BMS两款创新药分别纳入国家医保与商保创新药目录|创新药|医保|欧洲肿瘤内科学会|治疗|输血|适应症

12月7日，国家医疗保障局最新公告显示，百时美施贵宝旗下全球首个且目前唯一获批红细胞成熟剂利布洛泽®（通用名:注射用罗特西普)用于治疗较低危骨髓增生异常综合征（MDS）适应症纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》（以下简称“医保目录”)，且全球首创、中国目前唯一获批的 CTLA-4抑制剂伊匹木单抗注射液（商品名：逸沃®）入选2025年《商业健康保险创新药品目录》（以下简称“商保创新药目录”）。

罗特西普：

骨髓增生异常综合征（MDS）适应症是继成人β-地中海贫血后，罗特西普在中国纳入医保的第二个适应症。新版医保目录预计于2026年1月1日起实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。

该药于2025年6月获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。作为近20年来首个获批用于治疗较低危MDS的创新药物，罗特西普可显著改善较低危MDS患者的贫血及输血依赖。此次纳入医保后将有望进一步满足患者的长期治疗需求，助力更多患者改善治疗现状。

天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任、中华医学会血液学分会红细胞学组组长付蓉教授表示：“早在2022年，世界卫生组织（WHO）便将MDS更名为骨髓增生异常性肿瘤，强调了肿瘤特质，足见其危害之大。贫血是较低危MDS患者面临的主要问题，长期慢性贫血会导致患者死亡风险显著增加，患者如果早期脱离输血，生存率可提高2倍。因此，对于较低危MDS患者，改善贫血、减轻输血依赖是主要治疗目标。罗特西普通过创新作用机制促进红细胞成熟，改善无效造血，在减轻输血负担、改善贫血和提高生活质量方面可为患者带来显著获益。相较于ESA，罗特西普能显著减少患者全因门诊就诊率、全因住院率和MDS相关住院率，为缓解社会血液紧张、节约医疗资源带来积极意义。我们期待新适应症纳入医保后能进一步减轻患者的经济压力，让更多患者尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续从创新疗法中获益。”

骨髓增生异常综合征（MDS）是源于造血干细胞的克隆性疾病，其特点是患者无法有效产生健康红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血、以及频繁或严重的感染。患者具有较高风险向急性髓系白血病（AML）转化，最终导致总生存（OS）下降。

在中国，大部分MDS 患者在诊断时被归类为较低危 MDS（LR-MDS），其中绝大多数患者确诊时已存在贫血，这与患者体内Smad2/3信号通路过度激活，抑制红系细胞成熟有关，是导致MDS患者无效造血和贫血发生的重要原因。

罗特西普以创新的作用机制打破僵局。其针对红细胞增殖分化成熟障碍，通过与调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体选择性结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，进而促进红细胞成熟，改善无效造血。

付蓉教授表示：“早期脱离输血的MDS患者可获得更好的预后，最终目标是获得更全面的生活质量改善、延长生存和延缓向AML转化。研究显示，无论患者是否接受过ESA治疗，无论是否伴有环状铁粒幼红细胞，罗特西普均可显著改善较低危MDS患者的贫血及输血依赖，并且在整体较低危人群中呈现出延长总生存期的趋势，为此类患者提供更有效、更持久且安全性更好的治疗选择。”

目前，罗特西普已被纳入《CSCO恶性血液病诊疗指南（2025）》和《NCCN骨髓增生异常综合征指南（2026.V1）》，成为治疗伴或不伴环状铁粒幼红细胞的较低危MDS患者的一线推荐方案。

百时美施贵宝副总裁、中国总经理钱江表示：“罗特西普是百时美施贵宝实施‘中国2030战略’以来，首个在血液学领域获批的创新药物。继成人β-地中海贫血之后，罗特西普的第二个适应症MDS也在获批后‘第一时间’被纳入国家医保目录，这充分彰显了中国政府‘真支持创新、支持真创新、支持差异化创新‘的政策引领，也体现了我们致力于让中国患者’用得到、用得起‘创新药物的承诺。

血液学是百时美施贵宝深耕已久的专业领域，公司拥有丰富的产品管线和全球学术资源。未来，我们将继续专注于中国患者的未尽之需，加速引入更多‘同类首创First-in-Class’ 或 ‘同类最佳Best-in-Class’ 产品和治疗模态，惠及更多中国患者。”

