导读：原发免疫性血小板减少症（ITP）是血液领域常见的一种获得性自身免疫性疾病，占出血性疾病的1/3，国外报道的成人ITP年发病率为3/10万，儿童ITP年发病率为（2.2-5.3）/10万1。2025年12月6日-9日，第67届美国血液学会（ASH）年会于美国奥兰多盛大召开，这场聚焦血液疾病诊疗创新的学术盛宴，汇聚了全球血液领域专家学者，共同探讨前沿动态，碰撞思想火花。在本次大会上，ITP领域多项突破性研究成果集中亮相，其中，一项海曲泊帕III期临床研究事后分析引起了学界的广泛关注，证实了海曲泊帕在持续性ITP患者中的疗效与安全性，并成功入选本届ASH年会壁报展示2。值此之际，医脉通特邀该研究的第一作者华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授深入解读这一研究成果，以期为临床实践提供参考。
Poster 4812：
海曲泊帕治疗持续性ITP患者——一项多中心、随机III期临床研究的事后分析2
研究背景
目前海曲泊帕已获批用于治疗慢性ITP（病程＞12个月）患者，但其在持续性ITP（病程3-12个月）患者中的疗效与安全性尚未明确。本研究基于现有临床数据进行事后分析，旨在评估海曲泊帕治疗持续性ITP患者的疗效与安全性，并与慢性ITP及总体ITP患者的结局进行比较。
研究设计
这项事后分析的数据来源于一项注册III期临床研究（NCT03222843），该研究包含4个阶段：为期10周的随机、双盲、安慰剂对照治疗期（海曲泊帕2.5mg组、5.0mg组或安慰剂组，均为每日一次给药）、为期14周的开放标签治疗期、剂量递减至停药期以及为期24周的单臂延长期。研究的主要终点为治疗8周后达到治疗反应（血小板计数≥50×109/L）的患者比例。
研究结果
在完成双盲治疗的395例患者中，80例为持续性ITP患者。在持续性ITP患者中，海曲泊帕2.5mg组和5.0mg组分别有68.8%和74.3%的患者达到主要终点，均显著高于安慰剂组的7.7%。与安慰剂组相比，海曲泊帕在持续性ITP患者中还显示出其他治疗获益，包括降低出血风险和减少挽救治疗需求，并在慢性ITP和总体ITP患者中观察到相似的疗效结果。此外，海曲泊帕在持续性ITP患者中显示出良好的安全性特征，其安全性与慢性及总体ITP患者相当。综上，这项事后分析证实，海曲泊帕在持续性ITP患者中可获得与慢性ITP及总体ITP患者一致的临床获益。
专家点评
梅恒教授
ITP是一种获得性自身免疫性疾病，临床表现为皮肤黏膜出血、内脏出血等，严重影响患者生活质量。根据病程长短，ITP可分为新诊断、持续性和慢性3类。ITP的初始治疗以糖皮质激素为主，但仅20%-40%的患者初始治疗后症状持续缓解，且长期应用糖皮质激素的不良反应较多，大部分患者在药物减量或停用后病情复发3-4。近年来，血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）药物的问世极大地改变了ITP治疗格局。
海曲泊帕是中国首个自主研发的小分子非肽类口服TPO-RA，通过刺激血小板生成素（TPO）依赖性信号传导，促进细胞活力和防止细胞凋亡，有效刺激骨髓祖细胞的分化和成熟，从而促进血小板生成5。
海曲泊帕的III期临床研究显示6，对于初始治疗无效或复发的成人ITP患者，海曲泊帕治疗8周后，达到治疗反应的患者比例显著高于安慰剂组（海曲泊帕2.5mg组 vs. 海曲泊帕5mg组 vs. 安慰剂组：58.9% vs. 64.3% vs. 5.9%，P＜0.0001）。此外，在8周治疗期间，海曲泊帕组在实现血小板应答、降低出血风险及减少挽救治疗使用方面均优于安慰剂组，且海曲泊帕可诱导持续的血小板应答，在24周治疗期内，海曲泊帕5mg组的中位总应答持续时间为104天。在安全性方面，海曲泊帕组不良事件的发生率与安慰剂组相似，安全性可控，总体耐受性良好。
本次大会公布的III期临床研究事后分析进一步证实2，对于持续性ITP患者，海曲泊帕达到治疗反应的患者比例显著优于安慰剂组，且能有效降低出血风险与挽救治疗需求，其疗效和安全性与慢性ITP及总体人群一致。该研究填补了持续性ITP治疗的循证空白，为初始治疗反应不佳的持续性ITP患者提供了安全有效的治疗选择，也印证了TPO-RA早期介入在ITP全程管理中的重要价值，有望推动临床治疗策略的优化升级。
海曲泊帕的成功，是中国原研创新药在血液领域实现从跟跑到并跑乃至领跑的缩影，期待随着更多临床研究的开展和适应症的拓展，海曲泊帕能为全球更广泛的ITP患者，提供安全有效的“中国方案”。
专家简介
梅恒 教授
华中科技大学同济医学院附属协和医院
博士，二级教授、主任医师、国家杰青
现任华中科技大学附属协和医院血液科主任、干细胞中心主任
湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学中心主任
中华血液学会全国委员兼秘书长
中国研究型医院细胞研究和治疗专委会副主委
中国临床肿瘤学会白血病专委会副主委
British Journal of Haematology 副主编
主持国家自然科学基金重点项目、原创项目、科技部重点研发等10余项，发表第一及通讯SCI 论文70余篇，授权发明专利16项，主编《CAR-T治疗经典病例集》、主译《EBMT/EHA CAR-T治疗手册》，获中华医学会青年科技奖、国家科技进步二等奖1项，省部级科技进步一等奖2项。
参考文献：
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2.Heng Mei, et al.Hetrombopag for patients with persistent primary immune thrombocytopenia: A post-hoc analysis of a multicenter, randomized phase Ⅲ Trial. 2025 ASH.Poster 4812.
3.施美, 等. 血小板生成素受体激动剂治疗原发免疫性血小板减少症的研究现状[J]. 中国现代医生,2024,62(17):111-114117.
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5.李福原, 等. 慢性原发免疫性血小板减少症药物治疗研究现状[J]. 中国医学创新,2023,20(6):176-181.
6.Mei H, et al. A multicenter, randomized phase III trial of hetrombopag: a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of immune thrombocytopenia. J Hematol Oncol. 2021 Feb 25;14(1):37.
撰写：Julia
审校：Vera
排版：Atai
执行：Atai
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