2025年12月17日，第二代心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）星舒平®（阿夫凯泰片）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

这标志着阿夫凯泰片是在中国实现“全球首发”的创新药，中国的批准早于美国与欧盟等全球其他国家与地区。这一里程碑是中国政府支持创新，监管法规全面改革的成果，见证中国对创新药批准从跟跑、并跑到领跑的发展转变，开创“全球首发”从新适应症拓展到全新分子药物的新格局。

近年来，中国不断深化药品审评审批改革，国家药品监督管理局大力推动创新药相关流程正全面提速，通过简化审批环节、建立优先审评、附条件批准、突破性疗法认定等多元化加速通道，大幅加快创新药的上市。

这场覆盖全链条的系统性变革不仅打破了过往创新药上市的模式，更构建起与全球接轨、兼顾效率与质量的审评审批新体系，推动创新药审评审批全面迈入“快车道”，助推医药新科技转化为新质生产力。

如今，在肿瘤、罕见病、心血管等多个治疗领域，中国创新药获批加速的案例屡见不鲜，部分临床急需新药从提交上市申请到获批的时间缩短至1年以内，甚至较欧美发达国家更快。

“中国速度”的背后是对两大重点的关注，一是对患者临床急需治疗领域的关注，二是对“全球新”药物创新价值的认可。截止2025年12月，我国已批准上市创新药69种，而去年全年共批准上市创新药48种，创新药上市数量创历史新高。

本次阿夫凯泰片获NMPA“突破性疗法”认证后快速在中国实现“全球首发”，也成为“中国速度”的有力例证。作为肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”的治疗药物，该疗法满足了梗阻性HCM患者猝死风险下快速控制的需求。

01

隐藏的杀手——梗阻性HCM

死亡威胁下的紧迫治疗需求

肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心脏疾病，更是导致猝死、心衰、血栓栓塞的“隐藏杀手”之一1。这一疾病是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因之一，同时，约43.5%的HCM患者会进展为射血分数保留的心力衰竭2，20%左右的患者会发生房颤，而房颤是HCM患者血栓栓塞的最常见原因2。

在《健康中国行动—心脑血管疾病防治行动实施方案（2023—2030年）》心脑血管疾病发病率及危险因素水平上升趋势得到有效控制、心脑血管疾病死亡率下降等关键目标指引下，心血管慢病防治不仅关乎国民健康，更是夯实公共卫生体系、护航社会可持续发展的关键抓手，成为新阶段推进健康中国建设的关键课题。在此背景下，HCM这类有致死风险的心血管疾病管理愈发重要。

而在所有HCM患者中，约三分之二属于预后更差的梗阻性HCM1。对于梗阻性HCM患者来说，左心室流出道压差（LVOT-G）升高是疾病进展的关键因素，会进一步加剧心功能损伤，相较于非梗阻性HCM患者死亡率翻倍3。

梗阻性HCM的治疗核心在于降低梗阻压差、改善症状、降低风险。但要实现这一目标仍面临诸多临床挑战。六十多年来，梗阻性HCM的传统药物治疗仅能缓解部分症状4,5，无法干预疾病病因，也难以延缓疾病进展。而侵入式治疗对专业技术及经验要求高，可及性较差，且普遍存在手术并发症2，再干预风险较高，因此患者普遍接受度较低。此外，当梗阻性HCM患者面临的是猝死、心衰、血栓栓塞等死亡威胁时，快速降低LVOT-G并改善症状的需求也更为凸显。

02

第二代心肌肌球蛋白抑制剂

创新价值破局梗阻性HCM之急

本次获批的第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片能满足目前梗阻性HCM的未尽之需。阿夫凯泰片的获批基于其关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。研究达成通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO₂）主要研究终点以及LVOT-G变化、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级改善等十项次要终点6。

