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2月27日，Atrium Therapeutics正式官宣成立，公司聚焦罕见遗传性心肌病领域，依托靶向RNA递送平台，推进两款核心候选药物的开发。

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据悉，Atrium Therapeutics源自诺华120亿美元收购Avidity Biosciences后的资产拆分，成立之初便手握约2.7亿美元现金及现金等价物，为管线推进提供充足资金支撑。

管线布局上，Atrium Therapeutics目前重点推进两款核心候选药物，瞄准罕见遗传性心肌病：

  • ATR 1072：用于治疗PRKAG2（蛋白激酶AMP激活的非催化亚基Gamma 2）综合征，预计2026年下半年提交IND；

  • ATR 1086：治疗PLN（磷蛋白）相关心肌病，预计2027年提交IND申请。

此外，公司还储备了两个未披露的研究靶点，持续丰富精准心脏病学管线矩阵。

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Atrium Therapeutics整体管线（来源：公司官网）

作为拆分企业，Atrium Therapeutics继承了Avidity Biosciences的心脏靶向RNA递送技术平台。该平台创新性融合单克隆抗体的组织选择性与寡核苷酸的精准作用优势，通过非病毒递送系统，将小干扰RNA（siRNA）直接靶向递送至心肌细胞，有效解决了传统RNA疗法组织递送特异性不足、脱靶风险高的行业痛点。

Atrium Therapeutics总裁兼首席执行官Kathleen Gallagher表示：“Atrium Therapeutics的成立，对遗传性心肌病患者而言是重要里程碑。依托Avidity在靶向RNA递送领域的开创性成果，我们有望推动精准药物研发，直接作用于心脏病的生物驱动因素，为精准心脏病学RNA治疗开辟全新时代。”

参考资料：

https://investors.atriumtherapeutics.com/2026-02-27-Atrium-Therapeutics-Launches-with-Approximately-270-Million-to-Advance-Novel-RNA-Medicines-for-Rare-Genetic-Cardiomyopathies

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