来源：环球网

3月30日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准科赛优®（硫酸氢司美替尼胶囊），一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。

此次获批是基于Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中规模最大且唯一一项全球多中心、随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验。中国亚组分析显示，在中国患者中观察到显著的临床获益，相关研究结果已于2026年3月28日在上海整形科技周上发布。

NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累。多达50%的NF1患者会出现PN，可累及大脑、脊髓以及周围神经系统，PN也可能出现在患者的生命后期，并持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。

阿斯利康全球高级副总裁，全球研发中国负责人何静博士表示：“罕见病治疗领域的科学创新，是阿斯利康研发布局的重要方向。司美替尼NF1-PN成人适应症成功获批，离不开中国研究者的积极参与。基于KOMET Ⅲ期关键临床研究的数据支持，本次获批为该治疗领域的中国成人患者带来了新的治疗选择，助力实现从儿童到成人患者的全生命周期管理。未来，我们将持续聚焦罕见病领域的未被满足需求，加速引入创新药物并开展本土研究，让科学的力量惠及更多罕见病群体。”

据悉，基于 KOMET Ⅲ期临床试验结果，司美替尼已在美国、欧盟、日本等多个国家获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的 NF1-PN 成人患者，其他国家/地区的监管审查仍在进行中。