编者按：截至2025年12月31日的数据，美国FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）已经批准了46款创新药。作为创新赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球医药及生命科学行业的贡献者，药明康德将持续通过独特的“CRDMO”业务模式，助力更多合作伙伴，为全球病患带来突破性创新疗法。根据PDUFA的目标日期，预计2026年1月，美国FDA将对3款创新药物的批准做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。
活性成分：Tabelecleucel（tab-cel）
适应症：爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）
公司名称：Atara Biotherapeutics、Pierre Fabre Pharmaceuticals
Tab-cel是一种同种异体、“现货型”EBV特异性T细胞免疫疗法，旨在靶向并清除EBV感染细胞。此前，tab-cel已获得FDA授予的突破性疗法认定及孤儿药资格。
2025年7月，Atara Biotherapeutics和Pierre Fabre Pharmaceuticals共同宣布，美国FDA已受理其为tab-cel提交的生物制品许可申请（BLA），作为单药，用于治疗EBV阳性的PTLD的成人及2岁及以上儿童患者，这些患者至少接受过一种既往治疗。FDA已授予该申请优先审评资格，PDUFA日期定为2026年1月10日。值得一提的是，目前该适应症尚无FDA批准的治疗方案。
此次申报资料包括纳入430余例患者的关键性与支持性临床数据，其中关键3期ALLELE研究显示接受治疗患者的客观缓解率达48.8%（p<0.0001），安全性良好且与既往研究结果一致。
图片来源：123RF
活性成分：CUTX-101
适应症：Menkes病
公司名称：Sentynl Therapeutics
CUTX-101是一种皮下注射的铜组氨酸盐制剂，其设计目的是通过其生理pH值提高药物耐受性。在1/2期临床试验中，Menkes病患者接受CUTX-101的早期治疗后，神经发育结果和生存率均有所改善。CUTX-101已获得FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格，并获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格。2023年12月，Sentynl Therapeutics从Fortress Biotech旗下专注于Menkes病及相关铜代谢紊乱治疗的新型疗法开发的子公司Cyprium Therapeutics获得了CUTX-101的全部开发和商业化权利。
2025年12月，Sentynl Therapeutics宣布，美国FDA已受理其为在研疗法CUTX-101重新提交的新药申请（NDA），用于治疗Menkes病儿童患者。该申请的PDUFA日期为2026年1月14日。新闻稿指出，若获批，CUTX-101将成为FDA批准的首个用于治疗Menkes病的疗法。
临床研究结果显示，接受CUTX-101早期治疗的Menkes病患者的总生存期显著改善，与未经治疗的历史对照组相比，死亡风险降低了近80%。CUTX-101早期治疗组的中位总生存期为177.1个月，而对照组患者则为16.1个月。
活性成分：Dibutepinephrine
适应症：I型过敏反应
公司名称：Aquestive Therapeutics
Anaphylm（dibutepinephrine）舌下膜是一种基于聚合物基质的肾上腺素前体药物候选产品，其尺寸近似邮票，置于舌下可快速溶解，使用时无需用水或吞咽。2025年6月，Aquestive Therapeutics宣布，美国FDA已受理其关于Anaphylm用于治疗I型过敏反应的NDA，并将PDUFA日期为2026年1月31日。新闻稿指出，若获FDA批准，Anaphylm将成为美国首个用于应对严重过敏反应的口服肾上腺素治疗方案。
在2期临床试验中，Anaphylm在所有关键药代动力学（PK）参数上均达到或优于肌注肾上腺素。研究结果显示，使用Anaphylm后症状中位缓解时间为12分钟（肌注肾上腺素对照组为74分钟），血管性水肿症状平均缓解时间在5分钟内。此外，Anaphylm在经历极端温度与环境条件暴露后，仍能保持其已报道的稳定性特征与效价水平，这为其在现实急救场景中的应用提供了可靠性能保障。
参考资料：
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