Cell Stem Cell | 彭耀进团队解析中国干细胞临床转化新图谱——基于IIT–IND双轨数据的系统分析|cell|stem|临床转化|免疫性疾病|多能干细胞|彭耀进

在干细胞治疗日益重塑全球生物医学格局的背景下，中国于2025年1月附条件批准首个国产干细胞药物，标志着我国在该领域的临床转化迈出关键一步。2025年9月《生物医学新技术临床研究与转化应用管理条例》正式颁布，首次在国家层面明确干细胞等生物医学新技术可通过 “ 药品 ” 与 “ 医疗技术 ” 双路径实现转化上市，为我国再生医学规范、有序发展奠定了重要制度基础。

在这一制度演进的关键节点，对过去十年临床研究“ 双轨制 ” 监管体系，即新药临床试验（IND, Investigational New Drug）与研究者发起的临床研究（IIT, Investigator-Initiated Trial）两条路径开展系统性分析，不仅是对既有制度实践的总结评估，更是对未来立法政策制定与优化的重要知识支撑。

2025年12月 5日，中国科学院动物研究所、北京干细胞与再生医学研究院“致一”研究员彭耀进团队，在 Cell Stem Cell 在线发表题为 Optimizing Translational Efficiency in Stem Cell Clinical Research 的政策论文。该研究首次绘制我国干细胞临床转化动态图谱，系统量化IIT对IND的转化贡献，揭示双轨之间既相互衔接又存在效率瓶颈的结构性问题，并提出以 “ 五大改革方向 ” 为核心的治理蓝图，旨在推动干细胞等生物医学新技术临床研究从数量扩张走向质量提升，从碎片化探索走向高效、可预期的产品技术转化，为全球监管科学提供了可借鉴的 “ 中国方案 ” 。

1. 双轨临床研究的发展态势与关键转化因素

为真实呈现我国干细胞临床研究 “ 双轨制 ” 的运行图景并评估IIT对药品开发的实际贡献，研究团队构建分析框架与模型，对截至2024年底（过去十年）可公开检索的146项备案IIT项目和67项IND临床试验进行了系统分析。

图1 IIT–IND双轨临床研究的规模演变与转化衔接

数据显示，我国干细胞临床研究整体活跃。 IIT在2015年《干细胞临床研究管理办法（试行）》发布后快速增长，2019年达到峰值，凸显其灵活、门槛相对较低的早期探索功能；IND路径则在监管规则逐步明晰和产业资本加深介入的推动下，自2020年起稳步扩张，呈现出更高的规范化和体系化特征。双轨之间已初步形成转化链条。超过半数（74项）IIT直接或间接支撑后续IND申报，亦有逾半数（37项）IND可追溯至早期IIT。

在关键影响因素方面，细胞类型、研究组织模式与企业参与度是影响转化效率的核心变量。以人多能干细胞为基础的IIT向IND的输出率显著高于以脐带间充质干细胞为主的研究；多中心、具有明确转化目标的 IIT 研究对IND的支撑作用强于竞争性、重复性项目；同时，纳入企业提供细胞和研发力量的IIT，其成功转化为IND的比例明显更高。

图2 影响干细胞研究由IIT向IND转化效率的关键决定因素

2. 冗余重复与战略错配的制度困境

该研究表明，尽管我国干细胞IIT体系在一定程度上支撑了临床转化，但其内部结构性问题日益凸显，大量重复、低风险试验正在削弱整体转化效能。一方面，组织模式显著影响转化效率。当前全国范围内围绕脐带间充质干细胞等低风险细胞的大量单中心、竞争性试验，设计分散、缺乏统筹，不仅稀释了多中心研究在统计学和监管层面的优势，也导致有限临床资源被同质化研究反复消耗。另一方面，科研界偏好 “ 易获取、低风险 ” 的细胞类型（如MSCs），而产业界的研发重心已逐渐转向多能干细胞，IIT与IND在技术路线和战略方向上出现一定错配，削弱了从基础探索到产业开发的连续梯度。研究进一步发现，引入企业来源细胞、由企业深度参与设计和实施的IIT，对后续IND开发的支撑作用更为显著，这凸显出通过顶层规划优化研究布局、强化产学研协同、重塑IIT功能定位的紧迫性。

3 . 构建高效耦合的干细胞临床转化生态

随着2025年9月《生物医学新技术临床研究与转化应用管理条例》颁布，干细胞干预可经 “ 药品 — IND ” 和 “ 技术 — IIT ” 双路径实现临床转化。要释放双轨制红利，亟须配套治理改革。基于实证分析，研究团队提出五项核心完善方向，以构建动态高效、战略可控的闭环转化生态。一是重新定位IIT功能，使其从早期试验入口升级为嵌入监管链条、具有明确下游导向的结构化转化桥梁，通过与药审中心、国家卫健委的制度化预沟通形成稳定预期与前瞻性指引；二是实施分层准入与智能评审，对沿用既有细胞或饱和适应症提高门槛，对探索新型细胞和未被满足临床需求的研究在可控风险下优先支持，并借助智能备案与评分系统综合评估创新性、重复性及转化价值；三是将 “ 组织成熟度 ” 纳入 IIT备案的关键考量，突出跨机构协同、标准化生产和明确下游开发路径；四是构建国家级IIT–IND整合与追踪平台，打破数据割裂，降低冗余和隐性成本，为高潜力临床方案的迁移转化及风险预警、政策评估提供证据支撑；五是制定企业参与责任指南，在肯定企业关键作用的同时防范炒作与短视，以构建动态高效、战略可控的闭环转化生态。

4. 结论与展望：迈向高质量干细胞临床转化体系

过去十年，中国干细胞临床研究 “ 双轨制 ” 塑造了全球最活跃的干细胞转化格局之一，但也暴露出一定程度的结构性失衡与效率损耗，仅靠数量扩张已难以支撑再生医学新阶段的需求。通过将同质化程度、组织成熟度等指标嵌入IIT评估与引导，建立国家级IIT–IND战略追踪与反馈平台，并以分级准入、实时评估和里程碑式监管提升透明度与资源利用效率，有望推动体系从 “ 项目堆积 ” 转向 “ 高价值证据生产 ” ，实现由数量导向向质量与战略导向的转变。

本研究提出的治理蓝图，不仅为中国干细胞临床转化创新提供了可操作的制度路径，也为细胞与基因治疗、类器官等新兴技术的临床监管提供了可借鉴的分析框架与政策思路，对全球构建兼顾效率、安全与负责任的生物医学治理体系具有重要启发意义，并进一步彰显了“中国方案”的制度创新价值。

中国科学院动物研究所、北京干细胞与再生医学研究院“致一”研究员彭耀进为论文的通讯作者。中国科学院大学人文学院硕士研究生郝易和中国科学院动物研究所特别研究助理/博士后陈倩文为论文的共同第一作者，研究助理尹佳玉、助理研究员丁璐璐、特别研究助理/博士后庞雪参与了研究。

https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(25)00409-6

制版人：十一

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（*排名不分先后）