强效降脂近90%！赛诺菲近4亿美元助力潜在“first-in-class”疗法开发

Arrowhead Pharmaceuticals今日宣布，其控股子公司维亚臻（Visirna Therapeutics）与赛诺菲（Sanofi）签署协议。根据协议条款，赛诺菲将获得在大中华区开发和商业化在研疗法plozasiran（VSA001）的独家权利。Plozasiran是一款潜在“first-in-class”的siRNA疗法，旨在抑制载脂蛋白C-III（APOC3）的产生，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）及重度高甘油三酯血症（SHTG）。根据协议，赛诺菲将向维亚臻支付1.3亿美元的预付款，并在未来根据监管里程碑支付最高2.65亿美元。

维亚臻此前已完成在中国FCS患者中的plozasiran临床3期试验，试验成功达到主要疗效终点及所有关键次要终点。之前公布的显示，plozasiran在第10个月使患者的中位甘油三酯水平降低高达89%，中位APOC3水平降低高达93%，与安慰剂组相比具有统计学差异。维亚臻已于2025年1月向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交新药上市申请，并获得正式受理。此次合作将进一步推动plozasiran在大中华区的临床应用进程，有望为高甘油三酯血症患者带来新的治疗选择。

诺和诺德单抗再获FDA批准

诺和诺德（Novo Nordisk）日前宣布，美国FDA已批准Alhemo（concizumab）注射液用于预防或减少血友病A（HA）与血友病B（HB）成人及儿科患者的出血发作频率，这些患者年龄12岁及以上且体内无抑制物。新闻稿指出，当前多数无抑制物血友病患者的治疗多依赖静脉输注，而Alhemo作为一种每日一次的皮下注射药物，为该人群提供了更便捷的预防治疗选择。

Alhemo是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，此次批准是在2024年12月适应症（用于体内含有抑制物的HA/HB患者）基础上的扩展。此次批准主要基于3期临床试验explorer8的结果，研究证实Alhemo在12岁及以上无抑制物的HA/HB患者中具有良好的安全性与疗效。试验显示，在无抑制物的HB患者中，年化出血率（ABR）降低79%；在HA患者中，ABR降低幅度更高，达到86%。

近半晚期RAS突变癌症患者获得缓解，小分子抑制剂积极结果公布

Cardiff Oncology近日公布其正在进行的CRDF-004试验的积极结果。该研究是一项随机的2期临床试验，评估候选小分子onvansertib联合标准治疗（SoC）在一线RAS突变型转移性结直肠癌（mCRC）患者中的疗效与安全性。数据显示，在意向治疗人群（N=110）中，接受30 mg剂量onvansertib治疗的患者组确认客观缓解率（ORR）达49%，显著优于对照组的30%。此外，早期无进展生存期（PFS）数据亦显示出30 mg onvansertib组较对照组具有更好的临床获益。研究进一步表明，onvansertib在多个疗效指标上展现出剂量依赖性的积极应答，包括早期肿瘤缩小率及缓解深度，且整体耐受性良好。这一结果支持onvansertib作为一线治疗RAS突变型mCRC的潜力。

Onvansertib是一种潜在“first-in-class”的第三代口服PLK1抑制剂。PLK1是Polo样激酶家族成员之一，在乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、肺癌和直肠癌等多种实体瘤和血液癌症中高度表达。PLK1被认为是维持细胞正常分裂的基石之一。研究显示，RAS的激活会引发PLK1的激活，导致细胞分裂和肿瘤增殖，因此，通过抑制PLK1的活性，onvansertib有望抑制肿瘤生长。

参考资料：

[1] Cardiff Oncology Announces Positive Data from Ongoing Randomized Phase 2 First-line RAS-mutated mCRC Clinical Trial (CRDF-004). Retrieved August 1, 2025 from https://investors.cardiffoncology.com/news-releases/news-release-details/cardiff-oncology-announces-positive-data-ongoing-randomized

[2] FDA approves Alhemo® as once-daily prophylactic treatment to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes for adults and children 12 years of age and older with hemophilia A or B (HA/HB) without inhibitors. Retrieved August 1, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-alhemo-as-once-daily-prophylactic-treatment-to-prevent-or-reduce-the-frequency-of-bleeding-episodes-for-adults-and-children-12-years-of-age-and-older-with-hemophilia-a-or-b-hahb-without-inhibitors-302519177.html

[3] Arrowhead Subsidiary Visirna Sells Rights to Hypertriglyceridemia Candidate Plozasiran in Greater China to Sanofi. Retrieved August 1, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250801023769/en/Arrowhead-Subsidiary-Visirna-Sells-Rights-to-Hypertriglyceridemia-Candidate-Plozasiran-in-Greater-China-to-Sanofi

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