随着医学科技的飞速发展与持续革新，真实世界证据（RWE）在药物研发流程及其适应症拓展领域的应用正日益凸显其不可或缺的重要性。它不仅为临床决策提供了更为丰富、多元的数据源泉，而且这些数据直接来源于实际医疗环境，因此更加贴近患者的真实治疗情况与效果，为医生制定更加精准、个性化的治疗方案提供了有力支持。
近日，备受瞩目的2026CMAC创新药物医学大会暨展览会在苏州圆满落幕，为医药行业的交流与合作搭建了重要平台。值此之际，医脉通特别邀请了拜耳证据生成负责人朱旻女士，从临床医生的视角出发，深入剖析RWE在支持药物适应症拓展中的实践经验、面临的挑战与未来的发展前景，以期为临床医生提供更多有价值的参考与启示，共同推动医药行业的进步与发展。
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我们看到拜耳在肿瘤、心血管、妇科这些领域持续加大投入。从您负责的证据生成角度来看，这些领域目前有哪些具体的临床空白或治疗瓶颈？拜耳希望通过怎样的研究路径去突破？
朱旻女士：
拜耳始终在多个医疗领域持续开展创新与投入，例如前列腺癌、心血管-肾脏-代谢综合征、卒中以及妇科领域等。从证据生成的角度来看，将一款产品从早期研发阶段推进至中国市场，通常需遵循传统的一、二、三期临床试验流程，参与全球范围内的三期试验，进而推动产品在中国上市。
在此过程中，我们虽解答了部分监管层面的问题，但也面临诸多新挑战。例如，在早期研发阶段，如何确定产品在中国人群中的疗效及具体使用方案，这需要借助现有证据予以充实完善；产品上市后，如何明确在临床试验中未纳入的特定中国患者人群中的实际使用效果，亦是关键问题。以肿瘤研究为例，在临床试验设计时，常选取特定药物开展二联疗法研究，但在实际临床实践中，我们发现中国患者肿瘤药物的使用情况与总部方案往往存在差异。因此，三期研究中二联药物的使用方案与临床实际应用的契合度，是我们高度关注的要点。
此外，在糖心肾或卒中领域，中国与总部在诸多方面存在显著差异，涵盖发病机制、治疗逻辑与方法，以及当前患者治疗用药情况等。药物疗效的评估，不能仅聚焦于药物本身，还需结合中国国情及患者自身特点进行综合考量。
鉴于此，若采用当下较为流行的“Totality evidence”或“Integrity evidence”理念来阐释，医学部在产品上市过程中所承担的角色，恰似拼图游戏中的拼图者，需将尚未获取的其他关键证据逐一填补完整，才能确保产品以最佳状态呈现给医生与患者。
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在您看来，真实世界研究产生的证据，在填补传统临床试验空白、支持临床决策、以及回应不同利益相关方（如医保、医院、患者）的关切方面，具体扮演了怎样的角色？能否结合案例说明？
朱旻女士：
拜耳在真实世界研究领域已深耕近十年。我们观察到，真实世界研究的发展模式已发生显著转变，从早期单个研究独立开展，逐步演变为如今围绕产品全生命周期进行系统化、战略化布局实施。
在产品早期研发阶段，真实世界研究发挥着重要的辅助与支持作用，助力临床决策。在此期间，我们会同步开展疾病史及流行病学研究，以此精准确定试验人群、对照药物及其参照值。产品上市后，我们还会开展更为广泛且深入的真实世界研究，用于回答不同利益相关者的问题，这些利益相关者涵盖医保部门、医疗机构以及患者群体。
在这一过程中，我们需通过大量真实世界研究，进一步探究在传统三期临床试验中未被观察或纳入的患者群体在临床实际中的用药情况，结合不同国家和地区的差异化治疗模式，生成新的临床证据。这些证据有助于将产品精准应用于更适宜的患者，从而充分发挥产品的最大价值，并推动临床指南的更新完善。
鉴于各国国情存在差异，药品生命周期包含多个阶段，真实世界研究在产品的适应症拓展以及生命周期管理方面，也发挥着愈发重要的作用。结合全球经验，尤其是美国食品药品监督管理局（FDA）近期发布的相关案例，可以发现基于不同类型的真实世界研究，从监管层面可产生不同影响，部分研究可能对监管决策起到决定性作用；部分研究能够阐明因果推断关系，提供确证性证据；还有很多研究则聚焦于局部解答临床或研发过程中的特定问题，或作为对照组、外对照，为临床决策提供更多依据。
在中国，我们注意到国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）以及医保部门均出台了大量政策与举措，为真实世界研究在临床注册及医保谈判中的应用提供了有力支持。在此背景下，国内众多企业纷纷加大在该领域的投入与探索。此外，海南自由贸易港为我们开展真实世界研究提供了宝贵的实践平台与土壤。
医脉通
随着医学事务团队的角色从“支持者”向“驱动者”转型，您认为未来五年，国内真实世界研究在证据生成方面，面临的最大挑战是什么？同时，您也提到机遇与挑战并存，那么在您看来，这些机遇主要体现在哪些方面？
朱旻女士：
真实世界研究在中国呈现出机遇与挑战并存的局面。我们先来探讨其面临的挑战，其中最大的挑战在于如何运用更为合理的方法应用数据，并实现早期战略布局，从而达成高效、优质、低成本且快速推进的目标。
在这一过程中，“变化”是核心要素。首先，是思想观念的转变，若要从真实世界研究的支持者转变为驱动者，就意味着需要提前布局，以更具前瞻性和系统性的视角看待产品。在此过程中，我们需考量自身是否具备充足的精力以及合适的人才，来开展关于布局的深入思考与规划。
其次，对于医学事务领域而言，能力建设是关键挑战。预计五年后，中国证据生成的生态环境将发生巨大变革，在此背景下，医学事务团队是否具备足够的能力，运用多样化的手段和技术，以严谨的态度回答不同利益相关者的问题，成为亟待解决的难题。其中，新技术的广泛应用，尤其是AI技术的融入，以及证据生成方式的创新变革，均对医学事务团队提出了更高要求，构成了较大挑战。
再者，传统研究模式往往将每个研究视为独立个体，而在当前新的发展环境下，结合早期布局与能力提升，如何将单个研究纳入平台化考量体系，实现规模化证据生成，以更加高效、优质、低成本的方式推进研究，是我们面临的一个重要且紧迫的问题。
当然，真实世界研究在中国也蕴含着诸多机遇。首先，中国拥有丰富的数据资源，为研究提供了坚实的数据基础；其次，中国医生在科研领域展现出极高的热情与积极性，在真实世界研究蓬勃发展的初期阶段，他们积极投身其中，这为我们提供了宝贵的参与机会，使我们能够运用各种创新方法开展实践探索，推动研究不断向前发展。
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