2025年12月全球新药研发、注册及交易重点事件|实体瘤|新药研发|欧洲肿瘤内科学会|肿瘤治疗

医药健康领域正经历深度变革，无论本土药企、跨国巨头还是创新Biotech，精准把握全球研发与市场动向已成为竞争关键。为此，医药魔方分析师团队推出《全球新药月报》，帮助业界快速获取全球药企最新研发情报，掌握交易动向。报告主要聚焦以下内容：

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一、上月全球新药研发进展

根据公开资料不完全统计，截止到2025年12月31日，医药魔方为大家收录到了最近的全球新药重大研发进展共计21条。其中涉及药物获批上市信息2条，临床重大进展17条，重大特殊审评审批资格2条，具体信息展示如下：

在新药月报正文中有关于上述新药研发进展事件的重点解析，并提供不同个性化标签帮助客户快速理解事件核心看点，以下内容节选自报告原文，更多信息请点此查阅报告。

非共价BTK抑制剂

CLL/SLL一线疗法

礼来公布Jaypirca (pirtobrutinib) 治疗初治 CLL/SLL 3期 BRUIN CLL-313/314 试验结果

2025年12月9日，礼来公布了非共价 BTK 抑制剂Jaypirca (pirtobrutinib)治疗初治 CLL/SLL 患者的3期 BRUIN CLL-313、 BRUIN CLL-314试验的积极结果。BRUIN CLL-313将pirtobrutinib 单药疗法与化疗免疫疗法（bendamustine 加 rituximab，BR）进行了比较。Pirtobrutinib 达到了主要终点，显著改善了PFS，并将疾病进展或死亡的风险降低了80%（HR=0.20；p<0.0001）。此外，与 BR 相比，pirtobrutinib 显示出更有利的安全性。Pirtobrutinib 组发生 ≥3 级TEAEs的比例为 40.0%，而 BR 组为 67.4%，且 pirtobrutinib 组的剂量减少和停药率更低。BRUINﾠCLL-314则头对头对比了pirtobrutinib和ibrutinib的疗效，结果显示，在ITT人群中，ORR非劣效于ibrutinib（87.0% vs 78.5%；p<0.0001），且数值上更高。PFS数据尚未成熟，但在所有人群中均显示出有利于pirtobrutinib的趋势，ITT人群中疾病进展或死亡风险降低了43%。值得注意的是，随访时间最长的初治亚组中，疾病进展或死亡风险降低了76%（HR=0.239）。Pirtobrutinib的安全性特征与既往报告一致，与ibrutinib相比，房颤/房扑（2.4% 对 13.5%）和高血压（10.6% 对15.1%）等关注的不良事件发生率更低。

信息补充：

目前用于一线CLL/SLL的BTK疗法包括百济神州的zanubrutinib，阿斯利康的acalabrutinib以及强生的ibrutinib，均为共价BTK抑制剂。BRUIN CLL-313、 BRUIN CLL-314 两项试验为非共价BTK抑制剂开启了迈入一线疗法的大门，礼来已开始向监管机构提交 BRUIN CLL-313 和 BRUIN CLL-314 研究的结果，目标进一步扩大 Pirtobrutinib 的标签，进入更早期的治疗线。

首个PSVT疗法

Milestone宣布FDA批准了Cardamyst作为自我给药鼻喷剂治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）

2025年12月12日，MilestoneﾠPharmaceuticalsInc.宣布，FDA批准了艾曲帕米（etripamil）鼻喷雾剂CARDAMYST，用于成人急性症状性阵发性室上性心动过速（PSVT）发作转复为窦性心律。这是首个获得FDA批准的PSVT自我给药鼻喷雾剂，为超过两百万美国患者提供了一种可在医疗机构外使用的速效治疗选择。此次批准基于一项强大的临床试验项目，包括成功的III期RAPID试验，结果显示，自我给药CARDAMYST的患者中，64%在30分钟内从SVT转复为窦性心律，而安慰剂组为31%（HR=2.62；p<0.001）。CARDAMYST组的中位转复时间（17分钟）显著快于安慰剂组（54分钟）。最常见的不良事件是轻度至中度的短暂性症状，如鼻部不适和鼻塞。Milestone拥有充足资金进行商业化，CARDAMYST预计将于2026年第一季度上市。Milestone计划通过sNDA途径，启动艾曲帕米用于AFib-RVR的III期临床项目。

