疗12周，即可稳定患者肺功能，而本次3期研究结果则进一步验证了更长期的疗效。

这项双盲试验纳入了1177例特发性肺纤维化患者，其中77.7%患者在入组时已接受尼达尼布或吡非尼酮治疗。患者被随机分为3组，分别接受每日两次、18 mg或9 mg剂量的nerandomilast或安慰剂治疗。研究主要终点是治疗第52周时FVC较基线的变化绝对值。

结果显示，治疗第52周时，18 mg nerandomilast组、9 mg nerandomilast组和安慰剂组的FVC较基线分别平均下降114.7 ml、138.6 ml和183.5 ml。相较于安慰剂，18 mg nerandomilast组和9 mg nerandomilast组FVC下降分别显著减少68.8 ml（

P
＜0.001）和44.9 ml
P
=0.02）。

安全性方面，腹泻是最常见的不良反应，其中18 mg nerandomilast组发生率为41.3%，9 mg nerandomilast组为31.1%，而安慰剂组为16.0%。3组严重不良事件发生率相对均衡。

总之，这项3期试验表明，nerandomilast可减少特发性肺纤维化患者FVC下降，安全性总体可控。nerandomilast将为临床治疗特发性肺纤维化提供潜在的解决方案，为患者带来新希望。

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参考资料：
[1] Richeldi L, Azuma A, Cottin V, et al. Nerandomilast in Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis. N Engl J Med. 2025 May 18. doi: 10.1056/NEJMoa2414108.

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