（来源：经济日报）
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2025年版《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》已于2026年1月1日起正式实施。我国自主研发的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼，作为国家“重大新药创制”专项成果，其新增适应症成功纳入该医保目录，用于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的一线治疗。相关专家在接受记者采访时指出，随着以新型BTK抑制剂为代表的靶向药物广泛应用，慢性淋巴细胞白血病（下称“慢淋”）治疗正逐步迈入“无化疗时代”。
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员纪春岩教授介绍，慢淋是一种主要发生于中老年人群的成熟B细胞克隆性增殖肿瘤，典型特征为淋巴细胞在血液、骨髓、脾脏及淋巴结异常聚集。“这是一种与年龄密切相关的疾病，国内中位发病年龄约65岁。随着人口老龄化进程加快，其发病率正呈现缓慢上升趋势。”
谈及慢淋的发病原因，纪春岩表示，该病的发生是遗传、环境、免疫等多因素共同作用的结果。家族遗传层面，一级亲属患有慢淋的人群，自身患病风险会增加2—7倍；基因层面，13q缺失、11q缺失、12号染色体三体，以及NOTCH1、TP53等基因突变，都会增加疾病发生风险。环境因素方面，长期接触苯、农药等化学物质，核辐射暴露，以及部分病毒感染等，也可能成为慢淋的诱发因素。
流行病学数据显示，2023年全球慢淋新发患者约9.5万人，美国2024年新增约2万余例；我国每年新增患者不足1万人。尽管我国慢淋发病率低于欧美国家，但随着诊疗水平提升，疾病检出率正逐步提高。
在慢淋患者生存状况方面，纪春岩表示，患者生存质量与疾病分期、分子遗传学特征及年龄密切相关。目前，我国慢淋患者5年生存率约为50%—70%，早期患者中位生存期可达10—20年，而晚期或高危患者仅为3—5年。随着靶向治疗的普及，我国部分医疗中心的慢淋治疗效果已达到国际先进水平，患者生存质量随之大幅提升。
纪春岩认为，随着BTK抑制剂的迭代更新，慢淋治疗已逐步告别传统化疗模式。BTK抑制剂单药治疗慢淋疗效显著，已成为一线治疗的首选。此次奥布替尼一线治疗慢淋纳入医保，是慢淋治疗领域的重要里程碑，不仅提升了优质靶向药物的可及性，更推动我国慢淋治疗向精准化、规范化、可负担化方向迈进。未来，随着诊疗技术的不断进步，慢淋患者的生存质量将得到进一步提升，“无化疗时代”的愿景已逐步成为现实。“ 以奥布替尼为代表的新型BTK抑制剂正在重塑慢淋治疗格局，无化疗治疗会成为未来的主流方向。”
针对未来BTK抑制剂的研发热点与行业挑战，纪春岩认为，当前慢淋诊疗仍面临多重难题：人口老龄化导致患者基数持续扩大，老年患者合并症较多、疾病管理难度大，基层医疗机构诊疗能力和规范化治疗不足，且药物长期使用的安全性管理仍需持续关注。未来，相关研发需聚焦提升药物靶向选择性、减少不良反应，同时积极探索更优的联合治疗方案；此外，还需通过政策引导与多学科协作，提升基层医院的治疗规范化，构建覆盖疾病全病程的慢淋管理体系，以更好满足老龄化社会下的医疗需求。（经济日报记者 吴佳佳）
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