人工智能正在重塑药物开发，这个说法很多人都已经听了不少遍。
但是如何衡量AI在药物研发的价值？
要知道，全球人工智能投资超60亿美元，截至2024年，尚无AI发现药物获得FDA批准。
近日，一家AI调研机构发布了一份关于AI药物研发的统计数据报告。
一个复杂的事实浮出水面：尽管人工智能正在改变药物发现，但这过程中伴随着统计、财务和伦理上的摩擦。
以下是数据概览：
AI制药采用率：69%的制药公司目前正在投资AI，超过云计算及其他数字项目。
研发成本降低：人工智能的采用可将临床前研发成本降低25–50%，开发进度加快多达60%。
第一期试验成功率：AI发现的药物在第一期试验中成功率为80–90%，而传统药物为40–65%。
初创企业与大型制药公司的采用：生物科技初创企业的人工智能采用率比大型制药公司高出73%，推动了更快的创新 。
治疗领域：肿瘤学在AI药物发现领域占所有AI项目的34%，其次是罕见病，占21%。
预测准确性：先进的人工智能模型在毒性预测中达到75–90%，在效能预测中达到60–80%，优于传统方法。
2030年市场预测：预计到2030年，人工智能驱动的发现将占据全球制药市场45%的份额 。
AI在药物发现和开发中的应用有多广泛？
人工智能在药物发现中的应用已正式跨越一个临界点。人工智能不再被视为“可有可无”的工具，而是在制药研发领域的核心竞争优势。
全球制药管线现已拥有超过3000种药物候选药物，均由人工智能辅助开发或再利用（GlobalData药物数据库，2024）。相比五年前仅有少数几种与人工智能相关的化合物，这一增长速度惊人。
以下是这些候选药物在开发阶段的分布情况：
也就是说60%处于临床前/发现阶段，一期临床试验中为25%，二期临床试验中为12%，3%处于第三阶段或监管审查阶段。
到2025年，所有新药发现中将有30%将采用人工智能技术（世界经济论坛数据 ），比2020年增长了400%。
也就是说，尽管大多数AI驱动的化合物仍处于早期开发阶段，但管线规模增长速度比以往任何时候都快。
AI如何影响药物发现的效率和成本？
人工智能在药物开发统计中的经济影响远超单纯的节省。人工智能正在重新定义制药研发的整个经济结构，创造了曾经被认为不可能实现的效率和成功率水平。
传统药物开发通常需要10到15年，最优情况下，人工智能有望将这一周期缩短至1至2年（自然生物技术2025）。即使在更保守的估计下，AI辅助项目的时间也比传统方法快40%至60%。
例如，AI可将虚拟筛查成本降低60%-80%，潜在分子优化成本降低40%-60%，毒理学预测减少30-50%等。
那么问题来了，AI多大程度上提升了点击到潜在分子和优化转化率？
传统的高通量筛查命中率在0.01%到0.14%之间。相比之下，AI驱动的虚拟筛查稳定地实现1%至40%的命中率，效率提升10至400倍。
例如针对JAK2抑制剂，AI将随机筛选中的成功转化率从低于1%提升到针对JAK2抑制剂开发的40%以上，实现了精准度的飞跃。
人工智能驱动药物的临床试验成功统计数据如何？
临床试验表现，最能够直接展现AI对药物研发的价值。
截至2023年，已有24种AI发现的分子完成了临床第一阶段，取得了21项成功结果，成功率为87.5%。与传统药物研发相比，I期60%到90%的候选人早期失败，成功率提升显而易见。
然而到了II期临床，AI发现的分子就和传统药物研发类似，更不要说III期管线数据缺乏。
至今，仍然没有一款AI设计的分子获批临床。
但另一边，Nimbus Therapeutics以40亿美元的预付款将一种AI发现的银屑病药物卖给了武田，这是有史以来AI开发治疗药物中最大的交易之一。
这一里程碑展示了AI在药物研发中巨大的商业和监管动力。
人工智能在制药行业和治疗领域中的采用有何不同？
生物科技初创公司的AI采用率比大型制药公司高出73%，肿瘤学在所有AI驱动药物发现项目中居首。
大公司对于AI的采纳更加谨慎，专注于经过验证的AI应用再进行扩展。小型biotech则希望通过AI获得竞争优势。
而从治疗领域上看，肿瘤学是第一大领域，占比34%，紧接着是罕见病（21%）、精神病学（18%）、感染（15%）、免疫（12%）。
虽然不同公司比例不同，但制药公司目前将8–15%的研发预算投入到人工智能上。预计到2030年，这一比例将达到20%至25%。
人工智能模型在预测药物效果方面准确度如何？
人工智能在药物开发统计中的预测能力，是AI推动制药的清晰例证之一。
随着数据集的扩展和模型的进步，准确率稳步提升，将预测转化为可靠的决策工具。
2025年计算毒理学的最新研究证实，机器学习在多个ADMET（吸收、分布、代谢、排泄和毒性）基准测试中，优于基于规则的统计模型。
总的来看，人工智能在药物开发统计中的发展轨迹显示出前所未有的扩张。
随着采用率的飙升、成熟的管线和监管准备度的提升，人工智能有望在2030年前成为制药创新的核心引擎。
然而，大多数制药人工智能项目需要2到3年才能收支平衡，并且AI一般只在特定环境中实现显著的成本节约，高失败率依然存在。
未来，我们仍然值得期待AI对药物研发的变革性作用。
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