近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已通过优先审评程序批准盐酸匹米替尼胶囊用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。该药是一款集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂，也是国内首个获批用于TGCT治疗的一类创新药。
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），它可导致受累关节进行性肿胀、僵硬和活动功能受限，严重影响患者日常活动能力和生活质量。若不及时治疗或病情复发，可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤。
此次获批基于全球Ⅲ期MANEUVER研究结果。该研究显示，在TGCT的系统性治疗中，盐酸匹米替尼胶囊展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率（ORR），并伴随临床结局显著改善。在第25周，主要终点经盲态独立审查委员会（BIRC）评估显示，其ORR为54.0%，相较安慰剂组的3.2%具有统计学显著性改善（p<0.0001）。同时，多项与日常生活功能密切相关的次要终点也显示出临床意义和统计学显著性改善，包括关节活动范围提升（p=0.0003）、身体功能改善（基于PROMIS-PF量表，p=0.0074）、最严重僵硬（p<0.0001）和最严重疼痛（p<0.0001）的显著减轻。这些结果已在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。此外，2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布的长期随访数据显示，中位随访14.3个月时，自研究开始即接受该药治疗患者的ORR进一步提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0）。
北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授表示，许多TGCT患者长期面临治疗困境：除手术外，缺乏其他有效治疗选择，尤其是肿瘤复发或无法手术的患者，手术往往难以满足需求。该药的获批为临床医生提供了疗效确切、耐受性良好的系统性治疗方案，为这一难治性疾病带来了突破性进展。
在MANEUVER研究中，该药展现出良好耐受性，未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发及皮肤色素减退迹象。在随机双盲治疗阶段，因不良事件停药的比例仅1.6%（1例患者），因不良事件减量的比例为7.9%。
蔻德罕见病中心创始人、主任，瑞鸥公益基金会创始人、秘书长黄如方先生表示，TGCT引发的疼痛与活动受限严重影响日常生活，给患者带来巨大精神压力。该系统性治疗方案能够有效控制肿瘤进展、缓解症状，让患者看到希望：或许能重新参与爬楼梯、通勤上班或陪孩子玩耍等日常活动，重返更正常的生活。
原标题：《创新药开启腱鞘巨细胞瘤靶向治疗新阶段》
栏目编辑：郭影
来源：作者：新民晚报 潘嘉毅
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