爱思益普构建的国内最大离子通道稳定细胞库,覆盖120余种靶点,包括人源化细胞模型及疾病相关突变体库,成为新药研发的核心基础设施。该细胞库通过优化转染条件与筛选压力,实现了细胞系的高稳定性与长传代周期。以Nav1.8人源化细胞系为例,其可连续传代超过50代而保持功能活性,数据变异系数(CV)低于15%,显著优于行业平均水平。这种稳定性为大规模化合物筛选提供了可靠保障,某跨国药企利用该细胞系完成镇痛药物研发项目,单批次实验重复性达95%以上。
细胞模型的多样性支持跨靶点研究需求。爱思益普开发的CRISPR/Cas9基因编辑平台可快速生成离子通道敲除或点突变细胞系,用于脱靶效应评估与机制研究。例如,针对酸敏感离子通道ASIC1a,平台通过敲除特定基因亚型,构建了定量分析化合物对通道失活曲线影响的模型,为抗癫痫药物研发提供新靶点。目前,细胞库已支持全球超千家药企完成离子通道相关研究项目,累计筛选化合物超百万例。
在疾病模拟领域,细胞库展现出强大应用价值。爱思益普采用“靶点导向+疾病模拟”双轨策略,针对临床热点突变构建点突变模型。例如,在心律失常研究中,平台通过模拟hERG通道突变导致的获得性长QT综合征(LQTS),建立了体外药物安全性评价体系。某心血管药物研发项目利用该模型,提前识别出3个具有潜在心脏毒性的候选分子,避免后期临床失败风险,节省研发成本超2000万元。
热门跟贴