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（来源：药时代）
2026年3月3日，据Fierce Biotech报道，Disc Medicine已在2月27日提交给美国证券交易委员会的一份文件中披露，将缩减20%的员工规模。公司表示，此次裁员预计在第二季度完成，主要波及商业岗位及“部分支持职能部门”。根据年度报告，这家总部位于马萨诸塞州的企业在新年伊始共有155名全职员工，这意味着约30人将在本轮调整中离开。
此番裁员的直接导火索，是FDA上个月对其核心在研药物Bitopertin的上市否决。该药旨在治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）和X-连锁原卟啉症（XLP）两项罕见血液疾病，然而即便Bitopertin持有CNPV加速审评券，最终仍未能闯关成功。
此前，支撑Bitopertin上市申请的核心依据是一项纳入75名EPP患者的II期临床试验。在这项随机、安慰剂对照试验及其开放标签扩展研究中，Disc公司将PPIX水平下降作为主要终点。FDA承认两项试验均达到了预设目标，但指出随机试验高剂量组中观察到的PPIX变化幅度约40%“相对有限”。监管机构在信函中明确表示：“目前尚不清楚全血中无金属PPIX的这种变化幅度，是否合理到足以预测临床获益。”更关键的是，尽管存在“强烈的机制和生物学合理性”，这两项试验均未能证明PPIX水平降低与患者日光耐受性改善之间存在相关性。FDA进一步追问：是否有其他数据能够基于生物标志物充分证明该药物的有效性，以支撑其获批？
面对监管质疑，Disc公司总裁兼首席执行官John Quisel博士在声明中表示：“虽然我们利用CNPV加速途径，尽快为患者提供Bitopertin的努力尚未取得成果，但我们仍在继续寻求所有途径以支持FDA的批准。”他强调，此次拒批将延迟Bitopertin的潜在批准时间，但公司对正在进行的III期Apollo试验充满信心，该试验计划招募约150名患者，采用日光暴露结局作为主要终点，顶线数据预计于2026年第四季度公布。若结果积极，或将为上市申请补充关键证据。
参考资料：
1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/disc-lays-20-employees-it-steadies-ship-after-fda-rejection-rare-disease-drug
3.其他公开信息
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