全球首个！国产「干燥综合征」靶向药申报上市|免疫|干燥综合征|治疗|西普|适应症|靶向药物

9月9日，荣昌生物宣布，其自主研发的全球首创BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药泰它西普用于治疗干燥综合征（Sjogren's syndrome）的上市申请，已获 CDE 正式受理，成为干燥综合征领域全球首个申请上市的生物药。

来源：CDE 官网

此次申报基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究，旨在评价泰它西普用于治疗干燥综合征患者的有效性和安全性。8 月 13 日，荣昌生物宣布该研究达到方案设计的临床试验主要研究终点，研究结果显示泰它西普可持续有效改善干燥综合征患者的临床症状，展示出良好的有效性和安全性。详细临床试验数据将在近期举行的国际重大学术会议上公布。

干燥综合征是一种慢性炎症性自身免疫疾病，并发症较多，除了外分泌腺受损的症状，还会有关节炎、肌痛、皮疹等腺体外表现，以及多系统内脏损害，长期影响患者生活质量。我国干燥综合征的患病率为0.3%-0.7%（约420-980 万人），且呈上升趋势。目前全球范围内针对干燥综合征患者的治疗手段均为对症状的控制，尚无有效的治疗手段，存在巨大未满足的临床需求。

研究表明，自身反应性的 B 细胞过度活化是干燥综合征发病的重要病理基础。泰它西普是由荣昌生物自主研发的双靶点融合蛋白，通过同时抑制B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）与 B 细胞表面受体结合，阻止 B细胞异常分化和成熟，有效减轻机体的病理性免疫反应。2024 年，由多个权威机构联手发布的《 B 细胞靶向药物治疗风湿免疫病中国专家共识》首次明确推荐泰它西普作为治疗干燥综合征的有效药物，是目前唯一被推荐治疗此疾病的 B 细胞靶向药物。

目前全球尚无治疗干燥综合征的靶向药物获批上市，此次泰它西普治疗该适应症的国内上市申请获受理，意味着该药有望成为干燥综合征领域首个对因治疗的有效手段。目前，泰它西普的干燥综合征适应症已获美国 FDA 授予的快速通道资格并获准在美国开展 Ⅲ 期临床试验，治疗系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）、全身型重症肌无力（gMG）三个适应症已先后在国内获批上市。

截至2025年，干燥综合征（Sjögren’s syndrome, SS）的靶向药物研发正快速推进，多个新机制、新靶点的药物已进入临床中后期阶段，涵盖生物制剂、小分子靶向药及细胞/基因疗法。

全球药物研发中，强生的Nipocalimab的2期DAHLIAS研究显示24周系统性疾病活动改善超70%，已获FDA突破性疗法认定；安进的Dazodalibep治疗24 周dazodalibep 组与安慰剂组患者ESSDAI 评分分别降低6.3和4.1分（p=0.017），已进入3期临床。