信息补充：

此次批准使Cardamyst成为30多年来FDA批准的首个治疗超过200万名PSVT患者的药物。据估计，美国目前有200万人被诊断患有PSVT，这是一种心律失常或异常心律。PSVT的特征是突然发生的快速心跳，常常超过每分钟150至200次。心率激增难以预测，可能持续数小时。快速的心率常常导致严重的心悸、呼吸急促、胸部不适、头晕或轻感以及痛苦，迫使PSVT患者限制日常活动。PSVT发作何时发作或持续多久的不确定性会引发焦虑，并对PSVT患者发作间隔的日常生活产生负面影响。对于有心血管或疾病基础的人，如心力衰竭、阻塞性冠心病或脱水，发作的影响和发病率尤其严重。许多医疗服务提供者对PSVT患者缺乏有效的治疗方案感到不满，常常需要长时间、负担重且昂贵的急诊就诊，甚至进行侵入性心脏消融手术。
Cardamyst是一种速效L型钙离子通道阻滞剂，半衰期大约20分钟，通过鼻腔喷雾给药快速起效，患者室上性心动过速(SVT)复发时可以自己使用。在2025年1月，箕星药业宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式受理etripamil鼻喷雾剂治疗PSVT的新药上市申请（NDA），目前在中国，尚未出现非注射、快速起效且可自行给药，用于治疗急性PSVT的药物，而etripamil有望为中国PSVT患者提供全新治疗选择。
2021年5月，Milestone Pharmaceutica 500万美元的预付款现金和来自RTW Investments,LP的500万美元股权投资。Milestone还有资格获得高达1.075亿美元的里程碑付款，以及etripamil未来在大中华区销售的提成。

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图片来源：Milestone Pharmaceuticals官网

二、上月全球新药交易进展

2025年12月全球共计发生140笔交易，首付款金额17.82亿美元，交易总金额291.36亿美元。其中中国相关交易共计55笔，首付款金额7.4亿美元，交易总金额169.29亿美元。

数据来源：NextPharma®数据库；单位(亿美元)

数据说明：统计时间截至2025年12月31日

医药魔方依据产品、交易金额、企业等因素收录了其中16笔重点交易: 其中涉及国内交易共6笔，涉及境外交易共5笔；另外还收录了5笔重大并购事件，具体信息展示如下：

在新药月报正文中有关于上述交易事件的重点解析，以下内容节选自报告原文，更多信息请点此查阅报告。

国内交易

科伦博泰与Crescent 达成战略合作，共同开发肿瘤治疗产品

2025年12月4日，科伦博泰与Crescent Biopharma宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发和商业化肿瘤治疗手段，包括新型联用疗法。此次合作涉及科伦博泰的靶向ITGB6的ADC药物SKB105（亦称CR-003）和Crescent的PD-1xVEGF双特异性抗体CR-001（亦称SKB118）。

根据协议，科伦博泰授予Crescent在美国、欧洲及所有其他大中华地区以外市场研究、开发、生产和商业化SKB105的独家权利。Crescent则授予科伦博泰在大中华地区研究、开发、生产和商业化CR-001的独家权利。双方还将合作开发两款候选药物的单药疗法，并评估CR-001与SKB105的联用疗法。基于本次合作，科伦博泰将向Crescent收取8000万美元的首付款，并有资格收取高达12.5亿美元的里程碑付款，以及基于SKB105净销售额的中个位数至低双位数百分比的分级特许权使用费。若Crescent近期发生控制权变更或与第三方签订分许可协议，科伦博泰亦有资格收取额外款项。Crescent将向科伦博泰收取2000万美元的首付款，并有资格收取高达3000万美元的里程碑付款，以及基于CR-001净销售额的低至中个位数百分比的分级特许权使用费。此次合作旨在整合双方优势资源，加速SKB105和CR-001的全球开发进程，最大化两款候选药物在肿瘤治疗领域的潜力。

相关信息：

SKB105是一款靶向整合素β6（ITGB6）的差异化ADC，其有效载荷为拓扑异构酶Ⅰ抑制剂。ITGB6在多种实体瘤中高表达，但在大多数正常组织中低表达或无表达，因此有降低系统毒性及脱靶风险的潜力。SKB105由靶向ITGB6的全人源IgG1单抗与稳定且经临床验证的可裂解连接子偶联，采用专有Kthiol®不可逆偶联技术，旨在增强药物稳定性及肿瘤特异性载荷递送能力，同时减少不良反应。临床前研究显示，SKB105在疗效、安全性和药代动力学(PK)特征方面均表现出良好特性。一项SKB105针对实体瘤患者的I/II期临床试验预计于2026年第一季度启动。
CR-001是一款PD-1xVEGF四价双特异性抗体，目前正开发用于治疗实体瘤。其结合了肿瘤学中两种互补且经过验证的作用机制⸺PD-1和VEGF阻断，其中对PD-1检查点的抑制可恢复T细胞识别和摧毁肿瘤细胞的能力，而VEGF阻断可减少对肿瘤细胞的血液供应并抑制肿瘤生长。在临床前研究中，CR-001在VEGF存在的情况下显示出提升PD-1的结合和信号阻断能力的协同药理作用，并具有强大的抗肿瘤活性。CR-001的抗VEGF活性还可能使肿瘤部位的血管正常化，有望提高联合疗法（例如CR-001与ADC联用）的定位及有效性。一项CR-001治疗实体瘤患者的全球I/II期试验预计于2026年第一季度启动。

