2026年已然开启，医药行业即将迎来一批重磅临床数据读出——从诺华心血管候选药物pelacarsen的关键试验，到礼来下一代阿尔茨海默病药物的3期研究，这些高关注度的临床结果有望重新定义多个治疗领域的竞争格局。
回顾2025年，医药临床领域既有高光时刻：礼来在口服GLP-1药物有效性和整体减重效果的竞争中双双胜出；也不乏令人遗憾的失利：备受争议的TIGIT疗法因试验数据不佳，整个药物类别都受到质疑。而2026年上半年，多项临床试验结果将成为分析师紧盯的焦点，其中William Blair生物技术股票研究分析师Myles Minter更是将某一数据读出称为“全年最重要的生物技术事件”。
下文将聚焦2026年上半年最值得关注的5项临床试验，解析其对心血管、阿尔茨海默病、肥胖症等核心市场的潜在影响。
诺华将于2026年上半年公布pelacarsen的3期Lp(a)HORIZON研究数据。该数据原本预计在2025年上半年发布，但合作方Ionis制药在1月宣布，因试验中观察到的心血管事件数量低于预期，数据读出时间被推迟。Minter指出，这并非药物有效性的问题，更可能是由于患者对他汀类等现有治疗方案的依从性良好，病情控制稳定所致。
Pelacarsen是一种反义药物，专门用于降低脂蛋白(a)（Lp(a)）水平——这是一种由基因决定的心血管疾病独立危险因素。Minter解释，目前众多药企都对这一靶点高度关注，因为若能将Lp(a)水平降低70%-80%，理论上有望显著降低患者发生冠心病事件的风险。
安进、礼来、阿斯利康等巨头均在布局这一关键风险因素的靶向治疗，因此诺华这项首个3期数据读出，将成为所有入局企业的重要基准。
据预测，到2033年，脂蛋白(a)靶向治疗市场规模有望超过85亿美元。
福泰制药正等待povetacicept的3期RAINER试验结果，该药物是其在2024年4月以49亿美元收购Alpine Immune Sciences时纳入管线的核心资产——此前Alpine刚公布了该药物在IgA肾病（IgAN）患者中的Ib/IIa期数据。
RAINER试验的中期数据预计在2026年上半年公布，同时福泰计划在同一时间段完成povetacicept的滚动生物制品许可申请（BLA）提交。这一试验结果对福泰而言至关重要：其多款新产品（包括非阿片类止痛药Journavx和基因疗法Casgevy）均面临销售困境。
Leerink Partners在投资者报告中指出，若RAINER试验结果积极，凭借福泰持有的优先审评券，povetacicept有望在2026年底前获得IgA肾病适应症批准。
值得注意的是，诺华也在开发一款靶向BAFF的药物ianalumab，未来可能在更广泛的自身免疫领域与povetacicept形成竞争。
这两款药物均展现出“管线级产品”潜力，目前均在开展针对免疫性血小板减少症、温抗体型自身免疫性溶血性贫血和狼疮性肾炎的临床试验。
2026年上半年对礼来而言堪称“关键期”：除了3月将迎来肥胖症药物orforglipron的PDUFA日期（其上市定价可能为口服GLP-1疗法定下基调），公司还将公布阿尔茨海默病药物remternetug的3期TRAILRUNNER-ALZ 1研究顶线数据，这一数据同样预计在3月发布，被瑞穗证券股票研究董事总经理Graig Suvannavejh称为“当前该领域最受期待的临床读出之一”。
Remternetug是一种抗淀粉样蛋白抗体，被定位为礼来2024年获FDA批准的Kisunla的继任者，目前正在1600余名早期有症状阿尔茨海默病患者中开展试验，同时评估皮下注射和静脉注射两种剂型，主要终点聚焦于淀粉样斑块清除效果。
礼来阿尔茨海默病全球开发负责人Dawn Brooks在2023年接受采访时表示，皮下注射剂型相比静脉注射可能具备优势，更受患者和护理人员青睐，同时公司也在验证皮下注射能否降低淀粉样蛋白相关影像学异常的发生风险。
2023年4月在阿尔茨海默病和帕金森病国际会议（AD/PD 2023）上公布的I期数据显示，除最低剂量组外，静脉注射remternetug治疗85天后，所有阿尔茨海默病所致轻中度痴呆患者的β-淀粉样斑块均较安慰剂组显著减少。“即使在I期研究中，我们也在多个剂量组观察到了非常显著的效果，”Brooks当时说道。
Ocular Therapeutix将于2026年公布Axpaxli治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的3期SOL-1试验数据。Axpaxli是一种具有抗血管生成特性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），每6个月给药一次，Suvannavejh表示，这一给药频率有望成为湿性AMD治疗的“范式变革”。
目前Ocular正与EyePoint Pharmaceuticals展开市场竞速，后者也在开发一款每6个月给药一次的湿性AMD药物，但EyePoint的临床数据预计要到2026年年中才会公布——若Ocular试验成功，将获得先发优势。
Ocular上个月宣布，计划在2026年第一季度试验数据读出后，立即向FDA提交新药申请（NDA）。
Suvannavejh预测，无论哪家公司取得积极结果，都可能产生重大影响：“这两家公司均未与大型制药企业合作，因此如果两项试验数据最终都呈阳性，无论是其中一家还是两家，都可能被该领域已布局的企业收购。”
目前湿性AMD市场由再生元（与拜耳合作）和罗氏主导，其产品Eylea和Vabysmo在2025年第三季度销售额均突破10亿美元。Suvannavejh透露，湿性AMD市场年规模在140亿至150亿美元之间，为新入局者留下了广阔的市场空间。
上个月，Wave Life Sciences公布了减肥疗法WVE-007的1期中期数据，引发分析师热议——数据发布后，公司股价立即飙升约80%。
该数据显示，在最低治疗剂量（240mg）下，治疗三个月后患者总体脂减少4.5%，内脏脂肪减少9.2%，瘦体重增加0.9%。最后一点尤为关键，因为现有GLP-1类肥胖治疗药物的一个显著缺点是可能导致肌肉流失。
Truist Securities分析师在当时的报告中指出，这一数据 “以极具颠覆性的方式从根本上改善了肥胖症治疗领域的前景”。
Wave的动作并未止步：2026年上半年将是该公司的“催化剂密集期”——第一季度将公布240mg单剂量组的六个月数据和400mg单剂量组的三个月随访数据，第二季度计划发布400mg组的试验结果和600mg组的三个月随访数据。
WVE-007采用了与现有肥胖症治疗药物截然不同的作用机制：通过单次RNAi注射沉默编码INHBE蛋白的mRNA。Wave表示，INHBE基因其中一个拷贝发生“保护性”功能缺失突变的人群，具有“更健康的身体成分”和更优的心脏代谢特征。
公司CEO Paul Bolno在声明中称，该剂量实现的减脂效果与GLP-1类药物相当，且预计该治疗每年仅需给药1-2次，未来还有可能作为肠促胰素类药物的辅助疗法使用。
这些即将公布的临床数据，不仅将决定相关药物的研发命运，更可能重塑心血管、神经退行性疾病、肥胖症等多个治疗领域的市场格局，值得全行业持续关注。
加入读者交流群：
商 务 合 作 ：杨小雨 15210041717
热门跟贴