其中相较于安慰剂组，经阿夫凯泰片治疗24周后，pVO₂水平较基线升高1.7mL/kg/min，同时相较于安慰剂组，使用阿夫凯泰片的受试者12周LVOT-G平均降幅达48mmHg，24周平均降幅达50mmHg，且2周LVOT-G便快速降低，平均降幅20mmHg5。

治疗12周NYHA心功能改善≥1级患者比例达48.6%，24周该比例达58.5%5，治疗24周后基线符合室间隔减容术（SRT）的患者中更有88%不再符合SRT指征7。此外，阿夫凯泰片耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相当。同时在研究中未观察到因左心室射血分数（LVEF）降低导致的心力衰竭恶化或治疗中断的事件。

作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片创新价值源于其独特机制，能够精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。同时，该疗法药理学特性使其半衰期更短1，仅3-4天8,9 ，可在2周内达到稳定浓度，8周即可达到最优剂量5，治疗窗相对更宽1，药物相互作用更少10。

阿夫凯泰片的创新潜力还不止于此。目前其与梗阻性HCM一线用药美托洛尔的头对头研究MAPLE-HCM研究已经完成并已取得阳性结果，该研究达成主要终点pVO₂，有望为初始治疗开始的管理带来新选择。同时针对非梗阻性HCM患者的临床研究ACACIA-HCM也在进行中，有望满足更广泛的HCM患者的治疗需求。

03

总结

近年来，中国患者用上全球创新药的时间差在逐步缩短，甚至实现中国同步与中国领跑。此次抢跑全球的“中国速度”不仅让患者更早获益，更有助于吸引全球药企将中国纳入新药研发全球同步开发体系，重塑全球医药创新格局。随着 CMI 等创新药物的迭代和不断成熟，相信HCM治疗将有望迎来更多突破，为更多患者带来高质量生存的希望。

参考文献：

1.国家心血管病中心心肌病专科联盟；中国医疗保健国际交流促进会心血管病精准医学分会"中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023"专家组, 中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023. 中国循环杂志, 2023. 38: p. 1-33.

2.国家心血管病中心心肌病专科联盟,中国医疗保健国际交流促进会心血管病精准医学分会"中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023"专家组. 中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023[J]. 中国循环杂志,2023,38(1):1-33.

3.Maron MS, Olivotto I, Betocchi S, Casey SA, Lesser JR, Losi MA, Cecchi F, Maron BJ. Effect of left ventricular outflow tract obstruction on clinical outcome in hypertrophic cardiomyopathy. N Engl J Med. 2003 Jan 23;348(4):295-303.

4.Ommen SR, Ho CY, Asif IM, et al. 2024 AHA/ACC/AMSSM/HRS/PACES/SCMR Guideline for the Management of Hypertrophic Cardiomyopathy: A Report of the American Heart Association/American College of Cardiology Joint Committee on Clinical Practice Guidelines[J]. Circulation. 2024 Jun 4;149(23):e1239-e1311.

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6. Maron, M.S., et al., Aficamten for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med, 2024. 390(20): p. 1849-1861.

7.Maron, M.S., et al., Impact of Aficamten on Disease and Symptom Burden in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: Results From SEQUOIA-HCM. J Am Coll Cardiol, 2024. 84(19): p. 1821-1831.

8.Malik FI, Robertson LA, Armas DR, Robbie EP, Osmukhina A, Xu D, Li H, Solomon SD. A Phase 1 Dose-Escalation Study of the Cardiac Myosin Inhibitor Aficamten in Healthy Participants. JACC Basic Transl Sci. 2022 Aug 10;7(8):763-775.

9.Zhao X, Liu H, Tian W, Fang L, Yu M, Wu X, Liu A, Wan R, Li L, Luo J, Li Y, Liu B, He Y, Chen X, Li Y, Xu D, Wang H, Han X. Safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of single and multiple doses of aficamten in healthy Chinese participants: a randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 1 study. Front Pharmacol. 2023 Aug 23;14:1227470.

10.J Am Heart Assoc. 2025;14:e038758.

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