根据杰富瑞（Jefferies）最新报告，在经历政策动荡的上半年后，减重罕见遗传病治疗领域将成为下半年生物制药行业的核心主题。

今年上半年，美国对国内及国外政策动荡频繁，这些变化不仅导致药物审批推迟，还威胁到如艾滋病等领域新型疗法的开发。

杰富瑞的一份年中报告称，下半年政策逆风可能继续给生物制药行业带来更多挑战。

以下是行业媒体 BioSpace 对下半年最受关注的在研药物的展望。

礼来：Orforglipron 治疗肥胖症

杰富瑞的分析师在周日的报告中预测：“肥胖症将在下半年成为一个主要主题。” 礼来公司无疑是该领域最热门的公司，它拥有最受期待和密切关注的资产 —— 口服 GLP-1 激动剂 orforglipron。

今年第三季度，礼来预计将公布 III 期 ATTAIN 试验的主要数据，该试验旨在研究 orforglipron 在肥胖/超重且患有与体重相关合并症的成年人中的减肥潜力。

人们对 orforglipron 寄予厚望，尤其是在礼来 4 月公布了一项 2 型糖尿病研究的后期数据之后。该数据显示，在 40 周时，血糖水平下降了 1.5%。尽管该研究并非专门为评估减肥效果而设计，但也发现使用 orforglipron 的患者体重减轻了 7.9%，而安慰剂对照组仅减轻了 1.6%。

蒙特利尔银行资本市场指出，orforglipron 实现了礼来 “从口服药物达到类似注射剂疗效” 的目标。

不过，仍然存在一些担忧。例如，杰富瑞在 6 月 22 日的报告中指出，有迹象表明该药物存在不良事件、安全问题隐患，如严重且频繁的胃肠道症状。

Scholar Rock：apitegromab治疗SMA，联合治疗肥胖症

9 月 22 之前，FDA 预计公布对 Scholar Rock 的研究性抗体 apitegromab 的决定。Scholar Rock 提议将其用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种罕见的遗传疾病。

apitegromab 通过靶向肌肉生长抑制素发挥作用，肌肉生长抑制素是一种抑制肌肉发育的信号蛋白。当肌肉生长抑制素被阻断时，患者有可能避免肌肉萎缩。通过这种作用方式，Scholar Rock 希望该药物能够帮助改善 SMA 患者的运动功能。

去年 10 月公布的 III 期数据支持这一假设。与安慰剂相比，2 至 12 岁接受 apitegromab 治疗的患者在哈默史密斯功能运动量表扩展版上的得分提高了 1.8 分，当时Scholar Rock称这是衡量该疾病运动功能的 “黄金标准”。

apitegromab 的获批不仅将使 Scholar Rock 在 SMA 领域站稳脚跟，与肥胖症药物联用有保持肌肉量的潜在优势，Scholar Rock也提议将 apitegromab 用于这一适应症。上个月公布的中期数据显示，与礼来的用于减肥的 tirzepatide（商品名 Zepbound）一起使用时，apitegromab 比单独使用 tirzepatide 多保留 55% 的瘦肌肉质量。

德纳利、再生元：针对亨特综合征

罕见病领域还有另外两个关键决定，均与亨特综合征有关。

亨特综合征是一种遗传性疾病，患者无法分解某些糖分，导致在各种组织中产生破坏性堆积。这种疾病几乎只发生在男孩身上。

再生元提议将其基因疗法 clemidsogene lanparvovec 作为该疾病的一次性治疗方案。I/II/III 期研究结果显示，脑脊液中 DS26（亨特综合征在大脑中活动的关键生物标志物）水平下降了 86%。再生元预计 FDA 将在 11 月 9 日前对该药物的申请做出决定。

另一个预期的 FDA 裁决，是针对德纳利治疗公司的酶替代疗法 tividenofusp alfa。2 月公布的 I/II 期数据显示，该治疗在疾病生物标志物方面引发了 “实质性且显著” 的改善，同时也带来了更好的听力和发育结果。

德纳利在 4 月启动了该资产的滚动生物制品许可申请，并在一个月后完成。德纳利周一宣布，FDA 已将目标行动日期定为 2026 年 1 月 5 日，将这一潜在的催化剂推到了新的一年。

Atai：RL-007治疗精神分裂症

Atai 公司期待其神经调节剂 RL-007 的 IIb 期研究结果，他们正在研究将其用于治疗与精神分裂症相关的认知障碍（CIAS）患者。

根据公司的报告，RL-007 的数据预计将在 2025 年第三季度公布。

RL-007 是一种口服神经调节剂，在早期研究中已显示出对患者认知的可重复益处。例如，IIa 期数据显示，根据标准测试指标，认知功能有剂量相关的改善。脑电图结果也显示警觉性标志物有所改善。

Atai 迄今已在 500 多名患者中对 RL-007 进行了研究，显示出良好的安全性和耐受性。根据其报告，该生物技术公司迄今未检测到与药物相关的严重不良事件，且药物相互作用的可能性 “极小”。这种特性使 RL-007 有望成为精神分裂症现有标准治疗的辅助疗法。

上周，预计将与 Atai 合并的 Beckley Psytech 公司报告称，鼻内使用的迷幻药 BPL-003 显著降低了难治性抑郁症患者的抑郁症状。BPL-003 的数据是合并继续进行的预定 “成功标准” 的一部分。

耐科达：rezpeg治疗免疫介导和炎症驱动的疾病

最后一个是耐科达治疗公司，该公司正在等待其 T 细胞刺激剂 rezpegaldesleukin（也称为 rezpeg）的 IIb 期研究结果，预计在第四季度获得数据。

rezpeg 通过与 IL-2 受体结合发挥作用，进而触发调节性 T 细胞的增殖，同时避免激活细胞毒性 CD8 + 和 CD4+ T 细胞，这两种细胞均已知会引发自身免疫性疾病。

耐科达提议将 rezpeg 用于各种免疫介导和炎症驱动的疾病。今年 2 月，该公司宣布其 REZOLVE-AA IIb 期研究达到了入组目标，该研究将在尚未接受 JAK 抑制剂或其他生物制剂治疗的重度至极重度疾病患者中测试该生物制剂。除了斑秃，耐科达还在 1 型糖尿病和特应性皮炎中测试 rezpeg。

上个月，耐科达报告了 rezpeg 在特应性皮炎中的 IIb 期数据，首席执行官霍华德・罗宾称其结果 “令人信服”。但rezpeg 在竞争激烈的特应性皮炎领域 “缺乏明显的差异化”。

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