伊匹木单抗：

伊匹木单抗是此次唯一入选商保创新药目录的免疫肿瘤药物，入选的均为与PD-1抑制剂纳武利尤单抗注射液（商品名：欧狄沃®）联用的适应症，包括：用于不可切除或晚期肝细胞癌（HCC）成人患者的一线治疗；用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结直肠癌（CRC）患者的一线治疗；以及用于不可手术切除的、初治的非上皮样恶性胸膜间皮瘤成人患者。目录预计于2026年1月1日起执行。

商保创新药目录于今年首次设立，聚焦创新程度高、临床价值大、患者获益显著的药品。此次逸沃入选商保创新药目录，将提升其用于多个中国高发瘤种及罕见瘤种中的可及性，让更多治疗需求亟待满足的患者能从以逸沃为基础的创新疗法中切实获益。

“本次商保创新药目录的设定，是国家完善多层次医疗保障体系的重要举措，为临床价值明确、患者需求迫切的创新药开辟了新的可及路径，让更多患者能够更可持续地使用到有价值的治疗方案。”中国科学院院士、复旦大学附属中山医院名誉院长樊嘉教授表示，“以肝细胞癌为例，其在中国的发病人数位居全球第一，死亡人数也高居所有癌症第二，疾病负担沉重；而CheckMate-9DW研究证实了伊匹木单抗联合纳武利尤单抗的双免方案用于一线治疗在总生存期、客观缓解率和缓解持续时间等方面的突出优势，为患者提供了长生存的希望。随着伊匹木单抗入选商保创新药目录，将提高创新治疗的可及性，有望助力中国肝细胞癌临床整体疗效的提升。”

作为全球首个双免疫联合疗法，逸沃联合欧狄沃方案依托高度协同的作用机制和扎实的临床研究证据，在多个瘤种中展现出显著、持久的长期生存获益：

CheckMate-9DW研究是目前唯一证实双免疫疗法（逸沃联合欧狄沃）对比两种标准治疗药物（仑伐替尼或索拉非尼），在晚期肝细胞癌一线治疗中展现出显著生存获益的III期研究。研究主要终点显示，逸沃联合欧狄沃组的中位总生存期（mOS）为23.7个月（对照组为20.6个月）；次要终点方面，逸沃联合欧狄沃组的客观缓解率（ORR）为36%（对照组为13%），中位缓解时间（mDOR）可达30.4个月（对照组为12.9个月）。

CheckMate-8HW研究显示，逸沃联合欧狄沃对比标准化疗，在MSI-H/dMMR转移性结直肠癌（mCRC）一线治疗中可显著降低79%的疾病进展或死亡风险；逸沃联合欧狄沃用于该人群的全线治疗，患者无进展生存期（PFS）显著优于欧狄沃单药治疗，疾病进展或死亡风险下降38%。

在以上研究中，逸沃联合欧狄沃方案整体安全性可控，未发现新的安全性信号。

“伊匹木单抗成为了商保创新药目录首次制定后唯一入选的免疫肿瘤药物，对此我们深感荣幸与振奋。这不仅体现了国家对伊匹木单抗临床价值的认可，也是百时美施贵宝作为行业先行者，积极响应国家多层次医疗保障体系建设的又一里程碑。”百时美施贵宝副总裁、中国总经理钱江表示，“在‘中国2030战略’的指引下，百时美施贵宝在多个关键领域持续深耕，以提高肿瘤患者对创新药物的可及性：我们支持中国癌症基金会发起了首个免疫肿瘤药物患者援助项目；我们的免疫肿瘤产品也是被纳入最多惠民保项目的肿瘤药物之一。未来，我们期待与各界携手，共同探索基本医疗保险、商业医疗保险、患者援助项目等模式的有机联动，为中国患者带来更多可及、可负担的创新治疗选择。”

在百时美施贵宝的支持下，中国癌症基金会（CFC）发起的中国首个免疫肿瘤药物患者援助项目——欧狄沃患者援助项目，目前已惠及超过4万人次。近日，中国癌症基金会宣布，有望进一步拓展项目的援助范围，覆盖逸沃和欧狄沃用于肝细胞癌一线治疗以及用于非小细胞肺癌（PD-L1≥1%且驱动基因阴性）一线治疗的适应症，帮助更多患者降低支付压力，获得长生存的希望。

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