PRMT5（蛋白精氨酸甲基转移酶5）和特定基因MTAP（代谢酶5'-脱氧-5'-甲硫腺苷磷酸化酶）在细胞代谢中发挥关键作用，对细胞存活至关重要。研究显示，大约10%至30%的癌症涉及MTAP缺失，导致肿瘤细胞中的MTA（甲硫腺苷）水平升高。

AZD3470是一款特异性靶向甲基硫代腺苷（MTA）和蛋白质精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）复合物的新一代PRMT5抑制剂。该药通过结合MTA-PRMT5复合物，特异性抑制PRMT5活性，阻断其对组蛋白和非组蛋白底物的甲基化修饰，从而诱导肿瘤细胞周期停滞、促进细胞凋亡，抑制肿瘤生长。

相比一代PRMT5抑制剂，AZD3470具有更高的选择性和治疗指数，能够减少对正常细胞的毒性作用，尤其针对MTAP缺陷型肿瘤细胞，可更精准地发挥抗肿瘤效应，有望提高治疗效果并降低不良反应风险。

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目前有“一项AZD3470（一种MTA协同PRMT5抑制剂）单药治疗和与其他抗肿瘤药物联合治疗用于MTAP缺陷型晚期/转移性实体瘤患者的模块化、I/IIa期、多中心、剂量递增和剂量扩展研究。”正在招募中！

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