2025年9月24日，uniQure公布其针对亨廷顿病（Huntington’s Disease）的基因疗法AMT-130在关键性I/II期临床试验中取得突破性成果，高剂量组患者在36个月时疾病进展显著减缓75%，达到主要终点。
受此消息提振，公司股价盘后暴涨248%，收于每股47.5美元，创下四年新高。
关键临床数据：疾病进展显著减缓
根据试验数据，高剂量AMT-130治疗组在36个月时通过综合亨廷顿病评分量表（cUHDRS）测量的疾病进展较外部对照组减缓75%（p=0.003），显示出统计学显著性。此外，关键次要终点——总功能能力（TFC）评分也显示疾病进展减缓60%（p=0.033），表明该疗法在延缓患者日常功能衰退方面具有临床意义。
在其他认知与运动功能评估中，AMT-130同样表现出积极趋势：
- 符号数字模态测试（SDMT）：疾病进展减缓88%（p=0.057）；
- Stroop词汇阅读测试（SWRT）：疾病进展减缓113%（p=0.0021）；
- 总运动评分（TMS）：疾病进展减缓59%（p=0.1741）。
此外，脑脊液中神经丝轻链蛋白（NfL）水平较基线平均下降8.2%，这一生物标志物的下降提示神经退行性过程可能得到抑制。
安全性方面，AMT-130在试验中继续展现出良好的耐受性和可控的安全性。未发现新的与药物相关的严重不良事件。最常见的不良事件与给药程序相关，未出现新的安全信号。
基于上述积极数据，uniQure计划于2026年第一季度向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA）。
AMT-130此前已获得FDA授予的“突破性疗法”认定和“再生医学先进疗法”（RMAT）资格，有望加速审评进程。
同步推进融资推进临床开发
在公布临床数据的同时，uniQure还宣布与Hercules Capital达成一项总额达1.75亿美元的非稀释性高级担保定期贷款协议。该协议包括对其现有5000万美元债务的再融资，以及最多1.25亿美元的新增融资额度，利率降至9.70%，显著提升了公司的财务灵活性。
此外，公司还在盘后宣布启动一项总额达2亿美元的普通股及预融资认股权证的公开发售，以进一步支持AMT-130的后续开发、监管申报及潜在商业化。
结束语：
亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无有效治愈手段。AMT-130有望成为全球首个真正意义上延缓亨廷顿病进展的基因疗法，具备巨大的商业潜力。
识别微信二维码，可添加药时空小编
请注明：姓名+研究方向！
热门跟贴