高甘油三酯血症（HTG）是血脂异常中的一大类型，尤其是在我国，比较常见发病率高，同时它也是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）及急性胰腺炎的危险因素之一，特别是与急性胰腺炎发生风险显著相关，TG 水平每升高 1 mmol/L，急性胰腺炎发生风险比（HR）为 1.21。在高甘油三酯血症中，家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 是严重高甘油三酯血症（sHTG）中极为特殊且严重的罕见常染色体隐性遗传病。
FCS 的临床特征为空腹血浆 TG 水平持续显著升高（≥ 10 mmol/L），它的严重之处是即使规范降脂治疗也难以控制，致使患者终身面临反复发作急性胰腺炎的高风险，并伴有腹痛、皮肤黄色瘤等症状，严重威胁患者生命健康。
因此，尽管 FCS 发病率低，但其疾病负担与临床管理困难，临床迫切需求根本性靶向治疗药物。
2026年1月6日，赛诺菲公司宣布，其创新药普乐司兰钠注射液（瑞达普）正式获得中国国家药品监督管理局批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。此次获批突破了我国在该疾病领域长期缺乏针对性治疗药物的局面，给患者带来了新的治疗生机。
普乐司兰钠是什么药？
普乐司兰钠注射液全球首款针对APOC3 mRNA靶点的小干扰RNA药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C-III（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达，实现持久的 TG 控制。载脂蛋白C-III是甘油三酯代谢过程中的关键调节蛋白，能够抑制脂蛋白脂肪酶的活性并阻碍肝脏对脂质的清除，从而导致甘油三酯水平上升。普乐司兰钠注射液的治疗目标是降低APOC3水平，从而降低甘油三酯水平，并将脂质恢复到正常的水平。
普乐司兰钠注射液的作用机制是进入肝细胞后，特异性沉默载脂蛋白C-III的mRNA，减少了载脂蛋白C-III蛋白的产生，从而解除其对脂蛋白脂肪酶的抑制。其结果是富含甘油三酯的脂蛋白分解加速，甘油三酯水平得以降低。作为小干扰RNA药物，其作用持久，每三个月仅需皮下注射一次，一年只需注射4次，这种长效便捷的特性极大地提高了患者的用药依从性，为 FCS 的长期疾病管理提供了更为有效的解决方案
对于家族性乳糜微粒血症综合征患者而言，普乐司兰钠提供了直接针对疾病关键环节的治疗选择。通过有效且持续地降低甘油三酯，有助于降低急性胰腺炎的发作风险，缓解相关症状，从而改善患者的长期健康状况和生活质量。
普乐司兰钠药效如何？
普乐司兰的疗效与安全性已通过多项临床试验验证，本次普乐司兰获批用于治疗 FCS 主要基于其在 2024 年 9 月发布于《新英格兰医学杂志》的全球多中心、III 期、随机、双盲临床研究 PALISADE 的研究结果。该研究达到了主要终点与所有次要终点。
研究结果显示，治疗 10 个月时，普乐司兰 25 mg 剂量组患者的空腹 TG 中位数降幅达 80%，显著优于安慰剂组（17%，P < 0.001），且疗效在治疗首月即可显现并维持 12 个月 。该研究还显示，普乐司兰可显著降低急性胰腺炎发生风险达 80% 。
普乐司兰钠的获批标志着我国在罕见病治疗领域取得进展，作为全球首款针对此靶点的小干扰RNA药物，它也体现了RNA疗法从研究走向临床应用的现实成果。
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