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有望改变标准疗法！武田潜在“first-in-class”疗法两项3期试验达主要终点

武田（Takeda）近日宣布，其在研口服药物oveporexton（TAK-861）用于治疗1型发作性睡病（NT1）的两项全球性3期随机、双盲、安慰剂对照研究——FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）——已成功达到所有主要和次要试验终点。NT1是一种由脑内产生orexin的神经元缺失所致的神经系统疾病，而orexin受体激动剂正是为弥补这一底层机制缺陷而设计。根据新闻稿，此次研究首次在3期临床中证实了该机制的有效性，并显示oveporexton有望改变现有标准治疗方式。

分析显示，这两项研究的所有剂量组在主要与次要终点上均优于安慰剂，p值均小于0.001，凸显其一致而强效的治疗作用。接受治疗的患者在清醒度、白天嗜睡、猝倒发作、注意力维持、生活质量及日常功能等多项核心症状上均实现了统计学显著且临床具有意义的改善，相关指标在第12周时接近正常范围，验证了oveporexton作为“first-in-class”药物的潜力，有望显著改善NT1的治疗现状。此外，oveporexton整体耐受性良好，其安全性表现与此前的研究（包括2b期研究）基本一致。基于这些积极结果，武田正在加快监管申请和上市筹备工作。

穿越血脑屏障！靶向阿尔茨海默病，新锐达超5亿美元合作

今日，JCR Pharmaceuticals宣布与Acumen Pharmaceuticals达成一项联合开发、选择权与许可协议，双方将合作开发一款创新阿尔茨海默病（AD）治疗药物。该项目将基于JCR自主研发的血脑屏障穿透技术平台J-Brain Cargo，并与Acumen专有靶向可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβO）的选择性抗体相结合，旨在清除已知在阿尔茨海默病发病及进展中起关键作用的毒性AβO分子。此次合作目标在于验证J-Brain Cargo平台将Acumen旗下sabirnetug等AβO选择性抗体高效递送至大脑的可行性，从而实现延缓疾病进程的治疗目标。

根据协议条款，JCR将从Acumen获得一笔预付款，并在Acumen行使其专属选择权、决定开发、生产并全球商业化最多两个合作候选药物时获得额外款项。此外，JCR还有资格获得与开发等相关的里程碑付款，总潜在款项高达5.55亿美元。

参考资料：

[1] Takeda Announces Positive Results from Two Pivotal Phase 3 Studies of Oveporexton (TAK-861) in Narcolepsy Type 1. Retrieved July 15, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250714054710/en/Takeda-Announces-Positive-Results-from-Two-Pivotal-Phase-3-Studies-of-Oveporexton-TAK-861-in-Narcolepsy-Type-1

[2] JCR Pharmaceuticals and Acumen Pharmaceuticals Announce Collaboration to Develop Therapy for Alzheimer’s Disease, Enabled by J-Brain Cargo® Technology Platform. Retrieved July 15, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250715367096/en/JCR-Pharmaceuticals-and-Acumen-Pharmaceuticals-Announce-Collaboration-to-Develop-Therapy-for-Alzheimers-Disease-Enabled-by-J-Brain-Cargo-Technology-Platform

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