今天分享的这几家Biotech公司,你可能从来没听过(我也没怎么听过),但是都大有来头,大有实力,没有一家是靠运气吃饭的。

01

Dianthus (DNTH) —— 补体系统的“精准手术刀”

头号种子Dianthus第一个讲,它的核心逻辑在于它对“补体系统”的改良,公司的Lead Candidate已进入了III期临床,期终大考就在眼前。

Dianthus的杀手锏叫 Claseprubart( DNTH103),这是一个靶向C1s蛋白的单克隆抗体, C1s是补体级联反应的上游分子 。(关于补体的内容欢迎查看我们之前的文章:《》)

DNTH103 的牛逼之处在于采用了“YTE半衰期延长技术”。这是什么概念呢?现在的病人可能两周就得去医院输液,而 DNTH103 只要皮下注射,就能维持很久。

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它们目前的主战场是全身性重症肌无力 (gMG), 同时还能拓展多个自免适应症。。

如果在2026年公布的III期临床数据能证明它既比现有金标准更方便,疗效又不打折,那这种“患者体验”的升级将直接转化为巨大的市场份额。

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02

Tyra Biosciences (TYRA) ——死磕FGFR3

Tyra Biosciences利用其快速的、基于结构的药物设计流程和对激酶家族结构的深刻见解,建立了一个专注于靶向肿瘤学和基因定义疾病的稳健研发管线。

其主要候选药物Dabogratinib (TYRA-300) 是一种FGFR3抑制剂,旨在通过高选择性来解决现有疗法的局限,目前正用于治疗软骨发育不全(如软骨发育不全症)以及膀胱癌等实体瘤。

此外,公司还在推进其他研究性抑制剂如TYRA-430和TYRA-200的临床开发,分别针对肝细胞癌和胆管癌等癌症中的特定FGFR基因突变或融合。

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Tyra想要解决的软骨发育不全适应症,也就是侏儒症。目前该领域的霸主 BioMarin靠的是注射药物,而Tyra想做的是口服药。

但Tyra的创新点不仅仅是把针剂变口服,而在于它的技术平台SNAP。这是一个基于结构的药物设计平台,你可以理解为它能给分子拍快照。

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软骨发育不全是因为FGFR3基因过度活跃,目前的药物往往很难精准靶向FGFR3而不抑制其他FGFR家族成员,这就带来了副作用。

TYRA-300号称是高选择性的FGFR3抑制剂,指哪打哪。如果2026年的数据能证明它真的只抑制 FGFR3 而不产生低血压等副作用,那它就是毫无争议的同类最佳(Best-in-class)。

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03

Taysha (TSHA) —— 给基因装个“调光器”

Taysha Gene Therapies专注于发现、开发和商业化用于治疗中枢神经系统 (CNS) 单基因疾病的基因疗法。

Taysha的管线目前主攻 MECP2 基因突变导致的 雷特综合征(Rett Syndrome)。难点是MECP2基因的表达少了不行,多了会有严重的毒性。所以传统的基因疗法不敢乱用。

Taysha的核心黑科技体现在它的药物TSHA-102上,它们在 AAV9 病毒载体里装了一个名为 miRNA-Responsive Auto-Regulation 的技术。简单说,这就是给基因装了个智能调控。如果体内蛋白太多了,它自己会关小一点;太少了,它就开大一点。

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2026年,我们要看的就是这个“调光器”在人体里是否灵光。

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04

Solid Bio (SLDB) —— 换了辆好的“运货卡车”

Solid Bio是做杜氏肌营养不良(DMD)的老兵,虽然以前摔过跟头,但这次带着他的新药 SGT-003卷土重来。

DMD的病因是缺少抗肌萎缩蛋白,但这个蛋白太大了,塞不进病毒载体里。所以大家都在用“微型抗肌萎缩蛋白”(Microdystrophin)。

相比上一代产品,SGT-003换了一个全新的外壳,也就是AAV-SLB101衣壳。这种新型衣壳是亲肌肉组织的,能更精准地把基因送到肌肉细胞,用更少的药量达到更好的效果。2026年的数据,就是要验证这辆“新卡车”到底稳不稳。

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05

Tango

Tango的技术路线听起来最像侦探小说,玩的是比较热门的合成致死(Synthetic Lethality)。

它们盯上的是 MTAP 缺失的肿瘤(约15%的常见癌症都有这个特征)。逻辑是这样的:正常细胞里有MTAP,而癌细胞里没有。Tango 发现,一旦细胞缺失了MTAP就会对另一个互补蛋白PRMT5蛋白产生极度依赖。

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因此,Tango开发了TNG908和TNG462,新一代的PRMT5抑制剂。这些抑制剂只对那些没了MTAP的癌细胞起作用,对正常细胞毫发无伤。

比传统化疗特异性强很多。2026年,就是看这种理论上的完美机制,能否在复杂的晚期癌症患者身上通过考验。

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06

ORIC Pharma —— 专门攻克“脑屏障”

ORIC的名字就来源于“克服癌症耐药性”的缩写。目前公司手里有一张王牌 ORIC-114。

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这是一款针对EGFR和HER2突变(尤其是Exon 20插入突变)的抑制剂。现在市面上针对这个靶点的药不少,但很多都有一个死穴,无法突破血脑屏障,而肺癌患者到了晚期,很容易发生脑转移。

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ORIC-114的化学结构经过特殊设计,具有极强的血脑屏障穿透力。2026年的关键看点,就是看它能不能把藏在脑子里的肿瘤也给收拾了。

这六家公司,Dianthus赌的是抗体工程的半衰期,Tyra赌的是结构生物学的精准度,Taysha赌的是基因表达的智能调控,Solid Bio赌的是病毒载体的进化,Tango赌的是合成致死,ORIC赌的是药物化学的穿透力。

每一行代码背后,都是成吨的科研经费和无数科学家的头发。2026年,当这些复杂的科学原理转化为简单的“临床成功”或“失败”两个字时,资本市场就会给出最直接的反馈。

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