突破性疗法有望今年年中向FDA递交上市申请
Larimar Therapeutics今日宣布，美国FDA已授予其在研疗法nomlabofusp突破性疗法认定（BTD），用于治疗成人及儿童弗里德赖希共济失调（FA）。Nomlabofusp是一种具有疾病修饰潜力的frataxin（FXN）蛋白替代疗法。公司同时表示，在与FDA开展相关项目会议后，双方已就将皮肤FXN水平作为一种新型替代终点达成一致，该指标被认为有望合理预测患者的临床获益，用以支持公司计划于2026年6月提交的生物制品许可申请（BLA）并寻求加速批准。
此次突破性疗法认定的授予主要基于进行中的开放标签（OL）研究的结果。初步数据显示，接受nomlabofusp治疗1年后，患者皮肤FXN水平提升至接近无症状携带者的范围，同时在四项关键临床指标上呈现一致改善趋势，包括改良弗里德赖希共济失调评定量表（mFARS）、日常生活活动评分（FARS-ADL）、9孔插钉试验（9-HPT）及改良疲劳影响量表（MFIS）。相关结果显示，该疗法有望改善FA的疾病进程，相较FACOMS自然病程研究参考队列中观察到的疾病持续恶化趋势具有潜在优势。公司预计将于2026年第二季度公布支持BLA申报的关键研究数据，并计划同期启动全球确证性3期研究入组工作，预计于2026年年中完成首例患者给药。
FDA授予基因疗法优先审评资格
Ultragenyx Pharmaceutical近日宣布，美国FDA已受理其腺相关病毒（AAV）基因疗法DTX401（pariglasgene brecaparvovec）用于治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）的生物制品许可申请，并授予优先审评资格。FDA同时将该申请的PDUFA目标审评日期定为2026年8月23日。根据新闻稿，若顺利获批，DTX401有望成为首个针对GSDIa潜在致病机制的治疗方案。
此前公布的随机、双盲、安慰剂对照3期GlucoGene研究结果显示，接受DTX401治疗的患者在维持较低的低血糖（hypoglycemia）发生率的同时，其每日玉米淀粉摄入量及摄入频率均显著且具有临床意义地降低，并表现出更稳定的正常血糖水平以及更好的空腹耐受能力。上述疗效进一步体现为患者生活质量的改善，在患者总体变化印象量表（PGIC）评估中得到体现。安全性方面，DTX401总体耐受性良好，安全性特征可接受。
安斯泰来达成超17亿美元抗癌疗法合作
安斯泰来（Astellas Pharma）与Vir Biotechnology近日宣布达成全球战略合作，共同推进在研前列腺癌疗法VIR-5500的开发与商业化。VIR-5500是一款靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的PRO-XTEN双掩蔽CD3 T细胞衔接器（TCE），可在到达肿瘤微环境前保持非活性状态，从而降低脱靶效应并提升治疗指数。目前，该疗法正处于晚期转移性前列腺癌的1期临床开发阶段。双方表示，此次合作将有助于加速VIR-5500的临床推进，同时进一步强化安斯泰来在肿瘤领域，尤其是前列腺癌治疗方向的研发与商业化布局。根据协议，双方将共同承担该项目的开发与商业化工作。
根据合作条款，Vir Biotechnology将获得3.35亿美元的预付款及近期里程碑付款，其中包括2.4亿美元现金、7500万美元股权投资以及2000万美元近期里程碑付款。此外，Vir未来还有资格获得最高达13.7亿美元的研发、监管及销售里程碑付款。按照合作安排，Vir将继续推进当前正在进行的1期临床试验，直至项目开发责任正式转交安斯泰来，随后由安斯泰来主导后续开发工作。
参考资料：
[1] Ultragenyx Announces U.S. FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application (BLA) for DTX401 AAV Gene Therapy for Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). Retrieved February 24, 2026 from https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-us-fda-acceptance-and-priority-review
[2] Larimar Therapeutics Announces FDA Breakthrough Therapy Designation for Nomlabofusp in FA and Reiterates Planned BLA Submission in June 2026. Retrieved February 24, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/24/3243356/0/en/Larimar-Therapeutics-Announces-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Nomlabofusp-in-FA-and-Reiterates-Planned-BLA-Submission-in-June-2026.html
[3] Astellas and Vir Biotechnology Announce Global Strategic Collaboration to Advance PSMA-targeting PRO-XTEN® Dual-masked T-Cell Engager VIR-5500 for the Treatment of Prostate Cancer. Retrieved February 24, 2026 from https://investors.vir.bio/news/news-details/2026/Astellas-and-Vir-Biotechnology-Announce-Global-Strategic-Collaboration-to-Advance-PSMA-targeting-PRO-XTEN-Dual-masked-T-Cell-Engager-VIR-5500-for-the-Treatment-of-Prostate-Cancer/default.aspx
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