德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员在第67届美国血液学会（ASH）年会和博览会上展示了关于pivekimab sunirine (PVEK)的两项正在进行的研究的令人鼓舞的新数据，这是一种针对CD123的抗体药物偶联物，用于治疗两种侵袭性血癌。
在Naval Daver博士（白血病教授）领导的Ib/II期试验中，新诊断的无法接受强化化疗的CD123阳性急性髓性白血病（AML）患者对venetoclax (VEN)、azacitidine (AZA)和PVEK的三联组合表现出良好的反应率。Daver展示了摘要651。
在Naveen Pemmaraju博士（白血病教授）领导的I/II期CADENZA注册研究中，PVEK单药治疗在一组患有芽生浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）——一种罕见且侵袭性的血癌——以及其他血癌患者中取得了高反应率。Pemmaraju展示了摘要5195。
这两项研究的结果也发表在期刊Blood上。
PVEK对CD123阳性急性髓系白血病患者的益处是什么？
在MD安德森医院的一项研究中，VEN和AZA的组合在不适合强化化疗的新诊断CD123阳性急性髓系白血病患者中，生存率优于单独使用AZA。不过，这一人群的治疗结果仍有提升的空间。
因此，本研究探讨了在VEN和AZA的基础上添加PVEK，因为CD123在某些白血病细胞中表达过高。
49名不适合化疗的老年CD123阳性急性髓系白血病患者接受了三药联合治疗。在中位随访10个月时，63.3%的患者达到了完全缓解（CR），79.6%的患者达到了不完全血液学恢复的CR，73.5%的患者达到了部分血液学恢复的CR。
大多数患者在更敏感的检测中未显示可测量的残余疾病（MRD）。8名患者成功过渡到干细胞移植。治疗总体耐受良好，未观察到新的重大副作用。研究结果表明，这种三药联合治疗方案对难治性急性髓系白血病患者是一个安全且可能有效的选择。
“这种三联疗法可能代表了对于那些不适合接受强化化疗的CD123阳性急性髓系白血病（AML）（急性髓系白血病的缩写）老年患者的重要进展，”达弗说。“我们观察到的缓解率和微小残留病（MRD）率非常令人鼓舞，支持在更大规模的试验中进一步开发。”
在CADENZA研究中，BPDCN患者如何从PVEK中受益？
胚样浆细胞树突状细胞肿瘤是一种罕见的、侵袭性血癌，影响患者的皮肤、骨髓和淋巴结，迫切需要改善一线治疗。由于CD123在这种癌症中过度表达，CADENZA研究评估了PVEK作为这些患者的单一治疗方案。
早期结果显示出令人鼓舞的结果，70%的新确诊BPDCN患者实现了完全或近乎完全的缓解。然而，大约20%的高风险亚组BPDCN患者还患有其他血液癌症，这些癌症是在BPDCN之前或同时被确诊的，使他们的治疗更加复杂和具有挑战性。然而，这些患者对PVEK疗法的反应也很好。
“我们为这一亚组患者发现了一个重大突破，他们不仅面临BPDCN，还面临其他血液癌症，过去可选择的治疗方案很少，”佩马拉朱说。
“这些结果表明，PVEK治疗在这个高风险亚组中可能同样有效，这对患者来说是一个重要的进展。”
在这个重要的患者群体中，PVEK单药治疗的总体反应率达到了90.9%。中位生存期约为17个月，近一半的患者成功进行了干细胞移植，这标志着高风险患者群体的一个重要里程碑。副作用总体上是可控的，并且与其他癌症治疗中观察到的副作用一致。
这些研究结果表明，PVEK可能为难以治疗的BPDCN患者提供一个有价值的新选择。
更多详情： Naval Daver等，Pivekimab sunirine与venetoclax和azacitidine联合治疗不适合的新诊断急性髓性白血病患者的疗效和安全性，Blood（2025）。 DOI: 10.1182/blood-2025-651
Naveen Pemmaraju 等人，pivekimab sunirine 在既往或合并血液恶性肿瘤患者中对浆细胞样树突状细胞肿瘤的疗效和安全性：来自 cadenza 研究的结果，Blood (2025)。 DOI: 10.1182/blood-2025-5195
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