Capsida生物治疗公司宣布，美国食品药品监督管理局已授予其针对STXBP1发育性癫痫脑病（STXBP1-DEE）的研究性基因疗法孤儿药资格。该公司表示，STXBP1-DEE是一种严重的遗传疾病，其特征为难治性癫痫发作和发育迟缓。

该公司表示，其基因疗法通过其专有的衣壳工程平台传递STXBP1基因的功能拷贝。Capsida表示，该平台能够实现对中枢神经系统的靶向递送，同时减少对外周组织的影响。

根据公司介绍，孤儿药资格提供的好处包括临床开发的税收抵免、免除某些FDA的费用，以及如果疗法获得批准则享有七年的市场独占期。Capsida表示，这一资格反映了对STXBP1-DEE有效治疗的迫切需求。

该公司表示其基因治疗项目旨在通过解决疾病的根本遗传原因，恢复正常的突触功能。该公司表示，前临床数据支持进一步开发，并计划将该候选药物推进到临床评估。

Capsida 表示这一里程碑展示了其基因治疗平台的潜力，能够通过针对疾病的遗传因素来治疗罕见和严重的神经系统疾病，这一点非常重要。