（人民日报健康客户端记者 张瀚允）3月10日，在人民日报健康客户端推出的“2026两会健康策”直播现场，中日友好医院呼吸与危重症医学科主任医师代华平、中日友好医院风湿免疫科主任医师卢昕、大连医科大学公共卫生学院教授袁妮、蔻德罕见病中心创始人兼主任黄如方、勃林格殷格翰大中华区人用药品事业部中央市场准入负责人韩婷，共同就“完善罕见肺纤维化诊疗体系，提升患者可及”这一话题展开深入探讨。

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“从临床诊疗角度看，特发性肺纤维化（IPF）和进展性肺纤维化（PPF）的诊断与治疗仍面临诸多挑战。”代华平介绍，特发性肺纤维化是间质性肺病中较常见、预后较差的一种慢性进行性疾病，主要累及50岁以上人群，男性多于女性，且发病率呈持续上升趋势。“患者一旦确诊，五年生存率不足40%，堪称‘不是癌症的癌症’。”她提到，尽管其病因尚不明确，高龄、长期吸烟、病毒感染与环境粉尘暴露史及相关遗传或家族病史是主要高危因素。

卢昕介绍，进展性肺纤维化与特发性肺纤维化具有相似的病理生理特征，但临床诊治上有所不同，其发病机制通常与慢性炎症反应、环境因素暴露、药物反应或自身免疫性疾病相关。“两种疾病的共同特征是肺间质组织发生病理性改变，最终导致患者肺功能下降和呼吸困难。”她提到，进行性纤维化性间质性肺疾病于2023年被纳入国家第二批《罕见病目录》，这一进展体现了国家对这类疾病的日益关注。

“跟其他罕见病相比，肺纤维化疾病对患者生活质量的影响尤为明显。”从患者角度，黄如方分享了罕见肺纤维化患者家庭面临的现实困境——这类疾病主要累及中老年人群，长期肺功能下降导致的生活质量下降，不仅加重了患者家庭的经济和照护负担，更给患者个人带来沉重的心理负担，长期生活在焦虑、抑郁和恐惧之中。

代华平、卢昕提到，由于症状缺乏特异性、起病隐匿、病理活检难度大等因素，特发性肺纤维化和进展性肺纤维化的延迟诊断、误诊问题仍然突出。治疗方面，目前手段相对有限，通常以抗纤维化药物为主，辅以氧疗和肺康复训练。许多患者在使用抗纤维化药物时经历了不同程度的副作用，导致无法坚持用药，不利于疾病预后。临床期待新的治疗方案，希望延缓患者临床恶化时间，延长患者生存期，提高生活质量。

从企业角度，韩婷表示，自2017年勃林格在中国落地首款抗纤维化原研药尼达尼布后，基于罕见肺纤维化领域的临床痛点和患者需求，公司围绕全新靶点、创新机制不断开发新的治疗药物。2025年，肺纤维化创新疗法口服选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂那米司特片获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人特发性肺纤维化和成人进展性肺纤维化，为患者带来新的治疗选择。

政策保障方面，袁妮表示，抗肺纤维化药物被纳入医保报销范围，大幅减轻了患者的经济负担。“但仍需不断推动政策完善，惠及更多罕见病患者。”袁妮建议，进一步扩大医保覆盖范围，涵盖更多罕见病和重大疾病；优化医保支付标准，让医保基金得到合理使用和可持续发展。此外，还应加强对医保政策的宣传和解读，提高患者的知晓率和利用率。