澳大利亚生物技术公司 Magellan Stem Cells 进行的一项最新临床试验为骨关节炎的治疗开辟了新方向，显示干细胞疗法可能是一个有效的替代选择。该I/II期试验评估了MAG200（一种现成的同种异体（供体）干细胞疗法）在膝关节骨关节炎患者中的安全性和有效性。结果发表在 Osteoarthritis and Cartilage Open 上，表明这种新治疗可能显著改善关节功能，减轻疼痛，并可能改变疾病的进程 [1].
Longevity.Technology: 骨关节炎（OA）是一种逐渐加重的关节疾病，是全球第四大致残原因。影响超过6.5亿40岁及以上的人群，膝关节骨关节炎与虚弱程度的增加有关，研究还表明虚弱可能会促进OA的发展[2]。这种慢性病带来了显著的经济和医疗负担，当保守疗法失败时，全膝关节置换术（TKR）是最常见的治疗方法。然而，TKR也有其局限性，约20-30%的患者在手术后仍然经历持续的疼痛和功能丧失。
试验的首席研究员、Magellan首席医疗官Julien Freitag副教授表示，骨关节炎是一种未被满足的临床需求，因为现有疗法提供的疼痛缓解有限（且可能伴随明显的副作用），而试验结果显示这种疗法可能延迟或避免关节置换手术。
试验结果尤其引人注目。接受MAG200治疗的患者在12个月内疼痛水平持续改善58%，而他们的生活质量评分则翻了一番。值得注意的是，接受干细胞治疗的患者显示出软骨体积改善的迹象——这是疾病修饰的一个标志——而安慰剂组则保持不变或其骨关节炎进展 [1]. 这项试验是首批表明单次干细胞注射可能在四年内保持治疗效果的研究之一，标志着OA治疗研究的重要进展。
这些发现的影响深远。随着骨关节炎（OA）发病率的增加和关节置换手术数量的上升，骨科医务人员正努力满足需求。研究表明，骨科医生的数量每五年需要增加10%，以应对OA病例的上升[3]。鉴于这些压力，能够延缓或预防全膝关节置换术（TKR）的治疗将减轻与OA相关的临床和经济负担。
目前的关节内（IA）治疗，如皮质类固醇和透明质酸注射，仅提供暂时的缓解，并未与疾病修饰相关——而间充质干细胞（MSCs）则被视为一种有前景的替代方案。MSCs可以分化为多种细胞类型，包括软骨细胞，软骨的主要成分，这对软骨修复至关重要，负责软骨的结构、维护和灵活性。此外，软骨细胞通过抑制促炎性细胞因子和促进组织修复来调节炎症，使其成为OA治疗的一个有吸引力的选择。
“马哲兰的现成供体干细胞治疗在改善关节功能和降低疼痛方面是安全有效的，并可能有潜力阻止骨关节炎的进展，” 弗雷塔克副教授说[4]。该试验不仅突出了MSCs的疗效，还证明了它们的安全性，没有报告任何与治疗相关的严重不良事件[1]。
开发像Magellan的MAG200这样的异源MSC疗法相较于自体MSC治疗具有几个优势，自体治疗需要从患者自身提取干细胞。自体疗法劳动强度大、成本高，还需要外科手术，这限制了其可及性。相比之下，异源制剂可大规模生产，且无需为每位患者进行特定定制。重要的是，MSC被认为是免疫逃逸的，这意味着它们可以安全地用于基因不匹配的受体。
尽管这些结果令人鼓舞，但我们仍需更多研究来确认MAG200的长期疗效和安全性。目前的研究处于早期阶段，虽然观察到了疾病修饰的趋势，但结果并没有达到统计学意义。尽管如此，该试验提供了强有力的证据，以证明进一步晚期研究的必要性。
副教授Freitag对骨关节炎的干细胞疗法未来充满信心。他说：“我相信我们的研究结果标志着骨关节炎管理的一个重要时刻，可能会改变我们未来的医疗实践。”他补充道：“细胞疗法，包括Magellan的供体干细胞治疗，是一个前景广阔且快速发展的领域，有潜力改变目前治疗选择有限的疾病的医疗管理[4]。”
马哲兰干细胞公司的首席科学官基兰·沙赫博士对此表示赞同，强调了地方创新的重要性。“我们很高兴能在澳大利亚研发出世界领先的细胞疗法，”沙赫说 [4]。MAG200的研发显示了澳大利亚在先进医疗技术上的投资，减少了对海外制造和治疗开发的依赖。
随着全球骨关节炎的负担日益加重，像MAG200这样可扩展的、能改变疾病进程的疗法的引入，可能会对全球数百万患者产生重大影响。如果未来的研究继续支持这些早期发现，供体干细胞疗法可能很快就会成为对抗这种让人痛苦的疾病的关键。
马哲兰干细胞公司提供的朱利安·弗雷塔克副教授的照片
[1] https://www.oarsiopenjournal.com/article/S2665-9131(24)00067-0/fulltext
[2] https://www.thelancet.com/journals/eclinm/article/PIIS2589-5370(20)30331-X/fulltext
[3] https://journals.lww.com/jbjsjournal/abstract/2023/07050/the_arthroplasty_surgeon_growth_indicator__a_tool.9.aspx
[4] https://journalists.medianet.com.au/Release/1008949/8103088
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