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(来源:药时空)

摘要:美国健康高级研究计划局(ARPA-H)宣布未来五年投入 1.58 亿美元,启动 GLIDE 计划攻坚淋巴系统靶向药物研发。这一领域至今无 FDA 批准的专属药物与器械,此次资助将聚焦淋巴系统四大核心病变,扶持多家生物科技公司展开首款针对性疗法研发,填补医学研究长期存在的空白。

被忽视的人体 “隐形管网”

淋巴系统像一张铺在身体里的隐形管网,管着全身液体运输,还和免疫系统缠在一起。说起来,它和心脏、肠胃这些器官的联系都挺深,心衰、糖尿病、炎症性肠病的发展里,都能看到它的影子。但在医药研究里,它却一直是个边缘角色。

ARPA-H 的 Kimberley Steele 对此的感受,比谁都真切。她的儿子患上了罕见的淋巴系统疾病,求医时才发现,这个系统的研究缺口到底有多大。她干脆暂停了自己的职业,扎进淋巴系统研究的相关工作,后来加入 ARPA-H,把淋巴系统研发推上了议程。“这是个硬骨头,而 ARPA-H 就想啃硬骨头。” 她在发布会里的这句话,道尽了这个领域的现状。

截至目前,FDA 还没有批准过任何一款专门针对淋巴系统的药物或器械。临床面对淋巴系统出问题的患者,能做的干预少之又少,某种程度上,这也是所有研究人员心里的一块疙瘩。

GLIDE 计划,瞄准四大核心问题

今年 1 月,Steele 主导的首个淋巴系统相关研究还聚焦在诊断领域,而这次落地的 GLIDE 计划,把目标直接放在了治疗上。1.58 亿美元的资金,要用来搭建一套完整的淋巴系统治疗工具,让医生能在早期就对淋巴系统的问题做出有效干预。

Steele 把淋巴系统的核心问题归为四类:血管渗漏、管路堵塞、瓣膜功能异常,还有淋巴结节过度增生。她儿子遭遇的,正是最后一种。而 GLIDE 计划的资助,就冲着这些实打实的病变去,不绕弯子,直接解决病根。

这笔资金落地的同一天,ARPA-H 还公布了另一项 7580 万美元的眼内血液监测研发计划。上个月,该机构也刚推出过 1.44 亿美元的抗衰老研究项目。能看出,这个拜登政府主导的机构,正把钱砸在那些行业不敢碰的高风险研究上。其负责人 Alicia Jackson 的想法很直接,就是靠这些创新,在生物科技领域站稳脚跟。

两家波士顿药企,率先迈出脚步

波士顿的两家生物科技公司,成了这次资金的首批受益者,走的路子却完全不同。

Seaport Therapeutics 拿到了 1500 万美元,还和澳大利亚莫纳什大学展开合作。这家原本主攻神经精神类药物的公司,这次把辉瑞的塞来昔布改造成了口服药 GlyphCele,专打淋巴系统,目标对准代谢疾病和胰腺癌。公司的 Daniel Bonner 说,这款药能触碰到现有疗法看不到的疾病根源。其实对 Seaport 来说,这也是一次跨界尝试,把自家的 Glyph 平台,从中枢神经领域延伸到了更广阔的天地。

而 2024 年刚从哈佛怀斯研究所拆分出来的 Ropirio Therapeutics,一门心思扎在淋巴系统上。它拿到的资助,要用来研发首款防止淋巴管渗漏的药物。淋巴管一漏,身体里的液体会淤积,组织跟着发炎,这是很多慢性水肿的根源。这家年轻的公司,想从最基础的血管功能入手,把这个问题掐灭在源头。

坦白讲,淋巴系统药物研发的前路,还有太多未知。但这次 1.58 亿美元的投入,至少让这个被冷落了太久的领域,有了第一个实打实的起点。那些被淋巴系统疾病困扰的患者,也终于能看到一点新的光。