国外交易

Dren Bio与赛诺菲达成战略合作，共同开发下一代B细胞清除疗法，用于治疗多种自身免疫性疾病

2025年12月15日，DrenﾠBio宣布与赛诺菲达成了一项战略合作，旨在共同发现并开发下一代B细胞清除疗法，用于治疗多种自身免疫性疾病。此次合作是在赛诺菲于2025年3月收购DrenBio的DR-0201（SAR448501）项目基础上的进一步拓展。根据协议条款，双方将依托 Dren Bio 的专有平台开展 B 细胞清除疗法的临床前开发工作。在确定开发候选药物后，赛诺菲将负责后续的开发、生产、监管和商业化工作。作为对价，Dren Bio将获得1亿美元的首付款，并有资格获得最高达17亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，同时还可获得美国以外市场净销售额的分级特许权使用费及相关里程碑付款。此外，Dren Bio还拥有一项在美国市场与赛诺菲联合商业化、按50/50比例共享利润并分担亏损的选择权；若行使该选择权，Dren Bio需承担40%的全球开发成本。

相关信息：

Dren Bio是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现和开发新型的首创类抗体疗法，用于治疗癌症、自身免疫性疾病以及其他严重疾病。Dren Bio的专有靶向髓系结合剂和吞噬作用平台是一种基于多特异性抗体的技术平台，其可通过选择性结合髓系细胞上表达的新型吞噬受体，诱导对致病因子的强效清除。该平台产生的多特异性抗体经过工程改造，仅在存在疾病靶标的情况下激活吞噬机制，因此理论上安全性优于其他免疫调节疗法。
Dren Bio 的主要临床阶段候选药物 DR-01 目前处于 I/II 期临床试验阶段，正在多个肿瘤及自身免疫性疾病适应症中进行评估。此外Dren Bio还拥有两个候选药物DR-0201和DR-0202。其中，DR-0201已于2025年5月被赛诺菲收购，并更名为SAR448501。SAR448501目前已进入I期临床试验，并显示出显著的B细胞清除效果。DR-0202于2025ﾠQ2进入临床阶段，拟用于治疗实体瘤。此外，Dren Bio还构建了覆盖面广泛的临床前研究管线，包括多个源自其专有平台的多特异性抗体项目，相关适应症涵盖肿瘤学、免疫学和神经学等多个领域。

收并购

BioMarin以48亿美元全现金收购Amicus，强化罕见病布局

2025年12月19日，Biomarin Pharmaceutica（l 简称BioMarin）宣布与AmicusﾠTherapeutics（简称Amicus）达成最终协议，BioMarin将以每股14.50美元的现金，总股权价值约48亿美元，全现金收购Amicus。此次收购已获得双方董事会一致批准，预计将于2026年第二季度完成，尚待监管批准和Amicus股东批准等惯例成交条件。此次收购旨在扩大BioMarin在罕见病领域的地位，加速营收增长并强化财务前景。

通过此次交易，BioMarin将获得Amicus的两款已上市、高增长产品：用于治疗法布雷病的米加司他胶囊（Galafold®），以及用于治疗庞贝病的双组分疗法西帕他酶α（Pombiliti®）+米格司他（Opfolda®）。这两款产品在过去四个季度中合计贡献了5.99亿美元的净产品收入。此外，Amicus还拥有处于III期开发阶段的DMX-200（Repagermanium）的美国权益，该药是一种潜在的首创小分子药物，用于治疗局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）。

目前Amicus已解决了与Aurobindo Pharma和Lupin Ltd.就米加司他仿制药上市申请相关的专利诉讼。根据和解协议，Amicus授予这两家公司在美国销售米加司他仿制药的许可，生效日期为2037年1月30日，从而确保了米加司他在美国的独占期延长至2037年1月。

相关信息：

Amicus与BioMarin一样，自创立以来始终致力于改变罕见病患者的治疗方式，成功开发并上市了针对法布雷病和庞贝病的重要疗法。BioMarin的运营规模，包括全球商业化网络及行业领先的自有生产能力，将使两家公司的结合成为战略级互补。交易完成后，预计将立即加速BioMarin的收入增长并改善财务前景，为患者、员工和股东创造重大价值。交易有望在完成后的12个月内对非GAAP稀释EPS产生增值。
米加司他（Galafold®）是一种口服α-半乳糖苷酶A药物分子伴侣，用于治疗特定基因突变型法布里病（一种因α-半乳糖苷酶A缺乏引起鞘糖脂堆积的遗传病）成人患者。全球约35%-50%法布里病患者可能携带适用变异。Galafold已在美、欧、英、日等40多国获批。2025年前三季度，其收入约为3.71亿美元，成为Amicus营收的主体来源。
Pombiliti + Opfolda：该双组分疗法含西帕他酶α（bis-M6P增强型rhGAA）与口服酶稳定剂米格司他，用于治疗晚发型庞贝病（体重≥40kg且当前ERT疗法无效的成人）。需警惕超敏反应、输液反应及心肺衰竭风险，禁忌用于妊娠。

三、上月重点数据统计