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循证引领，泰它西普开启神免领域新征程。
2025年，对于中国神经免疫领域而言，是里程碑式的一年。我国自主研发的全球首款靶向B淋巴细胞刺激因子（BAFF，又称BLyS）/增殖诱导配体（APRIL）的双靶点生物制剂——泰它西普（商品名：泰爱）在重症肌无力（MG）治疗赛道持续发力，实现从国际顶尖学术舞台的循证突破，到国内指南规范、医保保障的全面落地，为中国抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者构建了从机制创新到治疗可及的完整闭环。让我们跟随时间的脚步，一同回顾这变革之年中的数个高光时刻。
闪耀国际：Ⅲ期数据荣登国际大会，获“最新突破性研究”认可
在2025年4月的美国神经病学学会（AAN）年会上，泰它西普治疗gMG的中国多中心Ⅲ期临床研究以“最新突破性研究”入选大会重磅口头报告，成为2025年度AAN会议上最受瞩目的学术焦点之一[1]。
该研究纳入114例MGFA临床分型为Ⅱ~Ⅳa型的抗AChR抗体/肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（MuSK-Ab）阳性gMG患者，患者既往接受抗胆碱酯酶抑制剂、类固醇和免疫抑制剂的标准治疗。患者入组前基线MG-ADL评分≥6分、QMG评分≥8分，按1:1随机分配至泰它西普组（n=57）和安慰剂组（n=57），泰它西普治疗方案为每次皮下注射240mg，每周1次，连续24周。24周双盲治疗期结束后两组患者均进入为期24周的泰它西普OLE治疗期。治疗期间每4周对患者进行一次疗效评估。主要疗效终点为第24周MG-ADL评分相较于基线的变化，次要疗效终点包括第24周QMG评分相较于基线的变化、第24周MG-ADL评分降低≥3分及QMG评分降低≥5分的患者比例。
结果显示，与安慰剂组相比，泰它西普组MG-ADL评分和QMG评分较基线显著改善。自第4周起，泰它西普相较安慰剂组显著改善患者MG-ADL和QMG评分（P＜0.01），并持续至24周，第24周时MG-ADL评分降低5.74分，比安慰剂组较基线的改善高4.83分（P＜0.001），QMG评分降低8.66分，比安慰剂组较基线的改善高6.39分（P＜0.001）（图1）。
图1 双盲治疗期患者较基线MG-ADL和QMG评分变化
在治疗应答方面，与安慰剂组相比，泰它西普组MG-ADL评分降低≥3分、QMG评分降低≥5分的患者比例显著更高。自第4周起，泰它西普组有48.1%的患者MG-ADL较基线降低≥3分，40.7%的患者QMG较基线降低≥5分；24周时，泰它西普组98.1%的患者MG-ADL降低≥3分，87%的患者QMG降低≥5分，均显著高于安慰剂组（P＜0.001）（图2）。
图2 双盲治疗期MG-ADL评分降低≥3分和QMG评分降低≥5分的患者比例
在安全性方面，双盲治疗期最常见的感染相关不良事件为上呼吸道感染（泰它西普vs 安慰剂：21.1% vs 35.1%）；泰它西普组严重不良事件发生率低于安慰剂组（7.0% vs 10.5%）。
在随后2025年10月的美国神经肌肉与电诊断医学学会（AANEM）年会上，上述研究的48周开放标签延长研究（OLE）数据同样以“最新突破性研究”入选大会重磅口头报告[2]。研究结果表明泰它西普治疗gMG可带来持久获益且安全性良好：
48周时，持续接受泰它西普治疗48周的患者MG-ADL和QMG评分较基线分别平均下降7.5分和9.8分，而安慰剂转至泰它西普组治疗24周的患者MG-ADL和QMG评分较基线分别平均下降6.3分和9.3分；
48周时，持续接受泰它西普治疗48周和安慰剂转至泰它西普组治疗24周两组中，MG-ADL评分改善≥3分的患者比例分别为96.2%和90.2%，QMG评分改善≥5分的患者比例分别为94.2%和90.2%；
在OLE阶段，持续接受泰它西普治疗的患者未报告注射部位反应，安慰剂转至泰它西普组患者的注射部位反应轻微、自限，无因注射部位反应导致的停药事件。该研究中泰它西普治疗gMG的安全性结果与其在系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等临床研究中的安全性数据以及上市后的监测结果一致。
上述数据不仅证实了其双靶点（BLyS/APRIL）源头阻断机制在gMG治疗中的强大潜力，更标志着中国创新药在神经免疫国际顶级舞台上赢得了认可，为全球gMG治疗提供了坚实的“中国循证”方案。
从国内获批到指南推荐，泰它西普重塑gMG治疗格局
