腱鞘大学丨2025 CSCO学术年会：腱鞘巨细胞瘤靶向治疗迎来新时代|免疫性疾病|巨细胞瘤|手术|肉瘤|腱鞘|靶向治疗|骨肿瘤

2025年9月10日至14日，第28届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会在济南隆重召开。本届年会以"规范诊疗，创新引领"为主题，旨在进一步促进国内外临床肿瘤学领域的学术交流与合作，推动临床研究与创新，倡导基于多学科规范化综合治疗的精准肿瘤学理念。

在CSCO肉瘤专家委员会骨与软组织肿瘤专场，多位权威专家围绕骨与软组织肿瘤的诊疗进展进行了深入探讨，重点聚焦于靶向治疗、免疫治疗等新兴疗法在临床实践中的应用数据分享，同时进行了多学科协作模式展开了专家讨论。专家们结合最新临床研究成果，详细解读了腱鞘巨细胞瘤（TGCT）、肉瘤的治疗策略优化方向，为提升骨与软组织肿瘤患者的长期生存质量提供了具有实践意义的参考路径。

其中，TGCT作为一种罕见的、局部侵袭性强的软组织肿瘤，其治疗手段在过去很长一段时间内都局限于手术切除，对于复发性、弥漫性或难以通过手术获得功能保留的患者，临床选择极为有限。然而，随着对肿瘤驱动基因研究的深入，针对集落刺激因子1受体（CSF1R）的靶向治疗药物应运而生，并展现出良好的疗效和安全性，彻底改变了TGCT的治疗格局。北京积水潭医院的牛晓辉教授和徐海荣教授分别从TGCT的分子机制、临床挑战及最新Ⅲ期临床研究数据等维度，系统阐述了该领域的重大突破，标志着TGCT治疗即将迈入精准靶向治疗的新纪元。

深入解析TGCT分子机制

奠定靶向治疗理论基础

牛晓辉教授在《腱鞘巨细胞瘤（TGCT）分子机制与临床困境：从基础认知走向精准突破》专题报告中指出，TGCT虽为非恶性肿瘤，但具有显著的局部侵袭性。特别是弥漫型TGCT患者，传统手术治疗效果不佳，术后复发率高达45%。肿瘤反复复发不仅导致关节疼痛、肿胀和活动受限，还会进行性破坏关节软骨及骨结构，最终造成关节功能严重丧失甚至残疾。许多年轻患者因疾病反复发作需接受多次手术，甚至最终需行关节置换，严重影响生活质量。这种"难以根治"的临床困境凸显了对创新疗法的迫切需求。

牛晓辉教授进一步从分子层面揭示了TGCT的发病机制，从最初的“结节性滑膜炎”假说到最终确立其肿瘤属性回顾了TGCT认知的演进过程。研究表明，TGCT肿瘤组织中存在CSF1::COL6A3基因融合，这一染色体易位导致集落刺激因子1（CSF1）配体异常分泌。过量的CSF-1作为"招募信号"，吸引大量表达CSF1R的非肿瘤性炎性细胞（如巨噬细胞）聚集，形成肿瘤体积的主要部分。这种由少数肿瘤细胞驱动的"炎性"肿瘤特征，为靶向抑制CSF1/CSF1R信号通路从根本上瓦解肿瘤的生长微环境提供了理论依据。

MANEUVER研究结果

Pimicotinib展现良好疗效与安全性

徐海荣教授报告了全球多中心Ⅲ期临床研究MANEUVER的最新数据。这项随机、双盲、安慰剂对照研究评估了新型高选择性CSF1R抑制剂Pimicotinib在不适合手术的TGCT患者中的疗效。结果显示，在治疗第25周时，依据RECIST 1.1实体瘤疗效评价标准，Pimicotinib组的客观缓解率（ORR）达54.0%，显著高于安慰剂组的3.2%（

p

<0.0001）。92.1%的患者实现不同程度的肿瘤体积缩小。患者报告结局（PROs）显示，关节僵硬、疼痛及躯体功能等关键指标均获显著改善，生活质量明显提升。

安全性方面，Pimicotinib表现出良好的耐受性。治疗相关不良事件（TEAEs）多为1-2级，未发生严重肝损伤事件。因不良事件导致治疗终止的比例仅为1.6%，表明该药物适合长期管理。

本次CSCO骨与软组织肿瘤专场会议全面展示了该领域从诊断到治疗的全程管理策略的最新进展，彰显了精准医学时代下的突破性成就。展望未来，整个骨与软组织肿瘤领域的治疗趋势正朝着更加精准化、个体化的方向迈进。Pimicotinib的研究结果预示着TGCT的治疗模式将发生根本性转变，有望成为TGCT的新标准治疗，将患者关怀的核心更多地转向关节功能的保护与长期生活质量的提升。而放眼整个骨与软组织肿瘤领域，本次会议所展示的前沿进展也预示着，未来将有更多基于分子靶点的创新疗法涌现，并通过多学科团队的智慧与协作，共同为攻克这类肿瘤贡献力量。

*感谢默克公司对本项目的支持。支持公司未参与内容创作，本文观点不代表支持公司立场。

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