在2026年2月28日——第19个国际罕见病日到来之际，国内头部创新药企业金赛药业的一类创新药伏欣奇拜单抗在儿童罕见病领域取得重要突破。

由国内多家儿童风湿免疫中心共同开展的一项评估该药物治疗全身型幼年特发性关节炎（sJIA）的II期临床试验（NCT05925452）取得积极结果，其研究论文已被国际风湿病学领域权威期刊《Rheumatology and Therapy》正式接收。

作为国内首个获批的IL-1β单抗，伏欣奇拜单抗此前已填补我国痛风领域长效抗炎精准靶向的治疗空白，此次在sJIA适应症上的进展，标志着其在自免疾病管线的布局迈出关键一步。

自免管线迈出关键一步

伏欣奇拜适应症拓展取得阶段性胜利

研究结果显示，在3.0 mg/kg剂量组中，治疗至第28天时，达到改良ACR Pedi 30应答率的患儿比例高达94.1%。

ACR Pedi 30指标是医学上衡量患儿整体症状的关键门槛，代表着关节炎关节数量、炎症、功能等核心指标中有3项指标改善至少30%，且不超过1项指标恶化超过30%。

这意味着在不到一个月的时间里，超过九成使用该剂量的孩子，体内的“炎症风暴”得到了快速且强效的初步压制。

这一应答率，不仅在本次研究的三个分组中表现最优，也从数值上明显领先于对照组托珠单抗的82.4%

此外，伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组的ACR Pedi 90应答率达到了47.1%，相较于对照组的35.3%高出了11.8% 。

如果说达成30%的改善是“救火”，那么ACR Pedi 90指标则代表着患儿的疾病症状获得了高达90%的改善，是临床治疗上的一种深度缓解状态。

这种极高程度的疾病控制，对于风湿病患儿来说至关重要，因为它能最大程度地阻止体内的持续炎症对骨骼的破坏，从而显著降低了发生不可逆的关节损伤乃至终身残疾的风险。

治疗结束时，伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组的糖皮质激素减停成功率高达75.0%，显著优于对照组的62.5%。

在临床治疗中，长期服用激素虽然能强行压制炎症，但也会带来不容忽视的代价，包括严重抑制儿童的身高发育、引发骨质疏松以及导致代谢紊乱等。

75%的激素成功减停率，意味着四分之三的患儿得以彻底规避长期使用激素带来的副作用，可以真正回归健康的生长轨迹，这极大地提升了患者家庭对长期治疗方案的接受度。

在展现出卓越疗效的同时，伏欣奇拜单抗也交出一份优异的安全性答卷，在临床试验中实现了罕见的“四零”安全记录：0例发生3级或以上的治疗期间不良事件（TEAEs）、0例发生严重不良事件（SAEs）、0例发生巨噬细胞活化综合征（MAS）事件、0例死亡事件。

伏欣奇拜单抗兼具疗效与安全性的背后，是其精妙的抗体分子设计。

伏欣奇拜单抗对致病源IL-1β的中和活性高达同类5倍，可以强效阻断炎症通路；较低的等电点使其在体内带负电荷，减缓药物清除并延长半衰期，稳固支撑了每4周一针的给药方案。

在安全防御上，100%全人源序列彻底排除了动物成分诱发的排斥与免疫原性风险，其特有的IgG4亚型更自带“效应功能沉默”属性，在精准锁定靶点时避免了对正常组织的“误伤”。

全身型幼年特发性关节炎（sJIA），长久以来是横亘在儿童风湿免疫学界面前的一座大山。

在过去很长一段时间，sJIA的治疗长期深陷“高效、便捷、安全”难以兼得的结构性困境。

作为由固有免疫系统异常驱动的自身炎症性疾病，sJIA促炎因子的级联放大，不仅导致严重的全身症状，还极易并发危及生命的巨噬细胞活化综合征。

尽管靶向生物制剂的问世，很大程度上改写了sJIA的治疗格局，但在实际应用中，却仍然伴随着沉重的临床治疗代价。

一方面，部分治疗方案要求患儿每日进行皮下注射，极大影响了患者长期的治疗依从性；另一些治疗方案，则需要患者频繁前往医院进行静脉输注，将患儿及其家庭长期困于繁杂的医疗流程中，严重影响了正常的学业与生活。

此外，给药周期更具优势的海外创新疗法，往往又因国内尚未获批适应症或价格高企，严重影响了药物的可及性。

这种临床需求与巨大的用药负担之间的矛盾，构成了该领域长期未被满足的临床痛点。

金赛药业深耕儿童健康领域近三十年，长期以来积极响应国家罕见病药物研发的号召，针对临床未被满足的罕见病诊疗需求，持续投入罕见病药物开发。

通过对生长发育类罕见病的研究，不断加深对重组人生长激素这一罕见病用药的理解，如小胖威利综合征、特纳综合征、努南综合征、软骨发育不全和原发性生长激素缺乏症引起的儿童生长发育障碍等罕见病，已被纳入生长激素的适应症范围，越来越多的罕见病患儿开始通过生长激素治疗获益。

除此，研发管线涵盖国家罕见病目录中原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症、全身型幼年特发性关节炎和Silver-Russell综合征等儿童生长发育障碍相关病症。

同时，金赛还布局了针对囊性纤维化、苯丙酮尿症和有机酸血症等罕见病的创新管线，以期为全球罕见病患者提供更多的治疗药物选择。

创新成果多点开花，破局而立

除了罕见病领域，金赛药业还在在多个细分赛道不断地成功拓展，取得了非常不错的进展与成绩。

目前，金赛药业已构建覆盖研发全周期的阶梯式管线布局，涵盖内分泌代谢、女性健康、肿瘤、免疫与呼吸、耐药菌感染等重大领域，超40条核心管线均具备全球首创或同类最佳潜力。

刚刚过去的2025年，对金赛药业而言，是硕果累累的“丰收之年”。

这一年，金赛药业共获得3项新药上市批准及21项临床试验批件；痛风领域的革命性创新药金蓓欣、长效促卵泡激素金赛佳和替勃龙片金赛蓓成功上市；长效生长激素金赛增及肿瘤恶病质治疗药物美适亚被纳入国家医保目录；同时，引进了抗过敏治疗药物安脱达，并完成了研发管线的首次海外授权合作。这一系列突破性进展，充分彰显了企业的创新实力与发展破局力。

自生长激素实现单品突破后，金赛药业正通过构建细分领域技术壁垒，积极培育新的增长曲线。

目前，尽管母公司长春高新估值处于历史相对低位，但金赛药业在多个赛道的创新管线布局已处于行业前列。

随着研发成果逐步落地，长春高新（金赛药业）有望向具备全球竞争力的创新平台转型，企业或将推动进入新的发展阶段。