摘要：2 月 13 日，罕见病药企 Ultragenyx 官宣裁员 10% 涉及 130 名员工，此次调整源于脆骨病药物三期临床折戟，叠加基因疗法 UX111FDA 审批遇阻。公司计划通过精简团队聚焦核心管线，剑指 2027 年盈利目标，而下半年多款重磅疗法的临床与审批节点，成了其翻身的关键筹码。

临床失利 + 审批遇阻 药企急踩成本刹车

脆骨病药物 setrusumab 的失利，成了压垮 Ultragenyx 的第一根稻草。这款硬骨素抑制剂的 2/3 期和三期两项临床试验，均栽在了年骨折率这一核心终点上，连安慰剂组的表现都没能比过，直接让公司在去年底就喊出了 “大幅降本” 的信号。

屋漏偏逢连夜雨，公司寄予厚望的基因疗法 UX111 也在 FDA 门口卡了壳。这款针对 Sanfilippo A 型综合征的疗法，去年 7 月因生产问题被驳回申请，上个月重新提交后，又被 FDA 要求补充生产相关的佐证材料，审批进程一拖再拖，属实让行业捏了把汗。

内外压力下，Ultragenyx 的裁员靴子终于落地。130 人的优化规模，刚好是公司员工总数的 10%，CEO Emil Kakkis 直言，这次战略重组就是为了把钱花在刀刃上，砍掉非核心投入，牢牢盯住那些高价值的研发机会。

断臂求生 剑指 2027 年盈利目标

这场裁员并非单纯的 “砍人头”，而是公司成本管控的一步大棋。财报里明明白白写着，即便算上遣散费和重组成本，今年的研发与销售费用要么持平，要么小幅下降，到 2027 年研发费用还要在 2025 年的基础上砍去 38%。

怎么实现这个目标？公司的思路很清晰，一方面收尾部分三期临床试验，另一方面直接缩减早期研发的投入，把资源彻底向核心管线倾斜。要知道，罕见病研发本就是烧钱的赛道，临床失败后及时止损，成了不少药企的常规操作，只是 Ultragenyx 的动作来得更猛些。

有意思的是，此次公告里对 setrusumab 只字未提，这款折戟的药物大概率已被打入冷宫。对 Ultragenyx 而言，与其纠结于过往的失败，不如把目光放在未来，毕竟 2027 年的盈利红线，容不得半点迟疑。

多款重磅管线排队 下半年迎关键考

尽管眼下处境艰难，但 Ultragenyx 的手里还握着几张好牌，2026 年也被公司定义为 “关键转折年”。最受关注的当属 UX111，这款疗法此前展现出了不错的临床数据，分析师也认为，FDA 的审批问题只是暂时的，后续大概率能顺利解决。

今年三季度更是公司的大考时刻，针对糖原贮积病的 AAV8 基因疗法 DTX401 将迎来 FDA 的审批决定，这款疗法若获批，将成为针对该疾病的首款靶向疗法。同期，天使综合征的反义寡核苷酸疗法三期临床数据也将出炉，这款曾获 FDA 突破性疗法认定的管线，被视作公司后续增长的重要引擎。

市场对这次重组也多是看好的态度，William Blair 分析师就直言，setrusumab 临床失败后，这样的调整是保住 2027 年盈利目标的必要操作。而接下来 12 个月，两款基因疗法的优先审评资格，加上天使综合征的临床数据，都让公司的未来充满想象空间。

对 Ultragenyx 来说，裁员只是开始，下半年的管线表现才是真正的硬仗。在罕见病研发的赛道上，只有把每一分研发经费都花在实处，才能在临床与审批的双重考验中，闯出一条翻盘的路。

参考来源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/ultragenyx-lays-10-workforce-wake-phase-3-brittle-bone-trial-fails

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