紧随国际学术认可，国内监管审批快马加鞭。2025年5月，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准泰它西普新增适应症，适用于与常规治疗药物联合，治疗抗AChR抗体阳性的成人gMG患者。
图3 2025年5月NMPA官网信息显示泰它西普已正式获批gMG适应症
此次获批，是泰它西普继系统性红斑狼疮、类风湿关节炎后斩获的第三项适应症，标志着其治疗疆域正式拓展至神经免疫领域。它为临床上对传统免疫抑制剂疗效不佳、不耐受或急需快速起效的成人gMG患者，提供了全新且强效的治疗选择，开启了gMG靶向治疗的新篇章。
创新药物真正的价值，在于被临床实践采纳。在2025年7月发布的《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》中，泰它西普获得明确推荐。指南指出，其适用于治疗抗AChR抗体阳性的gMG成人患者[3]。被写入国家级权威诊疗指南，意味着泰它西普的治疗方案已从临床试验证据，转化为被行业广泛认可的标准化临床路径之一。这为全国神经科医生提供了清晰的用药依据，确保创新疗法能够规范、精准地惠及最需要的患者。
学术深耕：国内会议百花齐放，循证版图持续扩张
在新适应症获批与指南推荐的背后，是日益丰厚的循证医学积累。在2025年9月于杭州举办的中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议（2025 NCN）上，泰它西普在gMG、自身免疫性脑炎、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等神经免疫性疾病的研究成果集体公布，十余项研究以壁报等形式亮相：
在MG领域，其对全身型、难治性、眼肌型（含儿童患者）MG均展现显著疗效，在显著改善MG临床症状的同时助力激素或非激素类免疫抑制剂减量，且安全性良好[4-9]。
表1 2025NCN泰它西普治疗MG研究汇总（部分）
在其他神经免疫性疾病领域，上海交通大学医学院附属瑞金医院陈晟教授团队报告的病例报告显示，采用泰它西普治疗8-12周后3例自身免疫性脑炎患者临床症状均显著改善（mRS下降1-3分，MMSE提升3-9分），血清抗体转阴或滴度显著降低，治疗期间未发生严重感染[10]。浙江大学医学院附属邵逸夫医院翁洁群教授团队报告的1例病例报告揭示泰它西普可以改善慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病症状，且对预防复发有一定的疗效[11]。山西医科大学第一医院薛慧如教授团队发布的一项回顾性分析显示，18例NMOSD患者使用泰它西普治疗12个月后，患者的EDSS评分、Hauser步行指数及IgM水平较基线显著下降，而淋巴细胞计数保持稳定，且未观察到严重不良事件[12]。此外上海交通大学医学院附属仁济医院谢冲教授和河南省人民医院张杰文教授团队分别报告了1例泰它西普成功治疗抗HMGCR抗体相关坏死性肌病合并MG和一例血浆置换联合泰它西普治疗难治性吉兰巴雷综合征的病例[13,14]。
这些研究不仅进一步巩固了其在gMG中的疗效与安全性证据，更将探索的触角延伸至更广泛的神经免疫领域，展现了双靶点机制在广阔神免领域的治疗潜力，而这也引起了学者们的关注。2025年12月发布于Advanced Science（IF 14.1）上的一项研究通过单细胞RNA测序、EAMG小鼠模型及临床队列分析，揭示中性粒细胞-BAFF-浆细胞轴是MG急性加重的核心机制：在MG 急性加重期，骨髓中成熟中性粒细胞比例显著升高并迁移至外周血，在IFN-γ信号通路驱动下大量分泌BAFF，促进生发中心B细胞分化为浆细胞并产生抗AChR抗体，从而加重病情。临床队列数据显示，基线中性粒细胞水平高的MG患者接受泰它西普治疗后，MG-ADL、QMG等临床评分改善显著优于他克莫司，为MG的精准治疗提供了新依据[15]。
医保赋能：纳入国家医保目录，破解可及性最后一公里
创新药物的终极价值是实现广泛可及。2025年12月7日，国家医保局正式发布《2025年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，泰它西普治疗成人gMG的新增适应症被成功纳入，并于2026年1月1日起正式执行。
医保覆盖是“临门一脚”的关键举措。它极大地降低了患者长期治疗的经济负担，打破了创新生物制剂“用得上但用不起”的困局，使得这一前沿治疗方案能够真正下沉至全国各级医疗机构，让更多中国gMG患者有机会从高效、便捷的双靶点治疗中长期获益，实现创新药物的治疗可及。
结语
