如果你要问今年哪一项技术拿到诺贝尔生理学或医学奖的呼声最高?那么精确基因编辑技术一定名列前茅。

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如果把我们的基因组比作一本写了 30 亿个字母的“生命说明书”,那么基因疾病往往就是说明书里出现了错别字。比如一个本该是“A”的地方写成了“G”,就可能导致某种遗传病。

过去的基因编辑技术(像 CRISPR-Cas9)更像是一把剪刀,能在特定位置把 DNA 剪开,然后让细胞自己去修复。但这样做有点“粗糙”,可能引入不必要的错误。

而新一代的 精确基因编辑技术,也就是碱基编辑(base editing)和引导编辑(prime editing)技术,则像“分子铅笔”和“修订器”,能精准改掉单个字母,甚至插入或删除小片段,大大提高了安全性和准确度。

科学家们已经在实验和早期临床研究中,用它来修复导致镰刀型贫血、家族性高胆固醇血症等疾病的基因突变。换句话说,以前只能“对症治疗”的遗传病,现在终于有机会从源头把“错别字”改过来。

为什么这项由美国哈佛大学的华人科学家David R. Liu刘如谦主导的技术会成为诺贝尔奖的热门?因为这不仅是分子生物学方法上的一次飞跃,更是医学应用上的巨大希望。它让数百万遗传病患者看到了治愈的曙光,非常符合诺贝尔奖所推崇的“造福人类”的核心精神。

我个人非常期待这项技术能够拿下今年的诺奖。

我是李旭,陪您解读科学奥秘