和黄医药Syk抑制剂「索乐匹尼布」重新递交上市申请|itp|syk抑制剂|免疫性疾病|和黄医药|安慰剂|治疗|索乐匹尼布|血小板

2月10日，CDE网站显示，和黄医药的醋酸索乐匹尼布片递交上市申请，适应症为既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。

索乐匹尼布是一种用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。Syk是Fc受体和B细胞受体信号传导通路的关键组成部分。免疫性血小板减少症是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。

III期ESLIM-01研究结果表明，索乐匹尼布在原发ITP患者中展现出具有临床意义的快速且持久的持续血小板计数应答，具有可耐受的安全性特征，并改善了患者的生活质量，有潜力成为既往接受过至少一种治疗的ITP患者的治疗选择。

具体而言，在该研究中，索乐匹尼布组的持续应答率（DRR）为48.4%（61/126），而安慰剂组则为0%（p<0.0001），且在大部分预设的分组中保持一致。此外，索乐匹尼布组在0-12周时的整体应答率（ORR）为68.3%，在0-24周时的整体应答率为70.6%，而安慰剂组的整体应答率则分别为14.5%和16.1%（p<0.0001）。索乐匹尼布组患者出现应答的中位时间为8天，而安慰剂组则为30天。

该研究进一步的事后亚组分析显示，无论既往的治疗线数或者既往TPO/TPO-RA治疗情况（包括TPO/TPO-RA治疗类型或治疗方案的数量）如何，索乐匹尼布在ITP患者中均带来一致的临床获益。研究中大部分患者既往都接受过大量治疗，中位既往免疫性血小板减少症治疗线数为四线。在既往接受过四线或以上治疗的患者中，索乐匹尼布组的持续应答率为47.7%，而安慰剂组则为0%（p<0.0001）。此外，大部分患者既往曾接受过TPO/TPO-RA治疗。索乐匹尼布组的患者中74.6%的患者曾接受过TPO/TPO-RA治疗，对该亚组的分析显示，索乐匹尼布组的持续应答率为46.8%，而安慰剂组则为0%（p<0.0001）。

索乐匹尼布在该研究中的安全性与既往临床研究一致。大多数治疗期间不良事件（TEAE）的程度为轻度或中度（1级或2级）。索乐匹尼布组患者出现3级或以上TEAE的比例为25.4%，而安慰剂组则为24.2%。索乐匹尼布亦显著改善了患者躯体功能和精力/疲劳方面的生活质量（p<0.05）。

2024年1月11日，索乐匹尼布首次在国内递交新药上市申请（NDA），同时被纳入优先审评。2025年12月30日，索乐匹尼布收到药品通知件。2026年1月8日，索乐匹尼布再次被纳入优先审评。