回顾2025，泰它西普在gMG领域完成了一次完美的“循证-获批-指南-医保”全链条跨越。从AAN、AANEM的国际舞台高声量到NMPA的官方许可，再到国家指南的规范推荐，最终通过国家医保实现普惠落地，每一步都扎实而深刻。这不仅是单一产品的年度成就，更是中国神经免疫诊疗水平整体提升、创新药物研发与应用生态日趋成熟的缩影。随着泰它西普在临床中的广泛应用与探索的不断深入，有理由相信中国gMG乃至更广泛的神经免疫性疾病患者，将迎来更光明可及的治疗保障。
参考文献：
[1]Yin J, et al. Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis:Results of a Phase 3 Study. 2025AAN.
[2]Jian Yin, et al. Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis: Results from a Phase 3 Study. 2025AANEM.
[3]中华医学会神经病学分会神经免疫学组 . 中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）[J]. 中华神经科杂志, 2025, 58(7): 721-741.
[4]杨莹莹,朱颖,朱瑞霞. 泰它西普双靶点治疗重症肌无力合并结缔组织病：三例病例报告.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PU-1370.
[5]张梦泽,万文斌. 双重滤过血浆置换联合泰它西普治疗抗MuSK抗体阳性全身型重症肌无力的有效管理.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PU-1514.
[6]万文斌,李静文. 泰它西普治疗依库珠单抗与艾加莫德疗效欠佳的全身型重症肌无力.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PU-1516.
[7]初旭珺,汪春娟,郭守刚. 泰它西普治疗眼肌型重症肌无力回顾性研究.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PO-0667.
[8]林婧,李悦,桂梦翠等. 泰它西普治疗重症肌无力伴有难治性眼部症状的疗效分析.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PU-1883.
[9]毛姗姗,颜悦,盛国霞等. 泰它西普治疗儿童眼肌型重症肌无力 4 例病例系列报告.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PU-2868.
[10]周勤明、江止善、梁华峰等. 靶向BLyS/APRIL双通路的新型B细胞疗法在自身免疫性脑炎中的应用观察.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PU-1649.
[11]邵宇权,夏萍,徐晓燕等. 泰它西普治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病疗效和安全性观察.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PU-2067.
[12]薛慧如. 泰它西普治疗视神经脊髓炎谱系疾病的有效性及安全性分析.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PU-2289.
[13]谢冲. 血浆置换联合泰它西普治疗难治性吉兰巴雷综合征一例报道.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PU-1646.
[14]庞咪、付俊、宋佳等. 肌肉病理讨论HMGCR抗体介导IMNM合并重症肌无力1例临床特点及治疗情况.[C]//中华医学会第二十八次全国神经病学学术会议. 2025. PU-0846.
[15]Zhang Z, Dong J, Qiu M, et al. Single-Cell Immune Profiling Reveals Neutrophils Promote Myasthenia Gravis Exacerbation Through BAFF Secretion[J]. Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany), 2025,12(45):e9260.
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